Estudo para Investigar a Eficácia e Segurança de Dupilumabe em Pacientes Pediátricos com Esofagite Eosinofílica Ativa (EoE) (EoE KIDS)
13 de outubro de 2025 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do dupilumabe em pacientes pediátricos com esofagite eosinofílica ativa
O objetivo principal é demonstrar a eficácia do tratamento com dupilumabe em comparação com placebo em pacientes pediátricos com esofagite eosinofílica ativa (EoE) com base na melhora histológica que atende aos critérios histológicos validados.
Os objetivos secundários são:
- Demonstrar a eficácia de dupilumabe em comparação com placebo em pacientes pediátricos com EoE ativa após 16 semanas de tratamento, conforme avaliado por medições visuais endoscópicas da atividade da doença usando o Eosinophilic Esophagitis-Endoscopic Reference Score (EoE-EREFS) e anormalidades histológicas conforme medido pelo EoE Sistema de Pontuação Histológica (EoE-HSS)
- Avaliar a segurança, tolerabilidade e imunogenicidade do tratamento com dupilumabe por até 16 semanas em pacientes pediátricos com EEo ativa
- Avaliar os efeitos do dupilumabe nas assinaturas transcriptômicas associadas à EEo e inflamação tipo 2
- Estudar os efeitos do dupilumabe na assinatura da expressão do gene da inflamação tipo 2
- Avaliar o perfil concentração-tempo de dupilumabe funcional no soro nesta população
- Para avaliar a eficácia do tratamento de longo prazo (até 160 semanas) com dupilumabe
- Avaliar o impacto do tratamento com dupilumabe nas alterações de peso e crescimento durante o período ativo estendido e o período de extensão aberto do estudo
- Avaliar a segurança, tolerabilidade e imunogenicidade do tratamento de longo prazo (até 160 semanas) com dupilumabe
- Avaliar o impacto do tratamento com dupilumabe nos sinais e sintomas da EEo
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de 3 partes:
- Parte A: Período de tratamento duplo-cego de 16 semanas
- Parte B: período de tratamento ativo estendido de 36 semanas
- Parte C: Até 108 semanas de período de extensão aberto
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
102
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
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-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 7 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Um diagnóstico documentado de esofagite eosinofílica (EoE)
- Biópsias endoscópicas basais com demonstração na leitura central de infiltração eosinofílica intraepitelial
Principais Critérios de Exclusão:
- Peso corporal
- Outras causas de eosinofilia esofágica
- Helicobacter pylori ativo
- História de doença de Crohn, colite ulcerativa, doença celíaca ou cirurgia esofágica prévia
- Qualquer estenose esofágica que não possa ser passada com um endoscópio superior padrão, diagnóstico ou qualquer estenose esofágica crítica que requeira dilatação na triagem
- Tratamento com corticosteróides tópicos deglutidos dentro de 8 semanas antes da endoscopia padrão de atendimento inicial
- História de distúrbios hemorrágicos ou varizes esofágicas que, na opinião do investigador, colocariam o paciente em risco indevido de complicações significativas de um procedimento de endoscopia
- Infecção parasitária ativa ou suspeita de infecção parasitária
- Doença de imunodeficiência conhecida ou suspeita
Exclusão de chave para pacientes que reingressam no estudo (para entrada na Parte C, conforme definido no protocolo):
- Pacientes com idade ≥12 anos, peso ≥40 kg (ou peso mínimo para o qual o dupilumabe é aprovado para EEo) e o dupilumabe está disponível comercialmente para o tratamento de EEo em seu país
- Doentes que, durante a sua participação anterior neste ensaio clínico, desenvolveram um EAG e/ou EA considerado relacionado com o dupilumab, o que na opinião do investigador ou do monitor médico pode indicar que o tratamento continuado com dupilumab pode apresentar um risco não razoável para o paciente
- Pacientes que não realizaram endoscopia com biópsias na semana 16 e/ou semana 52 ou antes de receber tratamento de resgate os pacientes serão elegíveis para participar na Parte C
- Pacientes que engravidaram durante sua participação anterior neste ensaio clínico de dupilumabe
- Pacientes que, durante sua participação anterior neste estudo, foram retirados prematuramente devido a uma violação do protocolo, baixa adesão ou incapacidade de concluir as avaliações necessárias do estudo
NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A - Dose Alta
A Parte A consiste em um período de tratamento duplo-cego de 16 semanas.
Os pacientes serão randomizados para receber administração subcutânea (SC) de dupilumabe ou placebo em regimes de dosagem escalonados com base no peso corporal
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Seringa pré-cheia de uso único
Outros nomes:
Formulação e regime correspondentes (dependendo do nível de peso) como dupilumabe sem a substância ativa
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Experimental: Parte A - Dose Baixa
A Parte A consiste em um período de tratamento duplo-cego de 16 semanas.
Os pacientes serão randomizados para receber administração subcutânea (SC) de dupilumabe ou placebo em regimes de dosagem escalonados com base no peso corporal
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Seringa pré-cheia de uso único
Outros nomes:
Formulação e regime correspondentes (dependendo do nível de peso) como dupilumabe sem a substância ativa
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Experimental: Parte B - Dose Alta
A Parte B consiste em um período de tratamento ativo estendido de 36 semanas.
Todos os pacientes devem receber administração subcutânea (SC) em regimes de dosagem escalonados com base no peso corporal
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Seringa pré-cheia de uso único
Outros nomes:
Formulação e regime correspondentes (dependendo do nível de peso) como dupilumabe sem a substância ativa
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Experimental: Parte B - Dose Baixa
A Parte B consiste em um período de tratamento ativo estendido de 36 semanas.
Todos os pacientes devem receber administração subcutânea (SC) em regimes de dosagem escalonados com base no peso corporal
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Seringa pré-cheia de uso único
Outros nomes:
Formulação e regime correspondentes (dependendo do nível de peso) como dupilumabe sem a substância ativa
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Experimental: Parte C - Dose Alta
A Parte C consiste em um período de extensão aberto de até 108 semanas.
Todos os pacientes receberão administração subcutânea (SC) de dupilumabe de maior exposição em regimes de dosagem escalonados com base no peso corporal.
Nenhum placebo correspondente administrado na Parte C.
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Seringa pré-cheia de uso único
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos menor ou igual a (≤) 6 eosinófilos/campo de alta potência (Eos/Hpf) na semana 16
Prazo: Na semana 16
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
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Na semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos <15 eosinófilos/campo de alta potência na semana 16
Prazo: Na semana 16
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
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Na semana 16
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Parte A: Alteração percentual da linha de base no pico da contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
Média dos mínimos quadrados (LS) e erro padrão (SE) do modelo de análise de covariância (ANCOVA) com medição da linha de base como covariável e o tratamento, estratos do grupo de peso da linha de base como fatores fixos.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Mudança da linha de base na pontuação média do sistema de pontuação histológica da esofagite eosinofílica (EoE-HSS) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O EoE-HSS é um sistema de pontuação histológica validado que mede outras anormalidades histológicas além da densidade da infiltração eosinofílica.
A gravidade (grau) e a extensão (estágio) das anormalidades serão pontuadas usando uma escala de 4 pontos (0 normal; 3 alteração máxima).
Pontuação total mais alta indicou maior gravidade e extensão das anormalidades histológicas.
Para cada uma das três regiões esofágicas (proximal, média e distal), foi calculada a razão entre a soma da pontuação atribuída para cada característica avaliada dividida pela pontuação máxima possível (o valor máximo é 24).
As notas médias somadas nas 3 regiões foram a pontuação final utilizada na análise primária, a pontuação média variou de 0 a 3, com pontuação mais alta indicando mais grave.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Mudança da linha de base na pontuação média do estágio do sistema de pontuação histológica da esofagite eosinofílica (EoE-HSS) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O EoE-HSS é um sistema de pontuação histológica validado que mede outras anormalidades histológicas além da densidade da infiltração eosinofílica.
A gravidade (grau) e a extensão (estágio) das anormalidades serão pontuadas usando uma escala de 4 pontos (0 normal; 3 alteração máxima).
Pontuação total mais alta indicou maior gravidade e extensão das anormalidades histológicas.
Para cada uma das três regiões esofágicas (proximal, média e distal), foi calculada a razão entre a soma da pontuação atribuída para cada característica avaliada dividida pela pontuação máxima possível (o valor máximo é 24).
A pontuação média do estágio somada nas 3 regiões foi a pontuação final utilizada na análise primária, a pontuação média do estágio variou de 0 a 3, com pontuação mais alta indicando mais grave.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Pontuação de Enriquecimento Normalizado (NES) para a Mudança Relativa da Linha de Base na Assinatura de Inflamação Tipo 2 (T2INF) na Semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para T2INF refletem a expressão na semana 16 em relação à linha de base do conjunto de genes pré-especificado como forma de avaliar a normalização da inflamação tipo 2 com tratamento.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais semelhante ao normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
O NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Pontuação de enriquecimento normalizado (NES) para a mudança relativa da linha de base no painel de diagnóstico (EDP) de esofagite eosinofílica (EoE) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para o EDP refletem a expressão na semana 16 em relação à linha de base de um conjunto de genes que é expresso diferencialmente entre biópsias esofágicas de participantes com EoE em comparação com controles saudáveis como forma de avaliar a normalização da patologia molecular.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais semelhante ao normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Mudança absoluta da linha de base na pontuação total de referência endoscópica EoE (EoE-EREFS) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O EoE-EREFS é um sistema de pontuação endoscópica validado para características inflamatórias e de remodelação da EEo, incluindo edema, anéis, exsudatos, sulcos e estenose.
A pontuação foi avaliada nas regiões esofágicas proximais e distais, com cada região pontuada de 0 a 9, com pontuações totais variando de 0 a 18. Pontuações mais altas indicam piores achados endoscópicos inflamatórios e de remodelamento.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Alteração da linha de base na proporção de dias com 1 ou mais sinais de EEo conforme medido pelo questionário pediátrico de sinais/sintomas de EEo - versão para cuidador (PESQ-C) na semana 16 (para participantes com idade ≥1 a <12 anos)
Prazo: Linha de base, semana 16
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O PESQ-C é uma nova medida de resultado relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
O PESQ-C mede os sinais de EEo observados pelo cuidador, incluindo dor de estômago, azia, refluxo ácido, regurgitação, vômito, recusa alimentar e dificuldade para engolir alimentos.
Os dados de um período de 14 dias anterior à consulta inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular a proporção de dias com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Número de dias sem sinais durante o período de 14 dias anterior à semana 16, conforme medido pelo PESQ-C (para participantes com idade ≥1 a <12 anos)
Prazo: Semana 16
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O PESQ-C é uma nova medida de resultado relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
O PESQ-C mede os sinais de EEo observados pelo cuidador, incluindo dor de estômago, azia, refluxo ácido, regurgitação, vômito, recusa alimentar e dificuldade para engolir alimentos.
A abordagem WOCF foi utilizada para imputar os dados faltantes devido ao tratamento de resgate/EA/falta de eficácia, e a abordagem de múltiplas imputações foi usada para os dados faltantes por outros motivos.
LS significa SE derivado do modelo ANCOVA.
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Semana 16
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Parte A: Mudança da linha de base na proporção do total de segmentos em um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sinais de EoE conforme medido pelo PESQ-C na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O PESQ-C é uma nova medida de resultado relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
O PESQ-C mediu a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
Os dados de um período de 14 dias anterior à visita inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular o total de segmentos de tempo dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Alteração da linha de base na proporção de dias com 1 ou mais sinais de EEo por questionário pediátrico de sinais/sintomas de EEo - versão do participante (PESQ-P) (para participantes com idade ≥8 a <12 anos) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mediu a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
Os dados de um período de 14 dias anterior à consulta inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular a proporção de dias com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Número de dias sem sintomas durante o período de 14 dias anterior à semana 16, conforme medido pelo PESQ-P (para participantes com idade ≥8 a <12 anos)
Prazo: Semana 16
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes EoE com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mede os sinais de EEo, incluindo dor de estômago, azia, refluxo ácido, regurgitação, vômito, recusa alimentar e dificuldade para engolir alimentos.
A pontuação PESQ-P foi calculada com base nas respostas diárias durante um período de 14 dias (ou seja, os 14 dias anteriores à visita inicial e a visita da semana 16).
A pontuação varia de 0 a 1. A abordagem WOCF foi utilizada para imputar os dados faltantes devido ao tratamento de resgate/EA/falta de eficácia, e a abordagem de múltiplas imputações foi usada para os dados faltantes por outros motivos.
LS Média SE da ANCOVA.
