Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное постмаркетинговое надзорное исследование препарата Нусинерсена натрия для инъекций (PANDA)

6 декабря 2023 г. обновлено: Biogen

Многоцентровое неинтервенционное постмаркетинговое надзорное исследование инъекций натрия Нусинерсена при использовании в обычной медицинской практике в Китае

Основная цель этого исследования — оценить безопасность инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационном периоде в Китае. Второстепенными целями являются сбор данных об эффективности и фармакокинетике инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационных условиях в Китае.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Китай, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Китай, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Китай, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Китай, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники, которым назначены инъекции нусинерсена натрия в Китае в соответствии с местным регистрационным удостоверением (включая документацию о диагнозе 5q SMA), соглашаются на сбор и использование данных, как указано в протоколе, и соответствуют критериям приемлемости.

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Способность участника или его/ее законного представителя (например, родителя или законного опекуна), в зависимости от обстоятельств и применимости, понимать цель и риски исследования и предоставлять подписанное и датированное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  • Решение о новом назначении инъекций нусинерсена натрия в соответствии с местным регистрационным удостоверением, включая документацию о диагнозе 5q SMA, было принято исследователем и согласовано с участником (или законным представителем).

Ключевые критерии исключения:

  • Повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ нусинерсена натрия для инъекций.
  • Текущее или прошлое введение нусинерсена натрия в виде инъекций в коммерческих или клинических условиях.
  • Другие неуказанные причины, которые, по мнению Исследователя или Спонсора, делают участника непригодным для зачисления.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Все участники
Участники со СМА 5q, которым в Китае была назначена инъекция нусинерсена натрия в соответствии с местным регистрационным удостоверением.
Лекарство: Нусинерсен натрия для инъекций
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 0 до окончания лечения (2 года)
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе приводит к смерти, подвергает участника непосредственному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным с медицинской точки зрения событием.
День 0 до окончания лечения (2 года)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, достигших вехи моторики Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Многоцентровое эталонное исследование роста ВОЗ (MGRS) — компонент для оценки развития крупной моторики, который обычно оценивается с точки зрения возраста достижения двигательных вех. Шесть различных критериев крупной моторики следующие: сидение без поддержки, ползание на руках и коленях, стояние с посторонней помощью, ходьба с посторонней помощью, самостоятельное стояние и самостоятельное хождение.
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Неврологическое обследование новорожденных Hammersmith (HINE), раздел 2, баллы
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников. Он состоит из 8 категорий двигательных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Количество участников с искусственной вентиляцией легких
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Плазменные концентрации инъекции натрия Nusinersen
Временное ограничение: До введения дозы и в несколько временных точек после введения дозы в День 0, после введения дозы в День 28 и перед введением дозы каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
До введения дозы и в несколько временных точек после введения дозы в День 0, после введения дозы в День 28 и перед введением дозы каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Концентрация в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) нусинерсена натрия для инъекций
Временное ограничение: перед приемом в день 0, день 63 и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
перед приемом в день 0, день 63 и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 232SM402

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Нусинерсен натрия для инъекций

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kosovo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться