Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ikke-interventionel, postmarketing overvågningsundersøgelse af Nusinersen natriuminjektion (PANDA)

6. december 2023 opdateret af: Biogen

En multicenter, ikke-interventionel, postmarketing overvågningsundersøgelse af Nusinersen natriuminjektion, når den bruges i rutinemæssig medicinsk praksis i Kina

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved nusinersen-natriuminjektion i postmarketing-miljøet i Kina. De sekundære mål er at indsamle data om effektiviteten og farmakokinetikken af ​​nusinersen-natriuminjektion i post-marketing-miljøet i Kina.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der får ordineret en nusinersen-natriuminjektion i Kina i henhold til den lokale markedsføringstilladelse (inklusive dokumentation for 5q SMA-diagnose), accepterer indsamling og brug af data som specificeret i protokollen og opfylder berettigelseskriterierne.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Evne for deltageren eller hans/hendes juridisk autoriserede repræsentant (f.eks. forælder eller værge), alt efter hvad der er relevant og relevant, til at forstå formålet og risiciene ved undersøgelsen og give underskrevet og dateret informeret samtykke og tilladelse til at bruge beskyttede sundhedsoplysninger i overensstemmelse med med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger.
  • Beslutningen om ny ordinering af nusinersen-natriuminjektion i henhold til den lokale markedsføringstilladelse, herunder dokumentation for 5q SMA-diagnose, er truffet af investigator og godkendt af deltageren (eller juridisk autoriseret repræsentant)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne i nusinersen natriuminjektion.
  • Nuværende eller tidligere administration af nusinersen-natriuminjektion, enten i et kommercielt eller et klinisk studiemiljø.
  • Andre uspecificerede årsager, der efter Investigators eller Sponsorens mening gør deltageren uegnet til tilmelding.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Deltagere med 5q SMA og som blev ordineret med nusinersen natriuminjektion i Kina i henhold til den lokale markedsføringstilladelse.
Medicin: Nusinersen Natriuminjektion
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 0 op til slutningen af ​​behandlingen (2 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er enhver uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt , eller er en medicinsk vigtig begivenhed.
Dag 0 op til slutningen af ​​behandlingen (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der nåede Verdenssundhedsorganisationens (WHO) motoriske milepæl
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
WHO Multicenter Growth Reference Study (MGRS), en komponent til vurdering af grovmotorisk udvikling og vurderes normalt i forhold til alder for opnåelse af motoriske milepæle. Seks særskilte bruttomotoriske milepælskriterier er som følger: at sidde uden støtte, hånd- og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sektion 2 Scores
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående og gå.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
Antal deltagere med ventilationsstøtte
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
Baseline, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
Plasmakoncentrationer af Nusinersen natriuminjektion
Tidsramme: Før dosis og flere tidspunkter efter dosis på dag 0, efter dosis på dag 28 og før dosis hver 4. måned op til behandlingens afslutning (2 år)
Før dosis og flere tidspunkter efter dosis på dag 0, efter dosis på dag 28 og før dosis hver 4. måned op til behandlingens afslutning (2 år)
Cerebrospinalvæske (CSF) koncentrationer af Nusinersen natriuminjektion
Tidsramme: præ-dosis på dag 0, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)
præ-dosis på dag 0, dag 63 og hver 4. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

5. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

7. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Nusinersen Natriuminjektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner