Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Niet-interventionele, postmarketingsurveillancestudie van Nusinersen-natriuminjectie (PANDA)

6 december 2023 bijgewerkt door: Biogen

Een multicenter, niet-interventionele, postmarketingsurveillancestudie van Nusinersen-natriuminjectie bij gebruik in routinematige medische praktijken in China

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van nusinersen-natriuminjectie in de postmarketingsetting in China. De secundaire doelstellingen zijn het verzamelen van gegevens over de werkzaamheid en de farmacokinetiek van nusinersen-natriuminjectie in de postmarketingsetting in China.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, China, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, China, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, China, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers aan wie in China nusinersen-natriuminjectie is voorgeschreven volgens de lokale vergunning voor het in de handel brengen (inclusief documentatie van de 5q SMA-diagnose), gaan akkoord met het verzamelen en gebruiken van gegevens zoals gespecificeerd in het protocol en voldoen aan de geschiktheidscriteria.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Vermogen van de deelnemer of zijn/haar wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (bijv. ouder of wettelijke voogd), naargelang het geval en van toepassing, om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven om beschermde gezondheidsinformatie te gebruiken in overeenstemming met met nationale en lokale privacyregelgeving.
  • De beslissing om nusinersen-natriuminjectie opnieuw voor te schrijven volgens de lokale vergunning voor het in de handel brengen, inclusief documentatie van de 5q SMA-diagnose, is genomen door de onderzoeker en goedgekeurd door de deelnemer (of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen van nusinersen-natriuminjectie.
  • Huidige of eerdere toediening van nusinersen-natriuminjectie, in een commerciële of klinische studieomgeving.
  • Andere niet gespecificeerde redenen die naar het oordeel van de Onderzoeker of de Sponsor de deelnemer ongeschikt maken voor inschrijving.

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Deelnemers met 5q SMA en aan wie in China nusinersen-natriuminjectie was voorgeschreven volgens de lokale vergunning voor het in de handel brengen.
Geneesmiddel: Nusinersen natriuminjectie
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
  • IS396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 0 tot einde behandeling (2 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een patiënt of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis de dood tot gevolg heeft, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, opname in een ziekenhuis of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of een medisch belangrijke gebeurtenis is.
Dag 0 tot einde behandeling (2 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat de motormijlpaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) heeft bereikt
Tijdsspanne: Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
WHO Multicenter Growth Reference Study (MGRS), een onderdeel om de grove motorische ontwikkeling te beoordelen en wordt meestal beoordeeld in termen van leeftijd waarop motorische mijlpalen zijn bereikt. Zes verschillende criteria voor grove motorische mijlpalen zijn de volgende: zitten zonder steun, kruipen op handen en knieën, staan ​​met hulp, lopen met hulp, alleen staan ​​en alleen lopen.
Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sectie 2 Scores
Tijdsspanne: Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging te trappen, hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan ​​en lopen.
Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Aantal deelnemers met beademingsondersteuning
Tijdsspanne: Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Basislijn, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Plasmaconcentraties van Nusinersen-natriuminjectie
Tijdsspanne: Pre-dosis en meerdere tijdstippen post-dosis op dag 0, post-dosis op dag 28 en pre-dosis elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Pre-dosis en meerdere tijdstippen post-dosis op dag 0, post-dosis op dag 28 en pre-dosis elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
Cerebrospinale vloeistof (CSF) concentraties van Nusinersen-natriuminjectie
Tijdsspanne: pre-dosis op dag 0, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)
pre-dosis op dag 0, dag 63 en elke 4 maanden tot het einde van de behandeling (2 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

7 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 232SM402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Klinische onderzoeken op Nusinersen natriuminjectie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren