Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonell, postmarketing overvåkingsstudie av Nusinersen natriuminjeksjon (PANDA)

6. desember 2023 oppdatert av: Biogen

En multisenter, ikke-intervensjonell, postmarketing overvåkingsstudie av Nusinersen natriuminjeksjon når den brukes i rutinemessig medisinsk praksis i Kina

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten ved injeksjon av nusinersen-natrium etter markedsføring i Kina. De sekundære målene er å samle inn data om effekten og farmakokinetikken til injeksjon av nusinersen-natrium etter markedsføring i Kina.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som får foreskrevet nusinersen-natriuminjeksjon i Kina i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen (inkludert dokumentasjon på 5q SMA-diagnose), samtykker i innsamling og bruk av data som spesifisert i protokollen, og oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Evne til deltakeren eller hans/hennes juridisk autoriserte representant (f.eks. forelder eller verge), etter behov og aktuelt, til å forstå formålet med og risikoene for studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  • Beslutningen om å nylig foreskrive nusinersen-natriuminjeksjon i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen, inkludert dokumentasjon av 5q SMA-diagnose, er tatt av etterforskeren og samtykket til av deltakeren (eller den juridiske representanten)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene i nusinersen natriuminjeksjon.
  • Nåværende eller tidligere administrering av nusinersen-natriuminjeksjon, enten i kommersielle eller kliniske studier.
  • Andre uspesifiserte grunner som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, gjør deltakeren uegnet for påmelding.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alle deltakere
Deltakere med 5q SMA og som ble foreskrevet med nusinersen natriuminjeksjon i Kina i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen.
Legemiddel: Nusinersen Natriuminjeksjon
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 0 til slutten av behandlingen (2 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt. , eller er en medisinsk viktig hendelse.
Dag 0 til slutten av behandlingen (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som oppnådde Verdens helseorganisasjons (WHO) motoriske milepæl
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
WHO Multisenter Growth Reference Study (MGRS), en komponent for å vurdere grovmotorisk utvikling og vurderes vanligvis i forhold til alder for oppnåelse av motoriske milepæler. Seks distinkte grovmotoriske milepælskriterier er som følger: sittende uten støtte, hender-og-knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seksjon 2 Poeng
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Seksjon 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakerne. Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep, evne til å sparke i ryggleie, hodekontroll, rulling, sittende, krypende, stående og gå.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Antall deltakere med ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Plasmakonsentrasjoner av Nusinersen natriuminjeksjon
Tidsramme: Før dose og flere tidspunkter etter dose på dag 0, etter dose på dag 28 og før dose hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Før dose og flere tidspunkter etter dose på dag 0, etter dose på dag 28 og før dose hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Cerebrospinalvæske (CSF) Konsentrasjoner av Nusinersen natriuminjeksjon
Tidsramme: forhåndsdose på dag 0, dag 63 og hver 4. måned frem til avsluttet behandling (2 år)
forhåndsdose på dag 0, dag 63 og hver 4. måned frem til avsluttet behandling (2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

21. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

7. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 232SM402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskelatrofi, spinal

Kliniske studier på Nusinersen Natriuminjeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere