Tutkimus dupilumabin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lapsipotilailla, joilla on aktiivinen eosinofiilinen esofagiitti (EoE) (EoE KIDS)
torstai 1. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus dupilumabin tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi lapsipotilailla, joilla on aktiivinen eosinofiilinen esofagiitti
Ensisijaisena tavoitteena on osoittaa dupilumabihoidon tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on aktiivinen eosinofiilinen esofagiitti (EoE), perustuen histologiseen paranemiseen, joka täyttää validoidut histologiset kriteerit.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Dupilumabin tehokkuuden osoittaminen lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, joilla on aktiivinen EoE 16 viikon hoidon jälkeen arvioituna endoskooppisilla visuaalisilla mittauksilla taudin aktiivisuudesta käyttämällä eosinofiilistä esofagiitti-endoskooppista vertailupistemäärää (EoE-EREFS) ja histologisia poikkeavuuksia EoE:llä mitattuna Histologinen pisteytysjärjestelmä (EoE-HSS)
- Arvioida dupilumabihoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja immunogeenisyyttä enintään 16 viikon ajan lapsipotilailla, joilla on aktiivinen EoE
- Arvioida dupilumabin vaikutuksia EoE:hen ja tyypin 2 tulehdukseen liittyviin transkriptomisiin allekirjoituksiin
- Tutkia dupilumabin vaikutuksia tyypin 2 tulehdusgeenin ilmentymiseen
- Arvioida toiminnallisen dupilumabin pitoisuus-aikaprofiili seerumissa tässä populaatiossa
- Arvioida pitkäaikaisen (jopa 160 viikkoa) dupilumabihoidon tehoa
- Arvioida dupilumabihoidon vaikutusta painon ja kasvun muutoksiin pidennetyn aktiivijakson ja tutkimuksen avoimen jatkojakson aikana
- Pitkäaikaisen (jopa 160 viikkoa) dupilumabihoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja immunogeenisuuden arvioimiseksi
- Arvioida dupilumabihoidon vaikutusta EoE:n merkkeihin ja oireisiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 3-osainen tutkimus:
- Osa A: Kaksoissokkoutettu 16 viikon hoitojakso
- Osa B: 36 viikon pidennetty aktiivinen hoitojakso
- Osa C: Enintään 108 viikkoa avointa jatkoaikaa
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
102
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Regeneron Study Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Regeneron Study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Regeneron Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Regeneron Study Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Regeneron Study Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Regeneron Study Site
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Regeneron Study Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Regeneron Study Site
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Regeneron Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Regeneron Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Regeneron Study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Regeneron Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Regeneron Study Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Regeneron Study Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Regeneron Study Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68510
- Regeneron Study Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Regeneron Study Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Regeneron Study Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Regeneron Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Regeneron Study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Regeneron Study Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Regeneron Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Regeneron Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Regeneron Study Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Regeneron Study Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Regeneron Study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Regeneron Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 kuukautta - 9 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Eosinofiilisen esofagiitti (EoE) dokumentoitu diagnoosi
- Lähtötilanteen endoskooppiset biopsiat, joissa esitellään intraepiteliaalisen eosinofiilisen infiltraation keskuslukemista
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kehon paino
- Muut ruokatorven eosinofilian syyt
- Aktiivinen Helicobacter pylori
- Aiempi Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus, keliakia tai aikaisempi ruokatorven leikkaus
- Ruokatorven ahtauma, jota ei voida läpäistä tavallisella, diagnostisella, yläendoskoopilla tai mikä tahansa kriittinen ruokatorven ahtauma, joka vaatii laajentumista seulonnassa
- Hoito niellyillä paikallisilla kortikosteroideilla 8 viikon sisällä ennen perushoidon endoskopiaa
- Verenvuotohäiriöt tai ruokatorven suonikohjut, jotka tutkijan mielestä asettaisivat potilaalle kohtuuttoman riskin merkittävistä komplikaatioista endoskopiatoimenpiteestä
- Aktiivinen loisinfektio tai epäilty loisinfektio
- Tunnettu tai epäilty immuunipuutoshäiriö
Tärkeimmät poissulkemiset potilaille, jotka palaavat tutkimukseen (osioon C, kuten pöytäkirjassa on määritelty):
- Potilaat, jotka ovat ≥12-vuotiaita, painavat ≥40 kg (tai vähimmäispaino, jolle dupilumabi on hyväksytty EoE:hen) ja dupilumabia on kaupallisesti saatavilla EoE:n hoitoon heidän maassaan
- Potilaat, joille aiemman osallistumisensa aikana tähän kliiniseen tutkimukseen kehittyi SAE ja/tai AE, jonka katsotaan liittyvän dupilumabiin, mikä tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan voisi viitata siihen, että dupilumabihoidon jatkaminen voi aiheuttaa kohtuuttoman riskin kärsivällinen
- Potilaat, joille ei tehty endoskopiaa ja biopsiaa viikolla 16 ja/tai viikolla 52 tai ennen pelastushoitoa Huomautus: Jos endoskopiaa biopsioiden kanssa ei voitu tehdä COVID-19-rajoitusten vuoksi ja pelastushoito oli aloitettava viipymättä, nämä potilaat voivat osallistua osaan C
- Potilaat, jotka tulivat raskaaksi aiemman osallistumisensa aikana tähän kliiniseen dupilumabitutkimukseen
- Potilaat, jotka aiemman tähän tutkimukseen osallistumisensa aikana lopetettiin ennenaikaisesti protokollarikkomuksen, huonon noudattamisen tai kyvyttömyyden vuoksi suorittaa vaadittuja tutkimusarviointeja
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A - Suuri annos
Osa A koostuu 16 viikon kaksoissokkohoitojaksosta.
Potilaat satunnaistetaan saamaan dupilumabia tai lumelääkettä ihonalaisesti (SC) porrastettuina annostusohjelmina ruumiinpainon perusteella
|
Kertakäyttöinen esitäytetty ruisku
Muut nimet:
Vastaava formulaatio ja hoito-ohjelma (painotasosta riippuen) kuin dupilumabi ilman vaikuttavaa ainetta
|
|
Kokeellinen: Osa A - Pieni annos
Osa A koostuu 16 viikon kaksoissokkohoitojaksosta.
Potilaat satunnaistetaan saamaan dupilumabia tai lumelääkettä ihonalaisesti (SC) porrastettuina annostusohjelmina ruumiinpainon perusteella
|
Kertakäyttöinen esitäytetty ruisku
Muut nimet:
Vastaava formulaatio ja hoito-ohjelma (painotasosta riippuen) kuin dupilumabi ilman vaikuttavaa ainetta
|
|
Kokeellinen: Osa B - Suuri annos
Osa B koostuu 36 viikon pidennetystä aktiivisesta hoitojaksosta.
Kaikki potilaat saavat ihon alle (SC) annostelun porrastettuna ruumiinpainon perusteella
|
Kertakäyttöinen esitäytetty ruisku
Muut nimet:
Vastaava formulaatio ja hoito-ohjelma (painotasosta riippuen) kuin dupilumabi ilman vaikuttavaa ainetta
|
|
Kokeellinen: Osa B - Pieni annos
Osa B koostuu 36 viikon pidennetystä aktiivisesta hoitojaksosta.
Kaikki potilaat saavat ihon alle (SC) annostelun porrastettuna ruumiinpainon perusteella
|
Kertakäyttöinen esitäytetty ruisku
Muut nimet:
Vastaava formulaatio ja hoito-ohjelma (painotasosta riippuen) kuin dupilumabi ilman vaikuttavaa ainetta
|
|
Kokeellinen: Osa C - Suuri annos
Osa C sisältää enintään 108 viikon avoimen jatkoajan.
Kaikki potilaat saavat suuremman altistuksen dupilumabia ihonalaisesti (SC) porrastetuilla annosteluohjelmilla, jotka perustuvat ruumiinpainoon.
Osassa C ei annettu vastaavaa lumelääkettä.
