Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční postmarketingová sledovací studie injekčního roztoku Nusinersen Sodium (PANDA)

6. prosince 2023 aktualizováno: Biogen

Multicentrická, neintervenční, postmarketingová sledovací studie injekčního podávání sodíku Nusinersen při použití v běžné lékařské praxi v Číně

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost injekce nusinersenu sodného v postmarketingovém prostředí v Číně. Sekundárním cílem je shromáždit data o účinnosti a farmakokinetice injekce nusinersenu sodného v postmarketingovém prostředí v Číně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Čína, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Čína, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Čína, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, kterým je v Číně předepsána injekce nusinersen sodný v souladu s místní registrací (včetně dokumentace diagnózy 5q SMA), souhlasí se shromažďováním a používáním údajů, jak je uvedeno v protokolu, a splňují kritéria způsobilosti.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Schopnost účastníka nebo jeho zákonného zástupce (např. rodiče nebo zákonného zástupce), je-li to vhodné a použitelné, porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění používat chráněné zdravotní informace v souladu s národními a místními předpisy o ochraně osobních údajů.
  • Rozhodnutí nově předepsat injekci sodíku nusinersen podle místní registrace, včetně dokumentace diagnózy 5q SMA, bylo učiněno zkoušejícím a odsouhlaseno účastníkem (nebo zákonným zástupcem)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku injekce nusinersen sodný.
  • Současné nebo minulé podávání injekce sodíku nusinersen, ať už v prostředí komerční nebo klinické studie.
  • Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora činí účastníka nevhodným pro zápis.

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Účastníci s 5q SMA, kterým byla předepsána injekce sodíku nusinersen v Číně v souladu s místní registrací.
Lék: Nusinersen Sodium Injection
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 0 až do konce léčby (2 roky)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo jde o lékařsky významnou událost.
Den 0 až do konce léčby (2 roky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli milníku motorů Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), komponenta pro hodnocení vývoje hrubé motoriky a obvykle se posuzuje z hlediska věku dosažení motorických milníků. Šest odlišných kritérií hrubé motoriky je následujících: sezení bez opory, plazení rukama a koleny, stání s asistencí, chůze s asistencí, osamocené stání a osamocená chůze.
Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Hammersmith Neurologické vyšetření kojenců (HINE) Sekce 2 Skóre
Časové okno: Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Část 2 HINE se používá k hodnocení motorických milníků účastníků. Skládá se z 8 kategorií motorických milníků: dobrovolný úchop, schopnost kopat v poloze na zádech, ovládání hlavy, převalování, sezení, plazení, stání a chůze.
Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Počet účastníků s ventilační podporou
Časové okno: Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Výchozí stav, den 63 a každé 4 měsíce do konce léčby (2 roky)
Plazmatické koncentrace Nusinersen Sodium Injection
Časové okno: Před dávkou a více časových bodů po dávce v den 0, po dávce v den 28 a před dávkou každé 4 měsíce až do konce léčby (2 roky)
Před dávkou a více časových bodů po dávce v den 0, po dávce v den 28 a před dávkou každé 4 měsíce až do konce léčby (2 roky)
Koncentrace mozkomíšního moku (CSF) injekčního roztoku Nusinersen Sodium
Časové okno: před podáním dávky v den 0, den 63 a každé 4 měsíce až do konce léčby (2 roky)
před podáním dávky v den 0, den 63 a každé 4 měsíce až do konce léčby (2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

21. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 232SM402

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nusinersen Sodium Injection

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit