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Estudio de vigilancia posterior a la comercialización, no intervencionista, de la inyección de sodio Nusinersen (PANDA)

6 de diciembre de 2023 actualizado por: Biogen

Un estudio multicéntrico, no intervencionista, de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de sodio Nusinersen cuando se usa en la práctica médica de rutina en China

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China. Los objetivos secundarios son recopilar datos sobre la eficacia y la farmacocinética de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Porcelana, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Porcelana, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Porcelana, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes a los que se les recetó la inyección de nusinersen sódico en China de acuerdo con la autorización de comercialización local (incluida la documentación del diagnóstico de AME 5q), aceptan la recopilación y el uso de datos como se especifica en el protocolo y cumplen con los criterios de elegibilidad.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Capacidad del participante o su representante legalmente autorizado (p. ej., padre o tutor legal), según corresponda y corresponda, para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y autorización para usar la información de salud protegida de acuerdo con con las normas nacionales y locales de privacidad de los sujetos.
  • La decisión de prescribir nuevamente la inyección de nusinersen sódico de acuerdo con la autorización de comercialización local, incluida la documentación del diagnóstico de AME 5q, fue tomada por el investigador y acordada por el participante (o representante legalmente autorizado)

Criterios clave de exclusión:

  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de nusinersen sódico inyectable.
  • Administración actual o pasada de inyección de nusinersen sódico, ya sea en un entorno comercial o de estudio clínico.
  • Otras razones no especificadas que, a juicio del Investigador o del Patrocinador, hagan que el participante no sea apto para la inscripción.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Todos los participantes
Participantes con AME 5q y a quienes se les recetó nusinersen sódico inyectable en China de acuerdo con la autorización de comercialización local.
Droga: Nusinersen inyección de sodio
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 0 hasta el final del tratamiento (2 años)
Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, ponga al participante en riesgo inmediato de muerte, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o es un evento médicamente importante.
Día 0 hasta el final del tratamiento (2 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron el hito motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Estudio de referencia de crecimiento multicéntrico de la OMS (MGRS), un componente para evaluar el desarrollo motor grueso y generalmente se evalúa en términos de edad de logro de los hitos motores. Seis criterios distintos de hitos de motricidad gruesa son los siguientes: sentarse sin apoyo, gatear con manos y rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo.
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Puntuaciones de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario, capacidad de patear en posición supina, control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, ponerse de pie y caminar.
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Número de participantes con soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Concentraciones plasmáticas de nusinersen sódico inyectable
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y múltiples puntos de tiempo después de la dosis el día 0, después de la dosis el día 28 y antes de la dosis cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Antes de la dosis y múltiples puntos de tiempo después de la dosis el día 0, después de la dosis el día 28 y antes de la dosis cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Concentraciones en líquido cefalorraquídeo (LCR) de inyección de nusinersen sódico
Periodo de tiempo: dosis previa el día 0, el día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
dosis previa el día 0, el día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

21 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

7 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 232SM402

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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