|
Kertakäyttöinen esitäytetty ruisku
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien määrä on huippuluokkaa ≤6 eos/hpf (400×)
Aikaikkuna: Viikolla 16
|
Viikolla 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien määrä on huipussaan
Aikaikkuna: Viikolla 16
|
Osa A
|
Viikolla 16
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien määrä on huipussaan
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Osa B
|
Viikolla 52
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien määrä on huipussaan
Aikaikkuna: Viikolla 100
|
Osa C
|
Viikolla 100
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien määrä on huipussaan
Aikaikkuna: Viikolla 160
|
Osa C
|
Viikolla 160
|
|
Prosenttimuutos ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärässä (eos/hpf)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A
|
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Prosenttimuutos ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärässä (eos/hpf)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Prosenttimuutos ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärässä (eos/hpf)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100
|
Osa C
|
Perustaso viikkoon 100
|
|
Prosenttimuutos ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärässä (eos/hpf)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 160
|
Osa C
|
Lähtötilanne viikkoon 160
|
|
Absoluuttinen muutos keskimääräisessä eosinofiilisessä esofagiittissa (EoE) histologisessa pisteytysjärjestelmässä (EoE-HSS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A EoEHSS arvioi poikkeavuuksien vakavuuden (asteen) ja laajuuden (vaihe) 4-pisteen asteikolla (0 normaali; 3 maksimimuutos). |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Absoluuttinen muutos keskiarvossa EoE-HSS
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B EoEHSS, kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Absoluuttinen muutos keskiarvossa EoE-HSS
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100
|
Osa C EoEHSS, kuten edellä mainittiin. |
Perustaso viikkoon 100
|
|
Absoluuttinen muutos keskiarvossa EoE-HSS
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 160
|
Osa C EoEHSS, kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 160
|
|
Absoluuttinen muutos eosinofiilisessä esofagiitti-endoskooppisessa vertailuarvossa (EoE EREFS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A EoE-ruokatorven ominaisuudet analysoidaan EoE-EREFS:n perusteella, joka on sairauden tulehduksellisten ja uusiutuvien piirteiden pisteytysjärjestelmä, jossa käytetään sekä yleispisteitä että kunkin yksittäisen ominaisuuden pistemäärää. Ruokatorven proksimaalinen ja distaalinen alue pisteytetään erikseen; Kunkin alueen pisteet vaihtelevat 0–9 ja kokonaispistemäärä 0–18. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Ehdoton muutos EoE-EREFS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B EoE-ruokatorven ominaisuudet analysoidaan EoE-EREFS:n perusteella, kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Ehdoton muutos EoE-EREFS:ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100
|
Osa C EoE-ruokatorven ominaisuudet analysoidaan EoE-EREFS:n perusteella, kuten edellä mainittiin. |
Perustaso viikkoon 100
|
|
Ehdoton muutos EoE-EREFS:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 160
|
Osa C EoE-ruokatorven ominaisuudet analysoidaan EoE-EREFS:n perusteella, kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 160
|
|
Muutos tyypin 2 tulehduksen transkription allekirjoituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolla 16
|
Osa A
|
Lähtötilanne viikolla 16
|
|
Muutos tyypin 2 tulehduksen transkription allekirjoituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolla 52
|
Osa B
|
Lähtötilanne viikolla 52
|
|
Muutos niiden päivien osuudessa, joissa on yksi tai useampi EoE-merkki, mitattuna Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire-Caregiver -versiolla (PESQ-C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C on tarkkailijan raportoima tulosmitta, jonka hoitajat voivat suorittaa itsenäisesti. PESQ-C mittaa EoE-oireiden esiintymistä ja täydennetään kerran päivässä sähköisen päiväkirjan avulla. Peruskäyntiä edeltäneen 14 päivän ja viikon 16 käyntiä edeltävän 14 päivän ajanjakson tietoja käytetään laskettaessa päivien tai kokonaisaikaosien osuutta vuorokaudessa (yö, aamu, iltapäivä, ilta) 1 tai illalla. lisää EoE-merkkejä. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos päivien osuudessa, joissa on yksi tai useampi EoE-merkki PESQ-C:llä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Merkittömien päivien lukumäärä viikkoa 16 edeltävän 14 päivän aikana PESQ-C:llä mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C, kuten yllä mainittiin. |
Viikolle 16 asti
|
|
Merkittömien päivien lukumäärä viikkoa 52 edeltäneen 14 päivän aikana PESQ-C:llä mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C, kuten yllä mainittiin. |
Viikolle 52 asti
|
|
