Nem intervenciós, forgalomba hozatal utáni felügyeleti vizsgálat a Nusinersen nátrium injekcióval kapcsolatban (PANDA)
2023. december 6. frissítette: Biogen
Multicentrikus, nem intervenciós, forgalomba hozatalt követő felügyeleti vizsgálat a Nusinersen nátrium-injekcióról, amikor a szokásos orvosi gyakorlatban használják Kínában
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a nusinersen-nátrium injekció biztonságosságának értékelése Kínában a forgalomba hozatalt követően. A másodlagos célkitűzés az, hogy adatokat gyűjtsön a nusinersen-nátrium injekció hatékonyságáról és farmakokinetikájáról a forgalomba hozatalt követően Kínában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Beijing Shi
-
Xicheng, Beijing Shi, Kína, 100045
- Research Site
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kína, UNK
- Research Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kína, UNK
- Research Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kína, UNK
- Research Site
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kína, 130021
- Research Site
-
-
Shanghai
-
Minhang, Shanghai, Kína, 201103
- Research Site
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kína, 610041
- Research Site
-
-
Xicheng
-
Beijing, Xicheng, Kína, 100045
- Research Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310052
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a résztvevők, akiknek nusinersen-nátrium injekciót írnak fel Kínában a helyi forgalomba hozatali engedélynek megfelelően (beleértve az 5q SMA diagnózisának dokumentációját), beleegyeznek az adatok gyűjtésébe és felhasználásába a protokollban meghatározottak szerint, és megfelelnek a jogosultsági feltételeknek.
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A résztvevő vagy törvényesen felhatalmazott képviselője (pl. szülője vagy törvényes gyámja) adott esetben képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, valamint aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozatot és felhatalmazást adni a védett egészségügyi információk felhasználására a megfelelő módon. országos és helyi alanyi adatvédelmi szabályozással.
- A helyi forgalomba hozatali engedélynek megfelelő nusinersen-nátrium injekció újonnan történő felírására vonatkozó döntést, beleértve az 5q SMA diagnózisának dokumentációját is, a vizsgáló hozta meg, és a résztvevő (vagy törvényes képviselője) beleegyezett.
Főbb kizárási kritériumok:
- A nusinersen-nátrium injekció hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
- A nusinersen-nátrium injekció jelenlegi vagy korábbi beadása kereskedelmi vagy klinikai vizsgálati környezetben.
- Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a Vizsgáló vagy a Támogató véleménye szerint alkalmatlanná teszik a résztvevőt a beiratkozásra.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Minden résztvevő
5q SMA-val rendelkező résztvevők, akiknek nusinersen-nátrium injekciót írtak fel Kínában a helyi forgalomba hozatali engedély szerint.
|
A kezelési karban meghatározottak szerint kell beadni.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 0. naptól a kezelés végéig (2 év)
|
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a betegben vagy a klinikai vizsgálatban részt vevőben gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel.
A SAE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz, a résztvevőt közvetlen halálveszélynek teszi ki, fekvőbeteg-kórházi ápolást vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményez, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet okoz. , vagy orvosilag fontos esemény.
|
0. naptól a kezelés végéig (2 év)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros mérföldkövét teljesítő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
A WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS) a motoros mozgásfejlődés értékelésére szolgáló összetevő, amelyet általában a motoros mérföldkövek elérésének életkora alapján értékelnek.
A bruttó motoros mérföldkő hat különböző kritériuma a következő: ülés támasz nélkül, kéz-térd kúszás, állás segítséggel, járás segítséggel, egyedül állás és egyedül járás.
|
Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
|
Hammersmith csecsemőneurológiai vizsgálat (HINE) 2. pont
Időkeret: Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
A HINE 2. szakasza a résztvevők motorikus mérföldköveinek értékelésére szolgál.
8 motoros mérföldkő kategóriából áll: akaratlagos megfogás, fekvő helyzetben való rúgás képessége, fejirányítás, gurulás, ülés, kúszás, állás és járás.
|
Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
|
Szellőztetési támogatással rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
Kiindulási állapot, 63. napon és 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
|
|
Nusinersen nátrium injekció plazmakoncentrációja
Időkeret: Az adagolás előtti és az adagolás utáni több időpont a 0. napon, az adagolás után a 28. napon és az adagolás előtti 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
Az adagolás előtti és az adagolás utáni több időpont a 0. napon, az adagolás után a 28. napon és az adagolás előtti 4 havonta a kezelés végéig (2 év)
|
|
|
A Nusinersen nátrium-injekciós cerebrospinális folyadék (CSF) koncentrációja
Időkeret: Előadagolás a 0. napon, a 63. napon és a kezelés végéig 4 havonta (2 év)
|
Előadagolás a 0. napon, a 63. napon és a kezelés végéig 4 havonta (2 év)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 3.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 6.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 232SM402
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .