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Studio di sorveglianza post-marketing non interventistico sull'iniezione di sodio Nusinersen (PANDA)

6 dicembre 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio di sorveglianza post-marketing multicentrico, non interventistico, sull'iniezione di sodio Nusinersen quando utilizzata nella pratica medica di routine in Cina

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Cina. Gli obiettivi secondari sono raccogliere dati sull'efficacia e la farmacocinetica dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Cina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Cina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Cina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Cina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti a cui viene prescritta l'iniezione di sodio nusinersen in Cina secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale (compresa la documentazione della diagnosi di SMA 5q), accettano la raccolta e l'uso dei dati come specificato nel protocollo e soddisfano i criteri di ammissibilità.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capacità del partecipante o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad esempio, genitore o tutore legale), a seconda dei casi e del caso, di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione a utilizzare informazioni sanitarie protette in conformità alla normativa privacy nazionale e locale in materia.
  • La decisione di prescrivere una nuova iniezione di sodio nusinersen secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale, inclusa la documentazione della diagnosi di SMA 5q, è stata presa dallo sperimentatore e accettata dal partecipante (o rappresentante legalmente autorizzato)

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di nusinersen sodio iniettabile.
  • Somministrazione attuale o passata di nusinersen per iniezione di sodio, in un contesto di studio commerciale o clinico.
  • Altri motivi non specificati che, a giudizio dello Sperimentatore o dello Sponsor, rendono il partecipante non idoneo all'arruolamento.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
Partecipanti con SMA 5q e a cui è stata prescritta l'iniezione di sodio nusinersen in Cina secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale.
Droga: Iniezione di sodio Nusinersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 0 fino alla fine del trattamento (2 anni)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose provoca la morte, pone il partecipante a rischio immediato di morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o è un evento clinicamente importante.
Giorno 0 fino alla fine del trattamento (2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il traguardo motorio dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), un componente per valutare lo sviluppo motorio grossolano ed è solitamente valutato in termini di età di raggiungimento delle tappe motorie. Sei distinti criteri per le pietre miliari grosso-motorie sono i seguenti: stare seduti senza supporto, gattonare mani e ginocchia, stare in piedi con l'assistenza, camminare con l'assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sezione 2 Punteggi
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
La sezione 2 dell'HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie dei partecipanti. È composto da 8 categorie di pietre miliari motorie: presa volontaria, capacità di calciare in posizione supina, controllo della testa, rotolamento, seduta, gattonare, stare in piedi e camminare.
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Numero di partecipanti con supporto ventilatorio
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Concentrazioni plasmatiche dell'iniezione di sodio Nusinersen
Lasso di tempo: Pre-dose e punti temporali multipli post-dose il giorno 0, post-dose il giorno 28 e pre-dose ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Pre-dose e punti temporali multipli post-dose il giorno 0, post-dose il giorno 28 e pre-dose ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Concentrazioni di liquido cerebrospinale (CSF) dell'iniezione di sodio Nusinersen
Lasso di tempo: pre-dose il giorno 0, il giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
pre-dose il giorno 0, il giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 232SM402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Iniezione di sodio Nusinersen

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