Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Icke-interventionell, postmarketing övervakningsstudie av Nusinersen natriuminjektion (PANDA)

6 december 2023 uppdaterad av: Biogen

En multicenter, icke-interventionell, postmarketing övervakningsstudie av Nusinersen natriuminjektion när den används i rutinmedicinsk praxis i Kina

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för injektion av nusinersen-natrium i eftermarknadsföringsmiljön i Kina. De sekundära målen är att samla in data om effekten och farmakokinetiken för nusinersen-natriuminjektion i eftermarknadsföringsmiljön i Kina.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som ordineras nusinersen-natriuminjektion i Kina enligt det lokala marknadsföringstillståndet (inklusive dokumentation av 5q SMA-diagnos), samtycker till insamling och användning av data enligt protokollet och uppfyller behörighetskriterierna.

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Förmåga hos deltagaren eller hans/hennes lagligt auktoriserade representant (t.ex. förälder eller vårdnadshavare), som är lämpligt och tillämpligt, att förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke och tillstånd att använda skyddad hälsoinformation i enlighet med med nationella och lokala integritetsbestämmelser.
  • Beslutet att nyförskriva nusinersen-natriuminjektion enligt det lokala godkännandet för försäljning, inklusive dokumentation av 5q SMA-diagnos, har fattats av utredaren och godkänts av deltagaren (eller juridiskt auktoriserad representant)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena i nusinersen natriuminjektion.
  • Aktuell eller tidigare administrering av nusinersen-natriuminjektion, antingen i en kommersiell eller en klinisk studiemiljö.
  • Andra ospecificerade skäl som, enligt Utredarens eller Sponsorns åsikt, gör deltagaren olämplig för inskrivning.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alla deltagare
Deltagare med 5q SMA och som ordinerats med nusinersen natriuminjektion i Kina enligt det lokala marknadsföringstillståndet.
Läkemedel: Nusinersen natriuminjektion
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 0 till slutet av behandlingen (2 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en patient eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till dödsfall, utsätter deltagaren för omedelbar risk för dödsfall, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt. , eller är en medicinskt viktig händelse.
Dag 0 till slutet av behandlingen (2 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av deltagare som uppnådde Världshälsoorganisationens (WHO) motoriska milstolpe
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
WHO Multicenter Growth Reference Study (MGRS), en komponent för att bedöma grovmotorisk utveckling och bedöms vanligtvis i termer av ålder för uppnående av motoriska milstolpar. Sex distinkta kriterier för grovmotoriska milstolpar är följande: sittande utan stöd, händer-och-knä krypande, stående med hjälp, gå med hjälp, stå ensam och gå ensam.
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Hammersmith spädbarnsneurologisk undersökning (HINE) avsnitt 2 poäng
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Avsnitt 2 i HINE används för att bedöma deltagarnas motoriska milstolpar. Den är sammansatt av 8 motoriska milstolpar: frivilligt grepp, förmåga att sparka i ryggläge, huvudkontroll, rullning, sittande, krypande, stående och gå.
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Antal deltagare med ventilationsstöd
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Plasmakoncentrationer av Nusinersen natriuminjektion
Tidsram: Före dos och flera tidpunkter efter dos på dag 0, efter dos på dag 28 och före dos var 4:e månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Före dos och flera tidpunkter efter dos på dag 0, efter dos på dag 28 och före dos var 4:e månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Cerebrospinalvätska (CSF) Koncentrationer av Nusinersen natriuminjektion
Tidsram: fördos på dag 0, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
fördos på dag 0, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

21 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

21 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juni 2020

Första postat (Faktisk)

5 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

7 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 232SM402

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskelatrofi, Spinal

Kliniska prövningar på Nusinersen natriuminjektion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera