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Étude de surveillance post-commercialisation non interventionnelle sur l'injection de sodium Nusinersen (PANDA)

6 décembre 2023 mis à jour par: Biogen

Une étude de surveillance multicentrique, non interventionnelle et post-commercialisation de l'injection de sodium de Nusinersen lorsqu'elle est utilisée dans la pratique médicale de routine en Chine

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité de l'injection de sodium nusinersen dans le cadre post-commercialisation en Chine. Les objectifs secondaires sont de collecter des données sur l'efficacité et la pharmacocinétique de l'injection de sodium nusinersen dans le cadre post-commercialisation en Chine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Chine, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Chine, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Chine, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants à qui l'injection de sodium nusinersen a été prescrite en Chine conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale (y compris la documentation du diagnostic de 5q SMA), acceptent la collecte et l'utilisation des données comme spécifié dans le protocole et répondent aux critères d'éligibilité.

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Capacité du participant ou de son représentant légalement autorisé (par exemple, parent ou tuteur légal), selon le cas et selon le cas, à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utiliser les informations de santé protégées conformément avec les réglementations nationales et locales en matière de confidentialité.
  • La décision de prescrire une nouvelle injection de sodium nusinersen conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale, y compris la documentation du diagnostic de SMA 5q, a été prise par l'investigateur et acceptée par le participant (ou son représentant légalement autorisé)

Critères d'exclusion clés :

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients de l'injection de nusinersen sodique.
  • Administration actuelle ou passée d'injection de nusinersen sodique, dans le cadre d'une étude commerciale ou clinique.
  • Autres raisons non précisées qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, rendent le participant inapte à l'inscription.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Participants atteints de SMA 5q et à qui une injection de sodium nusinersen a été prescrite en Chine conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale.
Médicament: Injection de sodium de Nusinersen
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 0 jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Un EI est tout événement médical fâcheux chez un patient ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est un événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, expose le participant à un risque immédiat de décès, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale , ou est un événement médicalement important.
Jour 0 jusqu'à la fin du traitement (2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant atteint le jalon moteur de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Étude de référence de croissance multicentrique de l'OMS (MGRS), une composante pour évaluer le développement de la motricité globale et est généralement évaluée en termes d'âge d'atteinte des étapes motrices. Six critères distincts d'étapes motrices globales sont les suivants : être assis sans soutien, ramper sur les mains et les genoux, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir seul et marcher seul.
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Résultats de la section 2 de l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE)
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
La section 2 du HINE est utilisée pour évaluer les étapes motrices des participants. Il est composé de 8 catégories d'étapes motrices : préhension volontaire, capacité à donner des coups de pied en position couchée, contrôle de la tête, rouler, s'asseoir, ramper, se tenir debout et marcher.
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Nombre de participants avec assistance ventilatoire
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Concentrations plasmatiques de Nusinersen Sodium Injection
Délai: Pré-dose et plusieurs points dans le temps après la dose au jour 0, post-dose au jour 28 et pré-dose tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Pré-dose et plusieurs points dans le temps après la dose au jour 0, post-dose au jour 28 et pré-dose tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Concentrations de liquide céphalo-rachidien (LCR) de Nusinersen Sodium Injection
Délai: pré-dose au jour 0, au jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
pré-dose au jour 0, au jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

21 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2020

Première publication (Réel)

5 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

7 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 232SM402

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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