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Semana 16
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Parte A: Mudança da linha de base na proporção do total de segmentos dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sinais de EEo medidos pelo PESQ-P (para participantes com idade ≥8 a <12 anos) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes EoE com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mensurou a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
Os dados de um período de 14 dias anterior à visita inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular o total de segmentos de tempo dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Alteração da pontuação inicial na pontuação total medida pela pontuação de sintomas de esofagite eosinofílica pediátrica (PEESS) versão 2.0 versão para cuidador (PEESSv2.0-C) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
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O PEESSv2.0-C é uma medida de resultado relatada pelo cuidador que avalia a frequência e a gravidade dos sintomas de EEo entre participantes pediátricos.
O PEESSv2.0-C é composto por 20 itens e tem período recordatório de um mês.
Cada item possuía uma escala de 0 a 4, que foi transformada para 0 a 100 da seguinte forma: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
A média total do PEESSv2.0
A pontuação foi calculada como a soma de todas as pontuações dos itens sobre o número de itens respondidos.
O PEESSv2.0-C total
a pontuação varia de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior carga de sintomas entre os participantes pediátricos com EoE.
Os valores após o primeiro uso do tratamento de resgate foram definidos como ausentes (censura).
A abordagem WOCF foi utilizada para imputar os dados faltantes devido ao tratamento de resgate/EA/falta de eficácia, e a abordagem MI foi usada para os dados faltantes por outros motivos.
LS significa SE do modelo ANCOVA.
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Linha de base, semana 16
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Parte A: Concentração de Dupilumabe Funcional no Soro na Linha de Base, Semanas 4 e 16
Prazo: Linha de base, semanas 4 e 16
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A concentração de dupilumabe funcional no soro na linha de base, semanas 4 e 16 foi relatada nesta medida de resultado.
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Linha de base, semanas 4 e 16
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Parte B: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos ≤6 eosinófilos/campo de alta potência na semana 52
Prazo: Na semana 52
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
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Na semana 52
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Parte B: Porcentagem de participantes que atingem o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos <15 eosinófilos/campo de alta potência na semana 52
Prazo: Na semana 52
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
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Na semana 52
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Parte B: Alteração percentual da linha de base no pico da contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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A contagem máxima de eosinófilos intraepiteliais esofágicos foi medida a partir de biópsias esofágicas.
Um total de pelo menos 9 biópsias de pinça mucosa foram coletadas de 3 regiões esofágicas: 3 proximais, 3 médias e 3 distais.
O pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos em cada visita foi o máximo das quantidades de eosinófilos nos HPFs mais inflamados nas 3 regiões.
Se a quantidade de eosinófilos estivesse faltando em 1 ou 2 regiões esofágicas, o pico de contagem de eosinófilos era o máximo das quantidades de eosinófilos da(s) região(ões) onde as quantidades de eosinófilos estavam disponíveis.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base na pontuação média do sistema de pontuação histológica da esofagite eosinofílica (EoE-HSS) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O EoE-HSS é um sistema de pontuação histológica validado que mede outras anormalidades histológicas além da densidade da infiltração eosinofílica.
A gravidade (grau) e a extensão (estágio) das anormalidades serão pontuadas usando uma escala de 4 pontos (0 normal; 3 alteração máxima).
Pontuação total mais alta indicou maior gravidade e extensão das anormalidades histológicas.
Para cada uma das três regiões esofágicas (proximal, média e distal), foi calculada a razão entre a soma da pontuação atribuída para cada característica avaliada dividida pela pontuação máxima possível (o valor máximo é 24).
As notas médias somadas nas 3 regiões foram a pontuação final utilizada na análise primária, a pontuação média variou de 0 a 3, com pontuação mais alta indicando mais grave.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base na pontuação média do estágio do sistema de pontuação histológica da esofagite eosinofílica (EoE-HSS) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O EoE-HSS é um sistema de pontuação histológica validado que mede outras anormalidades histológicas além da densidade da infiltração eosinofílica.
A gravidade (grau) e a extensão (estágio) das anormalidades serão pontuadas usando uma escala de 4 pontos (0 normal; 3 alteração máxima).
Pontuação total mais alta indicou maior gravidade e extensão das anormalidades histológicas.
Para cada uma das três regiões esofágicas (proximal, média e distal), foi calculada a razão entre a soma da pontuação atribuída para cada característica avaliada dividida pela pontuação máxima possível (o valor máximo é 24).
A pontuação média do estágio somada nas 3 regiões foi a pontuação final utilizada na análise primária, a pontuação média do estágio variou de 0 a 3, com pontuação mais alta indicando mais grave.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Alteração absoluta da linha de base na pontuação total de referência endoscópica EoE (EoE-EREFS) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O EoE-EREFS é um sistema de pontuação endoscópica validado para características inflamatórias e de remodelação da EEo, incluindo edema, anéis, exsudatos, sulcos e estenose.
A pontuação foi avaliada nas regiões esofágicas proximais e distais, com cada região pontuada de 0 a 9, com pontuações totais possivelmente variando de 0 a 18. Pontuações mais altas indicam piores achados endoscópicos inflamatórios e de remodelamento.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Número de dias sem sinais durante o período de 14 dias anterior à semana 52, conforme medido pelo PESQ-C (para participantes com idade ≥1 a <12 anos)
Prazo: Semana 52
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O PESQ-C é uma nova medida de resultado relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
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Semana 52
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Parte B: Alteração da linha de base na proporção de dias com 1 ou mais sinais de EEo por questionário pediátrico de sinais/sintomas de EEo - versão do participante (PESQ-P) (para participantes com idade ≥8 a <12 anos) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mediu a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
Os dados de um período de 14 dias anterior à consulta inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular a proporção de dias com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Número de dias sem sintomas durante o período de 14 dias anterior à semana 52, conforme medido pelo PESQ-P (para participantes com idade ≥8 a <12 anos)
Prazo: Semana 52
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mede os sinais de EEo, incluindo dor de estômago, azia, refluxo ácido, regurgitação, vômito, recusa alimentar e dificuldade para engolir alimentos.
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Semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base na proporção do total de segmentos dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sinais de EEo medidos pelo PESQ-P (para participantes com idade ≥8 a <12 anos) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O PESQ-P foi uma medida de desfecho relatada pelos participantes, destinada a ser preenchida de forma independente por participantes EoE com idade ≥8 a <12 anos.
O PESQ-P mensurou a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
Os dados de um período de 14 dias anterior à visita inicial e de um período de 14 dias anterior à semana 16 serão usados para calcular o total de segmentos de tempo dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sintomas de EEo.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base no peso corporal para o percentil de idade na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O percentil de peso corporal para idade foi calculado com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) para idades de 0 a 20 anos (para idades de 2 a <12 anos) e nos gráficos de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS) para idades de 0 anos. a <2 anos (para idades de 1 a <2 anos).
Esses gráficos incluíam um conjunto de percentis suavizados juntamente com parâmetros CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) para permitir o cálculo de percentis.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Concentração de Dupilumabe Funcional no Soro nas Semanas 32 e 52
Prazo: Semana 32 e 52
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A concentração de dupilumabe funcional no soro nas semanas 32 e 52 foi relatada nesta medida de resultado.
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Semana 32 e 52
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Parte A: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs que levam à descontinuação permanente do medicamento em estudo
Prazo: Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou paciente de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente precisa ter relação causal com esse tratamento.
Um EA grave foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em morte, risco de vida, hospitalização inicial ou prolongada, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou um evento clinicamente importante.
O termo TEAE é definido como EAs que começam ou pioram após a primeira ingestão do medicamento em estudo.
Os TEAEs incluem TEAEs graves e TEAEs não graves.
Um EAIE foi definido como um evento de preocupação científica e médica específico para o produto ou programa do Patrocinador, para o qual era apropriado o monitoramento contínuo e a comunicação rápida do Investigador ao Patrocinador.
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Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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Parte B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, eventos adversos de interesse especial (AESIs) e TEAEs que levam à descontinuação permanente do medicamento em estudo
Prazo: Da Semana 16 até a Semana 52 na Parte B
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou paciente de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente precisa ter relação causal com esse tratamento.
Um EA grave foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em morte, risco de vida, hospitalização inicial ou prolongada, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou um evento clinicamente importante.
O termo TEAE é definido como EAs que começam ou pioram após a primeira ingestão do medicamento em estudo.
Os TEAEs incluem TEAEs graves e TEAEs não graves.
Um EAIE foi definido como um evento de preocupação científica e médica específico para o produto ou programa do Patrocinador, para o qual era apropriado o monitoramento contínuo e a comunicação rápida do Investigador ao Patrocinador.
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Da Semana 16 até a Semana 52 na Parte B
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Parte A: Número de participantes com resposta positiva de anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA)
Prazo: Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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A ADA emergente do tratamento foi definida como um resultado negativo ou resultado ausente no início do estudo com pelo menos um resultado positivo pós-linha de base no ensaio de ADA.
As amostras positivas no ensaio dupilumab ADA foram caracterizadas quanto aos títulos de ADA (baixo, moderado e alto).
O baixo título de ADA emergente do tratamento é definido como nível de título <1.000, moderado como 1.000 a 10.000 e alto como> 10.000.
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Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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Parte A: Número de participantes com anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA) positivos por categoria de título máximo
Prazo: Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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A ADA emergente do tratamento foi definida como um resultado negativo ou resultado ausente no início do estudo com pelo menos um resultado positivo pós-linha de base no ensaio de ADA.
As amostras positivas no ensaio dupilumab ADA foram caracterizadas quanto aos títulos de ADA (baixo, moderado e alto).
O baixo título de ADA emergente do tratamento é definido como nível de título <1.000, moderado como 1.000 a 10.000 e alto como> 10.000.
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Da linha de base até a semana 16 na Parte A
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Parte B: Alteração da linha de base na proporção de dias com 1 ou mais sinais de EEo medidos pelo questionário pediátrico de sinais/sintomas de EEo - versão para cuidador (PESQ-C) na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O PESQ-C é uma nova medida de resultados relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base na proporção do total de segmentos dentro de um dia (noite, manhã, tarde, noite) com 1 ou mais sinais de EoE conforme medido pelo PESQ-C na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O PESQ-C é uma nova medida de resultados relatada pelo observador, destinada a ser concluída de forma independente pelos cuidadores de todos os participantes pediátricos com EoE no estudo.
O PESQ-C mediu a ocorrência de sinais de EEo e foi preenchido uma vez ao dia por meio de diário eletrônico.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Pontuação de Enriquecimento Normalizado (NES) para a Mudança Relativa da Linha de Base no Painel de Diagnóstico EoE (EDP) na Semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para o EDP refletem a expressão pós-baseline em relação à linha de base de um conjunto de genes que é expresso diferencialmente entre biópsias esofágicas de participantes com EoE em comparação com controles saudáveis como forma de avaliar a normalização da patologia molecular.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais parecida com o normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Pontuação de Enriquecimento Normalizado (NES) para a Mudança Relativa da Linha de Base na Assinatura de Inflamação Tipo 2 (T2INF) na Semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para T2INF refletem a expressão pós-linha de base em relação à linha de base do conjunto de genes pré-especificado como forma de avaliar a normalização da inflamação tipo 2 com tratamento.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais parecida com o normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) para pontuação Z de idade para participantes ≥2 anos de idade na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O escore z do IMC para idade indica o quanto o IMC para idade de um participante é maior ou menor em relação a um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças [CDC] para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos]).
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
Um aumento na variação média do escore z do IMC para a idade (ou seja, aumento do desvio padrão [DP] do gráfico de crescimento de referência) indica um aumento do IMC para a idade em relação à referência.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base no peso para pontuação Z da idade na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O escore z de peso para idade indica quanto maior ou menor é o peso de um participante para idade em relação a um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento do CDC para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos] e gráficos de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS) para idades de 0 a <2 anos [para idades de 1 a <2 anos]).
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
Um aumento na mudança média no escore z de peso para idade (aumento no DP do gráfico de crescimento de referência) indica um aumento no peso para idade em relação à referência.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Mudança da linha de base no peso corporal em relação à pontuação Z da altura na semana 52
Prazo: Linha de base, semana 52
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O escore z de peso para altura indica o quanto o peso para altura de um participante é maior ou menor em relação a um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento do CDC para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos] e gráficos de crescimento da OMS para idades de 0 a <2 anos [para idades de 1 a <2 anos]).
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
Um aumento na mudança média no escore z de peso para altura (aumento no DP do gráfico de crescimento de referência) indica um aumento no peso para altura em relação à referência.
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Linha de base, semana 52
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Parte B: Número de participantes com resposta e título positivos de anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA)
Prazo: Da Semana 16 até a Semana 52 na Parte B
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A ADA emergente do tratamento foi definida como um resultado negativo ou resultado ausente no início do estudo com pelo menos um resultado positivo pós-linha de base no ensaio de ADA. As amostras positivas no ensaio dupilumab ADA foram caracterizadas quanto aos títulos de ADA (baixo, moderado e alto). O título baixo de ADA emergente do tratamento, definido como nível de título <1.000, moderado como 1.000 a 10.000 e alto como> 10.000. Nenhum participante exibiu uma resposta ADA emergente do tratamento na Parte B e o título não foi relatado. |
Da Semana 16 até a Semana 52 na Parte B
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Parte C: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos <15 Eos/Hpf na semana 100
Prazo: Na semana 100
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Na semana 100
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Parte C: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos <15 Eos/Hpf na semana 160
Prazo: Na semana 160
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Na semana 160
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Parte C: Alteração percentual no pico da contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos (Eos/Hpf) desde o início até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Alteração percentual no pico da contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos (Eos/Hpf) desde o início até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Mudança absoluta na média de EoE-HSS desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança absoluta na média de EoE-HSS desde a linha de base até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Mudança absoluta no EoE-EREFS desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança absoluta no EoE-EREFS desde a linha de base até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Mudança na pontuação total medida pelo PEESSv2.0 - Questionário da versão do cuidador desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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O PEESSv2.0-C é uma medida de resultado relatada pelo cuidador que avalia a frequência e a gravidade dos sintomas de EEo entre participantes pediátricos.
O PEESSv2.0-C é composto por 20 itens e tem período recordatório de um mês.
Cada item possuía uma escala de 0 a 4, que foi transformada para 0 a 100 da seguinte forma: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
A média total do PEESSv2.0
A pontuação foi calculada como a soma de todas as pontuações dos itens sobre o número de itens respondidos.
O PEESSv2.0-C total
a pontuação varia de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior carga de sintomas entre os participantes pediátricos com EoE.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: NES para a mudança relativa na assinatura do transcriptoma EDP desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para o EDP refletem a expressão pós-baseline em relação à linha de base de um conjunto de genes que é expresso diferencialmente entre biópsias esofágicas de participantes com EoE em comparação com controles saudáveis como forma de avaliar a normalização da patologia molecular.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais parecida com o normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: NES para a mudança relativa na assinatura do transcriptoma EDP desde a linha de base até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Um Normalized Enrichment Score (NES) é uma forma de gerar um único valor numérico para representar uma assinatura complexa de expressão genética.
As alterações na pontuação NES representaram as alterações globais na expressão desse fenótipo molecular.
Os NESs calculados para o EDP refletem a expressão pós-baseline em relação à linha de base de um conjunto de genes que é expresso diferencialmente entre biópsias esofágicas de participantes com EoE em comparação com controles saudáveis como forma de avaliar a normalização da patologia molecular.
Para cada sujeito, um NES de 0 indica nenhuma alteração em relação ao valor basal, uma pontuação negativa mostra uma redução na pontuação da doença (mais parecida com o normal) e uma pontuação positiva mostra piora (doença mais ativa).
NES não possui pontuação mínima/máxima.
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: NES para a mudança relativa na linha de base da assinatura do transcriptoma da inflamação tipo 2 até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: NES para a mudança relativa na assinatura do transcriptoma da inflamação tipo 2 desde o início até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Mudança no peso corporal para o percentil de idade desde o início até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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O percentil de peso corporal para idade foi calculado com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) para idades de 0 a 20 anos (para idades de 2 a <12 anos) e nos gráficos de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS) para idades de 0 a <2 anos (para idades de 1 a <2 anos).
Esses gráficos incluíam um conjunto de percentis suavizados juntamente com parâmetros CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) para permitir o cálculo de percentis.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança no índice de massa corporal para pontuação Z de idade desde o início até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Diferença na mudança de 100 semanas em relação ao valor basal no escore Z do IMC para idade.
As pontuações Z do IMC para idade são baseadas em um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças [CDC] para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos].
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
O escore Z indica o número de desvios padrão da média da população de referência.
Um escore Z negativo indica valores inferiores à média populacional, enquanto um escore Z positivo indica valores superiores à média populacional.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança no peso para pontuação Z da idade desde o início até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Diferença na mudança de 100 semanas em relação à linha de base no escore Z de peso para idade.
As pontuações Z de peso para idade são baseadas em um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças [CDC] para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos].
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
O escore Z indica o número de desvios padrão da média da população de referência.
Um escore Z negativo indica valores inferiores à média populacional, enquanto um escore Z positivo indica valores superiores à média populacional.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança no peso para pontuação Z da idade desde o início até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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O escore z de peso para idade indica quanto maior ou menor é o peso de um participante para idade em relação a um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento do CDC para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos] e gráficos de crescimento da Organização Mundial da Saúde (OMS) para idades de 0 a <2 anos [para idades de 1 a <2 anos]).
Um aumento na mudança média no escore z de peso para idade (aumento no DP do gráfico de crescimento de referência) indica um aumento no peso para idade em relação à referência.
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Mudança no peso para pontuação Z de altura desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Diferença na mudança de 100 semanas em relação à linha de base no escore Z de peso para altura.
As pontuações Z de peso para altura são baseadas em um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças [CDC] para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos].
Uma pontuação z de “0” representa a média da população.
O escore Z indica o número de desvios padrão da média da população de referência.
Um escore Z negativo indica valores inferiores à média populacional, enquanto um escore Z positivo indica valores superiores à média populacional.
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Mudança no peso para pontuação Z de altura desde a linha de base até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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O escore z de peso para altura indica o quanto o peso para altura de um participante é maior ou menor em relação a um gráfico de crescimento de referência (com base nos gráficos de crescimento do CDC para idades de 0 a 20 anos [para idades de 2 a <12 anos] e gráficos de crescimento da OMS para idades de 0 a <2 anos [para idades de 1 a <2 anos]).
Um aumento na mudança média no escore z de peso para altura (aumento no DP do gráfico de crescimento de referência) indica um aumento no peso para altura em relação à referência.
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos ≤6 Eos/Hpf (400×) na semana 100
Prazo: Na semana 100
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Na semana 100
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Parte C: Porcentagem de participantes que atingiram o pico de contagem de eosinófilos intraepiteliais esofágicos ≤6 Eos/Hpf (400×) na semana 160
Prazo: Na semana 160
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Na semana 160
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Parte C: Porcentagem de participantes (com regimes de dieta de eliminação de alimentos na linha de base) que apresentam uma reintrodução de um grupo de alimentos previamente eliminado desde a linha de base até a semana 100
Prazo: Linha de base até a semana 100
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Linha de base até a semana 100
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Parte C: Porcentagem de participantes (com regimes de dieta de eliminação de alimentos na linha de base) que apresentam uma reintrodução de um grupo de alimentos previamente eliminado desde a linha de base até a semana 160
Prazo: Linha de base até a semana 160
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Linha de base até a semana 160
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Parte C: Número de participantes com TEAEs
Prazo: Até a semana 152
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Até a semana 152
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Parte C: Número de participantes com SAEs emergentes do tratamento
Prazo: Até a semana 152
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Até a semana 152
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Parte C: Número de participantes com EAIEs emergentes do tratamento
Prazo: Até a semana 152
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Até a semana 152
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Parte C: Número de participantes com TEAEs que levam à descontinuação permanente do tratamento do estudo
Prazo: Até a semana 152
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Até a semana 152
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Parte C: Número de participantes com respostas ADA emergentes do tratamento
Prazo: Da Semana 52 até a Semana 152
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Da Semana 52 até a Semana 152
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Parte C: Concentração de Dupilumabe Funcional no Soro na Semana 100
Prazo: Na semana 100
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Na semana 100
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
2 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
14 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
19 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
27 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R668-EE-1877
- 2019-003078-24 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os dados individuais do paciente que fundamentam os resultados disponíveis publicamente serão considerados para compartilhamento
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados individuais anônimos do participante serão considerados para compartilhamento uma vez que a indicação tenha sido aprovada por um órgão regulador, se houver autoridade legal para compartilhar os dados e não houver uma probabilidade razoável de reidentificação do participante.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos no nível do paciente ou dados agregados do estudo quando a Regeneron tiver recebido autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos (PMDA), etc) para o produto e indicação, tem autoridade legal para compartilhar os dados e disponibilizou publicamente os resultados do estudo (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico).
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .