Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-interventiivinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus Nusinersenin natriuminjektiosta (PANDA)

keskiviikko 6. joulukuuta 2023 päivittänyt: Biogen

Monikeskus, ei-interventiivinen, markkinoille saattamisen jälkeinen seurantatutkimus Nusinersen-natriuminjektiosta, kun sitä käytetään rutiininomaisessa lääketieteellisessä käytännössä Kiinassa

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida nusinerseninatrium-injektion turvallisuutta markkinoille tulon jälkeen Kiinassa. Toissijaisena tavoitteena on kerätä tietoa nusinerseninatriuminjektion tehosta ja farmakokinetiikasta markkinoille tulon jälkeen Kiinassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kiina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kiina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kiina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kiina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kiina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310052
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joille on määrätty nusinersen-natriuminjektio Kiinassa paikallisen myyntiluvan (mukaan lukien 5q SMA-diagnoosin dokumentaatio) mukaisesti, suostuvat tietojen keräämiseen ja käyttöön pöytäkirjassa määritellyllä tavalla ja täyttävät kelpoisuusehdot.

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (esim. vanhemman tai laillisen huoltajan) kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit soveltuvin osin ja soveltuvin osin sekä antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
  • Tutkija on tehnyt päätöksen paikallisen myyntiluvan mukaisesta nusinersen-natriuminjektiosta, mukaan lukien 5q SMA -diagnoosin dokumentaatio, ja osallistuja (tai laillisesti valtuutettu edustaja) on hyväksynyt sen.

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

  • Yliherkkyys nusinerseeninatrium-injektion vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle.
  • Nykyinen tai aikaisempi nusinerseninatriuminjektio joko kaupallisessa tai kliinisessä tutkimusympäristössä.
  • Muut määrittelemättömät syyt, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekevät osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen.

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Osallistujat, joilla oli 5q SMA ja joille määrättiin nusinersen-natriuminjektio Kiinassa paikallisen myyntiluvan mukaisesti.
Lääke: Nusinersen natriuminjektio
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 0 hoidon loppuun (2 vuotta)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon. tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Päivä 0 hoidon loppuun (2 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat Maailman terveysjärjestön (WHO) moottorin virstanpylvään
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), osa motorisen kokonaiskehityksen arvioimiseksi ja jota yleensä arvioidaan motoristen virstanpylväiden saavuttamisen iän perusteella. Kuusi erillistä bruttomotorisen virstanpylvään kriteeriä ovat seuraavat: istuminen ilman tukea, käsien ja polvien ryömiminen, seisominen avustajan kanssa, kävely avustamana, yksin seisominen ja yksin kävely.
Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) osion 2 pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista makuuasennossa, pään hallinta, vieriminen, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Hengitystukea saavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Lähtötilanne, päivä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Nusinersen-natriuminjektion plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivänä 0, annoksen jälkeen päivänä 28 ja ennen annosta 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Ennen annosta ja useita ajankohtia annoksen jälkeen päivänä 0, annoksen jälkeen päivänä 28 ja ennen annosta 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
Nusinersen-natriuminjektion aivo-selkäydinnesteen (CSF) pitoisuudet
Aikaikkuna: ennen annostusta päivänä 0, päivänä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)
ennen annostusta päivänä 0, päivänä 63 ja 4 kuukauden välein hoidon loppuun asti (2 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 7. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 232SM402

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Nusinersen natriuminjektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa