このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ヌシネルセンナトリウム注射液の非介入、市販後調査研究 (PANDA)

2023年12月6日 更新者：Biogen

中国の日常診療で使用された場合のヌシネルセンナトリウム注射剤の多施設、非介入、市販後調査研究

この研究の主な目的は、中国の市販後環境におけるヌシネルセンナトリウム注射液の安全性を評価することです。副次的な目的は、中国の市販後環境におけるヌシネルセンナトリウム注射液の有効性と薬物動態に関するデータを収集することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Beijing Shi
      • Xicheng、Beijing Shi、中国、100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang、Shanghai、中国、201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing、Xicheng、中国、100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

現地の販売承認（5q SMA診断の文書を含む）に従って中国でヌシネルセンナトリウム注射を処方された参加者は、プロトコルで指定されたデータの収集と使用に同意し、適格基準を満たしています。

説明

主な採用基準:

  • -参加者またはその法的に権限を与えられた代理人（親または法定後見人など）が、適切かつ該当する場合、研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームドコンセントと、保護された健康情報を使用するための承認を提供する能力。国および地域の主題のプライバシー規制に準拠します。
  • 5q SMA 診断の文書化を含む、現地の販売承認に従ってヌシネルセン ナトリウム注射を新たに処方する決定は、治験責任医師によって行われ、参加者 (または法定代理人) によって同意されました。

主な除外基準:

  • ヌシネルセンナトリウム注射液の有効成分または賦形剤に対する過敏症。
  • -商業的または臨床研究環境でのヌシネルセンナトリウム注射の現在または過去の投与。
  • -治験責任医師またはスポンサーの意見では、参加者を登録に不適切にするその他の不特定の理由。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
参加者全員
-5q SMAの参加者で、現地の販売承認に従って中国でヌシネルセンナトリウム注射を処方された参加者。
薬：ヌシネルセンナトリウム注射液
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • ISIS 396443
  • スピンラザ
  • BIIB058

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：0日目から治療終了まで（2年）
有害事象とは、医薬品を投与された患者または臨床調査参加者に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 SAE とは、用量を問わず死に至る、参加者を即時の死の危険にさらす、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な身体障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損症をもたらす、あらゆる不都合な医学的出来事です。 、または医学的に重要なイベントです。
0日目から治療終了まで（2年）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
世界保健機関 (WHO) のモーター マイルストーンを達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
WHO Multicenter Growth Reference Study (MGRS) は、全体的な運動発達を評価するためのコンポーネントであり、通常、運動マイルストーンの達成年齢に関して評価されます。 6 つの異なる総運動マイルストーンの基準は次のとおりです: サポートなしで座る、四つん這いになる、補助付きで立つ、補助付きで歩く、一人で立つ、一人で歩く。
ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) セクション 2 スコア
時間枠：ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。 それは、自発的な握り、仰臥位でのキック能力、頭の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩くという8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成されています。
ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
換気サポートのある参加者の数
時間枠：ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
ベースライン、63 日目、および治療終了まで 4 か月ごと (2 年間)
ヌシネルセンナトリウム注射液の血漿中濃度
時間枠：投与前および投与後 0 日目の複数の時点、投与後 28 日目、および 4 か月ごとに投与前から治療終了まで (2 年間)
投与前および投与後 0 日目の複数の時点、投与後 28 日目、および 4 か月ごとに投与前から治療終了まで (2 年間)
ヌシネルセンナトリウム注射液の脳脊髄液（CSF）濃度
時間枠：投与前、0 日目、63 日目、および 4 か月ごとに投与終了まで (2 年間)
投与前、0 日目、63 日目、および 4 か月ごとに投与終了まで (2 年間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月18日

一次修了 (実際)

2023年11月21日

研究の完了 (実際)

2023年11月21日

試験登録日

最初に提出

2020年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月3日

最初の投稿 (実際)

2020年6月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年12月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年12月6日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 232SM402

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

筋萎縮症、脊髄の臨床試験

ヌシネルセンナトリウム注射液の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Denmark

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する