Muutos kokonaissegmenttien osuudessa päivän sisällä, joissa on vähintään yksi EoE-merkki PESQ-C:llä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos kokonaissegmenttien osuudessa päivän sisällä, joissa on vähintään yksi EoE-merkki PESQ-C:llä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PESQ-C, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Muutos niiden päivien osuudessa, joissa on yksi tai useampi EoE-oire, mitattuna Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire-potilasversiolla (PESQ-P)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P on potilaan raportoima tulosmitta, jonka EoE-potilaat voivat suorittaa itsenäisesti. PESQ-P mittaa EoE-oireiden esiintymistä ja vakavuutta, ja se täytetään kerran päivässä sähköisen päiväkirjan avulla. Peruskäyntiä edeltäneen 14 päivän ja viikon 16 käyntiä edeltävän 14 päivän ajanjakson tietoja käytetään laskettaessa päivien tai kokonaisaikaosien osuutta vuorokaudessa (yö, aamu, iltapäivä, ilta) 1 tai illalla. lisää EoE-oireita. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos päivien osuudessa, joissa on yksi tai useampi EoE-oire, mitattuna PESQ-P:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Oireettomien päivien lukumäärä viikkoa 16 edeltävän 14 päivän aikana PESQ-P:llä mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P, kuten yllä mainittiin. |
Viikolle 16 asti
|
|
Oireettomien päivien lukumäärä viikkoa 52 edeltävän 14 päivän aikana PESQ-P:llä mitattuna
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P, kuten yllä mainittiin. |
Viikolle 52 asti
|
|
Muutos sellaisten segmenttien osuudessa päivän sisällä, joissa on yksi tai useampi EoE-oire, mitattuna PESQ-P:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Muutos sellaisten segmenttien osuudessa päivän sisällä, joissa on yksi tai useampi EoE-oire, mitattuna PESQ-P:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B: Potilaille, joiden ikä on ≥8 - PESQ-P, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Kokonaispistemäärän muutos PEESSv2.0-hoitajaversion kyselylomakkeella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A: Potilaille, joiden ikä on ≥1 - PEESSv2.0-hoitajaversio arvioi EoE-oireiden esiintymistiheyttä ja vakavuutta lapsipotilailla (Franciosi, 2011). PEESSv2.0 koostuu 20 tuotteesta, ja sen palautusaika on yksi kuukausi. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100; korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oiretaakkaa lasten EoE-potilailla |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
Kokonaispistemäärän muutos PEESSv2.0-hoitajaversion kyselylomakkeella mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 160
|
Osa C PEESSv2.0-caregiver-versio, kuten yllä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 160
|
|
Normalized Enrichment Scores (NES) suhteelliselle muutokselle EoE-diagnostiikkapaneelin (EDP) transkriptioallekirjoituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A NES kuvastaa sitä, missä määrin transkriptiosarjan aktiivisuustaso on yliedustettuna otoksen koko paremmuusjärjestyksen mukaisen transkriptioluettelon ääripäissä (ylä- tai alareunassa) ja normalisoituu ottamalla huomioon joukon transkriptien lukumäärä (Barbie, 2009) (Subramanian, 2005). NES-pisteet lasketaan jokaiselle transkription allekirjoitukselle jokaiselle näytteelle tilastollisia analyyseja varten. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
NES suhteelliselle muutokselle EDP-transkriptomin allekirjoituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B NES kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
NES suhteelliselle muutokselle EDP-transkriptomin allekirjoituksessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100
|
Osa C NES kuten edellä mainittiin. |
Perustaso viikkoon 100
|
|
NES suhteelliselle muutokselle EDP-transkriptomin allekirjoituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 160
|
Osa C NES kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 160
|
|
NES tyypin 2 tulehduksen transkription allekirjoituksen suhteelliselle muutokselle
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 16
|
Osa A NES kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 16
|
|
NES tyypin 2 tulehduksen transkription allekirjoituksen suhteelliselle muutokselle
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B NES kuten edellä mainittiin. |
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
NES tyypin 2 tulehduksen transkription allekirjoituksen suhteelliselle muutokselle
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 100
|
Osa C NES kuten edellä mainittiin. |
Perustaso viikkoon 100
|
|
Ruumiinpainon muutos ikäpersentiilin mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolla 52
|
Osa B
|
Lähtötilanne viikolla 52
|
|
Ruumiinpainon muutos ikäpersentiilin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 160 asti
|
Osa C
|
Perustaso viikkoon 160 asti
|
|
Muutos kehon massaindeksissä iän z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B: ≥2-vuotiaille potilaille
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Muutos kehon massaindeksissä iän z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 160 asti
|
Osa C: ≥2-vuotiaille potilaille
|
Perustaso viikkoon 160 asti
|
|
Painon muutos iän mukaan z-pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Painon muutos iän mukaan z-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 160 asti
|
Osa C
|
Perustaso viikkoon 160 asti
|
|
Painon muutos pituuden z-pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52
|
Osa B
|
Lähtötilanne viikkoon 52
|
|
Painon muutos pituuden z-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 160 asti
|
Osa C
|
Perustaso viikkoon 160 asti
|
|
