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Nicht-interventionelle Postmarketing-Überwachungsstudie zur Nusinersen-Natriuminjektion (PANDA)

6. Dezember 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine multizentrische, nicht-interventionelle Postmarketing-Überwachungsstudie zur Nusinersen-Natriuminjektion bei Verwendung in der routinemäßigen medizinischen Praxis in China

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der Nusinersen-Natrium-Injektion im Postmarketing-Umfeld in China. Das sekundäre Ziel ist die Erhebung von Daten zur Wirksamkeit und Pharmakokinetik der Nusinersen-Natrium-Injektion im Postmarketing-Umfeld in China.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, China, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, China, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, China, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, denen Nusinersen-Natrium-Injektion in China gemäß der lokalen Marktzulassung (einschließlich Dokumentation der 5q-SMA-Diagnose) verschrieben wird, stimmen der Erhebung und Verwendung von Daten gemäß dem Protokoll zu und erfüllen die Zulassungskriterien.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Fähigkeit des Teilnehmers oder seines/ihres gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (z. B. Eltern oder Erziehungsberechtigter), soweit angemessen und zutreffend, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung und Genehmigung zur Verwendung geschützter Gesundheitsinformationen in Übereinstimmung mit mit nationalen und lokalen Datenschutzbestimmungen.
  • Die Entscheidung, Nusinersen-Natrium-Injektion gemäß der lokalen Marktzulassung neu zu verschreiben, einschließlich der Dokumentation der 5q-SMA-Diagnose, wurde vom Prüfarzt getroffen und vom Teilnehmer (oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter) genehmigt.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile von Nusinersen-Natrium zur Injektion.
  • Aktuelle oder frühere Verabreichung von Nusinersen-Natrium-Injektionen, entweder im Rahmen einer kommerziellen oder einer klinischen Studie.
  • Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors für die Einschreibung ungeeignet machen.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Teilnehmer mit 5q SMA, denen die Nusinersen-Natrium-Injektion in China gemäß der lokalen Marktzulassung verschrieben wurde.
Arzneimittel: Nusinersen Natriuminjektion
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 0 bis Behandlungsende (2 Jahre)
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler führt , oder ein medizinisch wichtiges Ereignis ist.
Tag 0 bis Behandlungsende (2 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die den motorischen Meilenstein der Weltgesundheitsorganisation (WHO) erreicht haben
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), eine Komponente zur Beurteilung der grobmotorischen Entwicklung und wird normalerweise in Bezug auf das Alter bei Erreichen motorischer Meilensteine ​​​​bewertet. Die sechs eindeutigen grobmotorischen Meilensteinkriterien lauten wie folgt: Sitzen ohne Unterstützung, Hände-und-Knie-Krabbeln, Stehen mit Unterstützung, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen.
Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Abschnitt 2 Ergebnisse
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Abschnitt 2 des HINE wird verwendet, um motorische Meilensteine ​​​​der Teilnehmer zu bewerten. Es besteht aus 8 motorischen Meilensteinkategorien: Willkürliches Greifen, Fähigkeit, in Rückenlage zu treten, Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen.
Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Baseline, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Plasmakonzentrationen der Nusinersen-Natriuminjektion
Zeitfenster: Vor der Verabreichung und mehrere Zeitpunkte nach der Verabreichung an Tag 0, nach der Verabreichung an Tag 28 und vor der Verabreichung alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Vor der Verabreichung und mehrere Zeitpunkte nach der Verabreichung an Tag 0, nach der Verabreichung an Tag 28 und vor der Verabreichung alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) Konzentrationen von Nusinersen-Natriuminjektion
Zeitfenster: Vordosis an Tag 0, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)
Vordosis an Tag 0, Tag 63 und alle 4 Monate bis zum Ende der Behandlung (2 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

7. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 232SM402

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch bei klinischen Studien auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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