Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu produktu leczniczego Nusinersen do iniekcji sodu (PANDA)

6 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu produktu leczniczego Nusinersen do iniekcji sodu stosowanego w rutynowej praktyce medycznej w Chinach

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa iniekcji nusinersenu sodowego po wprowadzeniu do obrotu w Chinach. Drugim celem jest zebranie danych dotyczących skuteczności i farmakokinetyki iniekcji nusinersenu sodowego po wprowadzeniu produktu do obrotu w Chinach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Chiny, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Chiny, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Chiny, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którym przepisano nusinersen sodu do wstrzykiwań w Chinach zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu (w tym dokumentacją diagnozy 5q SMA), wyrażają zgodę na gromadzenie i wykorzystywanie danych zgodnie z protokołem oraz spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdolność uczestnika lub jego/jej upoważnionego przedstawiciela prawnego (np. rodzica lub opiekuna prawnego), w stosownych przypadkach, do zrozumienia celu i ryzyka badania oraz wyrażenia świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z podpisaną i opatrzoną datą z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności podmiotów.
  • Decyzja o ponownym przepisaniu nusinersenu do wstrzykiwań sodu zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu, w tym z dokumentacją rozpoznania 5q SMA, została podjęta przez Badacza i zaakceptowana przez uczestnika (lub jego przedstawiciela prawnego)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu nusinersen sodu do wstrzykiwań.
  • Bieżące lub przeszłe podawanie iniekcji nusinersenu sodu w warunkach komercyjnych lub klinicznych.
  • Inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do rejestracji.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy z 5q SMA, którym przepisano iniekcje nusinersenu sodu w Chinach zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
Lek: Zastrzyk sodu Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 0 do zakończenia leczenia (2 lata)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Dzień 0 do zakończenia leczenia (2 lata)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli kamień milowy motoryczny Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), element służący do oceny rozwoju motoryki dużej, zwykle oceniany pod kątem wieku osiągnięcia kamieni milowych rozwoju motorycznego. Sześć odrębnych kryteriów kamieni milowych motoryki dużej to: siedzenie bez podparcia, czołganie się na rękach i kolanach, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, samotne stanie i chodzenie samotnie.
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Badanie neurologiczne niemowląt Hammersmitha (HINE) Sekcja 2 Wyniki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Sekcja 2 HINE służy do oceny motorycznych kamieni milowych uczestników. Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: chwytanie dobrowolne, umiejętność kopania w pozycji leżącej, kontrola głowy, przewracanie się, siadanie, raczkowanie, stanie i chodzenie.
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Liczba uczestników ze wspomaganiem wentylacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Stężenia w osoczu Nusinersen sodu do wstrzykiwań
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych po podaniu dawki w dniu 0, po podaniu dawki w dniu 28 i przed podaniem dawki co 4 miesiące aż do zakończenia leczenia (2 lata)
Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych po podaniu dawki w dniu 0, po podaniu dawki w dniu 28 i przed podaniem dawki co 4 miesiące aż do zakończenia leczenia (2 lata)
Stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) Nusinersen Sodium Injection
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w dniu 0, dniu 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
przed podaniem dawki w dniu 0, dniu 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232SM402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Zastrzyk sodu Nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj