努西那森钠注射液的非干预性上市后监测研究 (PANDA)
2023年12月6日 更新者：Biogen
努西那森钠注射液在中国常规医疗实践中的多中心、非干预、上市后监测研究
本研究的主要目的是评估努西那森钠注射液在中国上市后环境中的安全性。次要目标是收集有关努西那森钠注射液在中国上市后环境中的疗效和药代动力学数据。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing Shi
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Xicheng、Beijing Shi、中国、100045
- Research Site
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Fujian
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Fuzhou、Fujian、中国、UNK
- Research Site
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、UNK
- Research Site
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、UNK
- Research Site
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Jilin
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Changchun、Jilin、中国、130021
- Research Site
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Shanghai
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Minhang、Shanghai、中国、201103
- Research Site
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- Research Site
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Xicheng
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Beijing、Xicheng、中国、100045
- Research Site
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
根据当地上市许可（包括 5q SMA 诊断文件）在中国开出 nusinersen 钠注射液处方的参与者，同意按照方案中的规定收集和使用数据，并符合资格标准。
描述
关键纳入标准：
- 参与者或其合法授权代表（例如，父母或法定监护人）在适当和适用的情况下了解研究目的和风险并提供签署并注明日期的知情同意书和授权使用受保护健康信息的能力符合国家和地方主体隐私法规。
- 根据当地上市许可，包括 5q SMA 诊断文件，新开出 nusinersen 钠注射液的决定已由研究者做出并得到参与者（或合法授权代表）的同意
关键排除标准：
- 对nusinersen钠注射液的活性物质或任何赋形剂过敏。
- 当前或过去在商业或临床研究环境中使用过 nusinersen 钠注射液。
- 研究者或申办者认为不适合入组的其他未指明原因。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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所有参与者
患有 5q SMA 并根据当地上市许可在中国开出 nusinersen 钠注射液处方的参与者。
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按照治疗组的规定给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 0 天至治疗结束（2 年）
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AE 是患者或临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
SAE 是任何不良的医疗事件，在任何剂量下都会导致死亡，使参与者面临直接死亡风险，需要住院治疗或延长现有住院治疗，导致持续或严重的残疾/无能力，导致先天性异常/出生缺陷，或者是医学上重要的事件。
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第 0 天至治疗结束（2 年）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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达到世界卫生组织 (WHO) 运动里程碑的参与者百分比
大体时间：基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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WHO 多中心生长参考研究 (MGRS)，一个评估粗大运动发育的组成部分，通常根据达到运动里程碑的年龄进行评估。
六个不同的粗大运动里程碑标准如下：在没有支撑的情况下坐着、手和膝盖爬行、在帮助下站立、在帮助下行走、独自站立和独自行走。
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基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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Hammersmith 婴儿神经系统检查 (HINE) 第 2 部分分数
大体时间：基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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HINE 的第 2 节用于评估参与者的运动里程碑。
它由 8 个运动里程碑类别组成：自主抓握、仰卧踢腿能力、头部控制、滚动、坐着、爬行、站立和行走。
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基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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有通气支持的参与者人数
大体时间：基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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基线、第 63 天和每 4 个月一次直至治疗结束（2 年）
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努西那生钠注射液的血浆浓度
大体时间：第 0 天给药前和给药后多个时间点，第 28 天给药后和每 4 个月给药前直至治疗结束（2 年）
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第 0 天给药前和给药后多个时间点，第 28 天给药后和每 4 个月给药前直至治疗结束（2 年）
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Nusinersen钠注射液的脑脊液（CSF）浓度
大体时间：第 0 天、第 63 天和每 4 个月给药前直至治疗结束（2 年）
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第 0 天、第 63 天和每 4 个月给药前直至治疗结束（2 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Biogen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月18日
初级完成 (实际的)
2023年11月21日
研究完成 (实际的)
2023年11月21日
研究注册日期
首次提交
2020年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月3日
首次发布 (实际的)
2020年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月6日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
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