누시너센 나트륨 주사제의 비간섭적, 시판 후 감시 연구 (PANDA)
2023년 12월 6일 업데이트: Biogen
중국에서 일상적인 의료 행위에 사용되는 Nusinersen 나트륨 주사에 대한 다기관, 비간섭, 시판 후 감시 연구
이 연구의 1차 목적은 중국의 시판 후 환경에서 누시네르센 나트륨 주사제의 안전성을 평가하는 것입니다. 2차 목적은 중국의 시판 후 환경에서 누시네르센 나트륨 주사제의 효능 및 약동학에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing Shi
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Xicheng, Beijing Shi, 중국, 100045
- Research Site
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, UNK
- Research Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, UNK
- Research Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, UNK
- Research Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, 중국, 130021
- Research Site
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Shanghai
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Minhang, Shanghai, 중국, 201103
- Research Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Research Site
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Xicheng
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Beijing, Xicheng, 중국, 100045
- Research Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310052
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
현지 판매 승인(5q SMA 진단 문서 포함)에 따라 중국에서 누시너센 나트륨 주사를 처방받은 참가자는 프로토콜에 지정된 데이터 수집 및 사용에 동의하고 자격 기준을 충족합니다.
설명
주요 포함 기준:
- 참가자 또는 법적으로 권한을 부여받은 대리인(예: 부모 또는 법적 보호자)이 적절하고 적용 가능한 경우 연구의 목적과 위험을 이해하고 규정에 따라 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력 국가 및 지역의 개인 정보 보호 규정을 준수합니다.
- 5q SMA 진단 문서를 포함하여 현지 판매 허가에 따라 누시너센 나트륨 주사를 새로 처방하기로 한 결정은 조사자가 내렸고 참가자(또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인)가 동의했습니다.
주요 제외 기준:
- 누시네르센 나트륨 주사제의 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증.
- 상업적 또는 임상 연구 설정에서 누시네르센 나트륨 주사의 현재 또는 과거 투여.
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않은 기타 불특정 이유.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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모든 참가자
5q SMA가 있고 현지 판매 허가에 따라 중국에서 누시너센 나트륨 주사를 처방받은 참가자.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 0일부터 치료 종료까지(2년)
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AE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
SAE는 임의의 용량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 처하게 하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장을 필요로 하고, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/선천적 결함을 초래하는 비정상적인 의료 사건입니다. 또는 의학적으로 중요한 사건입니다.
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0일부터 치료 종료까지(2년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세계보건기구(WHO) 모터 마일스톤을 달성한 참가자 비율
기간: 기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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WHO Multicentre Growth Reference Study(MGRS)는 총 운동 발달을 평가하는 구성 요소이며 일반적으로 운동 이정표 달성 연령 측면에서 평가됩니다.
6가지 뚜렷한 대운동 이정표 기준은 다음과 같습니다: 지지대 없이 앉기, 손과 무릎으로 기어 가기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기.
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기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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해머스미스 유아 신경학적 검사(HINE) 섹션 2 점수
기간: 기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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HINE의 섹션 2는 참가자의 운동 이정표를 평가하는 데 사용됩니다.
그것은 8개의 운동 이정표 범주로 구성되어 있습니다: 수의적 잡기, 누운 자세에서 차는 능력, 머리 조절, 구르기, 앉기, 기어가기, 서기, 걷기.
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기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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환기 지원을 받는 참가자 수
기간: 기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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기준선, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다(2년)
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Nusinersen Sodium 주사액의 혈장 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 0일째, 투여 후 28일째 및 투여 전 매 4개월마다 치료 종료까지(2년)
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투여 전 및 투여 후 0일째, 투여 후 28일째 및 투여 전 매 4개월마다 치료 종료까지(2년)
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Nusinersen Sodium 주사액의 뇌척수액(CSF) 농도
기간: 0일, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다 사전 투여(2년)
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0일, 63일 및 치료 종료까지 4개월마다 사전 투여(2년)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 18일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 232SM402
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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