Potilaiden osuus, joilla ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärä on ≤6 eos/hpf (400×)
Aikaikkuna: Viikolla 100
|
Osa C
|
Viikolla 100
|
|
Potilaiden osuus, joilla ruokatorven intraepiteelin eosinofiilien huippumäärä on ≤6 eos/hpf (400×)
Aikaikkuna: Viikolla 160
|
Osa C
|
Viikolla 160
|
|
Niiden potilaiden osuus (joille lähtötilanteessa on ruokavaliota poistava ruokavalio), joille on otettu uudelleen käyttöön aiemmin eliminoitu ruokaryhmä
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 100 mennessä
|
Osa C
|
Perustaso viikolle 100 mennessä
|
|
Niiden potilaiden osuus (joille lähtötilanteessa on ruokavaliota poistava ruokavalio), joille on otettu uudelleen käyttöön aiemmin eliminoitu ruokaryhmä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 160 mennessä
|
Osa C
|
Lähtötilanne viikolle 160 mennessä
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A
|
Viikolle 16 asti
|
|
TEAE-tapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B
|
Viikolle 52 asti
|
|
TEAE-tapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikolle 160 asti
|
Osa C
|
Viikolle 160 asti
|
|
Hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A
|
Viikolle 16 asti
|
|
Hoitoon liittyvien SAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B
|
Viikolle 52 asti
|
|
Hoitoon liittyvien SAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 160 asti
|
Osa C
|
Viikolle 160 asti
|
|
Hoidon aiheuttamien erityisen kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuus (AESI)
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A
|
Viikolle 16 asti
|
|
Hoitoon liittyvien AESI:iden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B
|
Viikolle 52 asti
|
|
Hoitoon liittyvien AESI:iden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 160 asti
|
Osa C
|
Viikolle 160 asti
|
|
TEAE-tapaukset, jotka johtavat tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A
|
Viikolle 16 asti
|
|
TEAE-tapaukset, jotka johtavat tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B
|
Viikolle 52 asti
|
|
TEAE-tapaukset, jotka johtavat tutkimushoidon pysyvään keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Viikolle 160 asti
|
Osa C
|
Viikolle 160 asti
|
|
Hoitoon liittyvien ADA-vasteiden ilmaantuvuus ja tiitteri
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
|
Osa A
|
Viikolle 16 asti
|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien ADA-vasteiden ilmaantuvuus ja tiitteri
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Osa B
|
Viikolle 52 asti
|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien ADA-vasteiden ilmaantuvuus ja tiitteri
Aikaikkuna: Viikolle 160 asti
|
Osa C
|
Viikolle 160 asti
|
|
Toiminnallisen dupilumabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Perustasosta tutkimuksen loppuun, viikkoon 160 asti
|
Perustasosta tutkimuksen loppuun, viikkoon 160 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R668-EE-1877
- 2019-003078-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikki yksittäiset potilastiedot, jotka ovat julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla, harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan merkittäviltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto (PMDA) jne. ja indikaatio, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Eosinofiilinen esofagiitti (EoE)
-
University of North Carolina, Chapel HillNorthwestern University; GlaxoSmithKline; University of Utah; MNGI Digestive...Valmis
-
ShireValmisEosinofiilinen esofagiitti (EoE)Yhdysvallat
-
University of North Carolina, Chapel HillMayo Clinic; National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaEosinofiilinen esofagiitti | EoEYhdysvallat
-
University of North Carolina, Chapel HillMayo Clinic; University of Cambridge; CURED FoundationLopetettuEosinofiilinen esofagiitti | EoEYhdysvallat
-
ShireValmisEosinofiilinen esofagiitti (EoE)Yhdysvallat
-
University of IowaLopetettu
-
Medical University of GrazRekrytointi
-
AQILION ABValmisEosinofiilinen esofagiitti (EoE)Yhdistynyt kuningaskunta
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.LopetettuEosinofiilinen esofagiitti (EoE)Yhdysvallat
-
ShireValmisEosinofiilinen esofagiitti (EoE)Yhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Dupilumabi
-
Jonathan A. Bernstein, MDValmisEkseema | Atooppinen ihottumaYhdysvallat
-
University Hospital, ToulouseMedSharingRekrytointi
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsAktiivinen, ei rekrytointiAllerginen sieni-rinosinusiittiKiina, Argentiina, Israel, Yhdysvallat, Kanada, Intia, Japani, Saudi-Arabia, Turkki
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisAtooppinen dermatiittiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisAtooppinen ihottumaYhdysvallat, Kanada
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsRekrytointiAstmaIsrael, Argentiina, Chile, Kolumbia, Kuwait, Libanon, Meksiko, Qatar, Venäjän federaatio, Saudi-Arabia, Singapore, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisKrooninen rinosinuiitti ja nenäpolyypitJapani
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmisKrooninen sinuiitti | Sinuiitti | Krooninen rinosinusiitti ilman nenäpolyyppeja | Poskiontelohäiriö | Hengityselinten häiriöBelgia, Espanja, Argentiina, Ukraina, Portugali, Kiina, Yhdysvallat, Kanada, Chile, Unkari, Korean tasavalta, Venäjän federaatio, Ruotsi
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsValmis