确定粘膜显性 PV 患者 (mPV) DSG3-CAART 最大耐受剂量的开放标签研究
2026年5月28日 更新者:Cabaletta Bio
自体桥粒芯糖蛋白 3 嵌合自身抗体受体 T 细胞 (DSG3-CAART) 在活动性、抗 DSG3、粘膜显性寻常型天疱疮患者中的第 1 阶段、开放标签、安全性和剂量研究
粘膜主导型寻常型天疱疮 (mPV) 是一种 B 细胞介导的自身免疫性疾病,其中在粘膜上形成疼痛性水疱,包括口腔、鼻子、喉咙、眼睑、肛门和生殖器。
这项 1 期研究旨在寻找研究性细胞疗法 DSG3-CAART 的最大耐受剂量和最佳分次输注时间表,该疗法可用于标准疗法未能充分控制的 mPV 患者。
DSG3-CAART 可能会导致疾病的完全和持久缓解。
研究概览
详细说明
寻常型天疱疮 (PV) 是一种 B 细胞介导的自身免疫性疾病,患者的皮肤或粘膜(包括口、鼻、咽喉、眼睑、肛门和生殖器)上会形成疼痛性水疱。
这项 1/2 期研究正在进行中,旨在寻找研究性细胞疗法 DSG3-CAART 的最大耐受剂量和最佳分次输注时间表,该疗法可用于标准疗法治疗效果不佳的粘膜 PV 患者。
将进行一项子研究,以调查 CABA-201 是否可以安全给药,同时无需对真性红斑狼疮患者进行预处理即可达到临床反应。
DSG3-CAART 或 CABA-201 可能会导致疾病完全且持久的缓解。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Cabaletta Bio
- 电话号码:4444 +1 267 759 3100
- 邮箱:clinicaltrials@cabalettabio.com
学习地点
-
-
California
-
Redwood City、California、美国、94063
- 招聘中
- Stanford University, Dept. of Dermatology
-
首席研究员:
- M. Peter Marinkovich, MD
-
接触:
- Kunju Sridhar, PhD
- 电话号码:650-721-4902
- 邮箱:kunju@stanford.edu
-
Sacramento、California、美国、95816
- 招聘中
- UC Davis, Dept. of Dermatology
-
接触:
- Lauren Downing
- 电话号码:916-551-2635
- 邮箱:ladowning@ucdavis.edu
-
首席研究员:
- Mehrdad Abedi, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- 招聘中
- Yale University
-
首席研究员:
- Mary Tomayko, MD, PhD
-
接触:
- Andrea DeClement
- 电话号码:475-255-8031
- 邮箱:andrea.declement@yale.edu
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Northwestern University
-
接触:
- NU Dermatology CTU
- 电话号码:312-503-5944
- 邮箱:NUderm-research@northwestern.edu
-
首席研究员:
- Alan Zhou, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- 招聘中
- University of Iowa
-
接触:
- Amanda Howell
- 电话号码:319-384-6843
- 邮箱:amanda-steahr@uiowa.edu
-
首席研究员:
- Emma Killoran, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Brigham and Women's Hospital
-
首席研究员:
- Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
-
接触:
- Sydney Chase
- 电话号码:617-525-7638
- 邮箱:schase@bwh.harvard.edu
-
接触:
- Rebecca Wenzel-Rideout
- 邮箱:rwenzel-rideout@bwh.harvard.edu
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- 招聘中
- Columbia University
-
接触:
- Hei Ton "Jason" Chan
- 电话号码:646-317-6360
- 邮箱:htc2110@cumc.columbia.edu
-
首席研究员:
- Alexandra Coromilas, MD
-
New York、New York、美国、10029
- 撤销
- Mount Sinai - Icahn School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
- 撤销
- University of North Carolina, Department of Dermatology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- University of Pennsylvania
-
首席研究员:
- David Porter, MD
-
接触:
- Marie DeMarco
- 电话号码:215-349-5699
- 邮箱:marie.demarco@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75235
- 招聘中
- UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
-
接触:
- Aleuna Lee
- 电话号码:214-645-8968
- 邮箱:aleuna.lee@utsouthwestern.edu
-
首席研究员:
- Arturo Dominguez, MD
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Texas Medical Center
-
首席研究员:
- Omar Pacha, MD
-
接触:
- Alda Ashu
- 电话号码:713-792-1280
- 邮箱:abmiraso@mdanderson.org
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- 完全的
- University of Washington
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 通过先前或筛选活检和先前阳性抗 DSG3 抗体 ELISA 确诊 mPV
- 至少一种标准免疫抑制疗法无法充分管理 mPV
- 筛选时的主动 mPV
- 筛选时抗 DSG3 抗体 ELISA 呈阳性
排除标准:
- 与 PV 相关的活动性皮肤病变表明粘膜皮肤而非粘膜为主的疾病
- 过去 12 个月使用利妥昔单抗,除非 PV 症状最近恶化或抗 DSG3 抗体滴度最近增加
- 强的松 > 0.25mg/kg/天
- 其他需要免疫抑制治疗的自身免疫性疾病
- 最近 6 个月的研究性治疗
- 筛选时绝对淋巴细胞计数 < 1,000/µL
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:非随机化
- 介入模型:顺序分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的:DSG3-CAART
单次或多次静脉输注不同剂量水平的DSG3-CAART。 本研究现已停止招募。 |
单独静脉输注不同剂量和不同分次给药的DSG3-CAART,联合或不联合静脉注射免疫球蛋白、环磷酰胺和/或氟达拉滨。
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实验性的:CABA-201
CABA-201输注,联合或不联合环磷酰胺和氟达拉滨预处理,或联合或不联合环磷酰胺预处理。 本子研究开放入组。 |
单次静脉输注CABA-201,采用递增剂量,可选择是否进行预处理。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件,包括剂量限制毒性
大体时间:3个月
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与 DSG3-CAART 治疗相关的不良事件发生率
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3个月
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对于 CABA-201 子研究:评估受试者报告的不良事件
大体时间:CABA-201 输注后最多 28 天
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AE 的发生率和严重程度
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CABA-201 输注后最多 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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CAAR 转导细胞的百分比
大体时间:基线
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通过流式细胞术检测为 CAAR 转导细胞的输注总细胞百分比
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基线
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DSG3-CAART 阳性细胞总数
大体时间:基线
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流式细胞术每次生产运行的 DSG3-CAART 阳性细胞总数
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基线
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DSG3-CAART 的细胞动力学概况
大体时间:长达 36 个月
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通过定量聚合酶链反应评估 DSG3-CAART 的细胞动力学特征
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长达 36 个月
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DSG3 自身抗体滴度的变化
大体时间:长达 36 个月
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与输注前就诊相比,通过 ELISA 检测的 DSG3 自身抗体滴度发生变化
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长达 36 个月
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血清学缓解
大体时间:长达 36 个月
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达到血清学缓解的受试者比例,由阴性 DSG3 ELISA 滴度确定
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长达 36 个月
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天疱疮疾病面积指数 (PDAI)
大体时间:长达 36 个月
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PDAI 与输注前就诊相比的变化,评分范围为 0-250,其中数值越大表示疾病活动度越高
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长达 36 个月
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临床缓解:治疗完全缓解和最小治疗完全缓解
大体时间:长达 36 个月
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达到完全缓解的受试者比例,由至少 2 个月的 PDAI 活动评分为 0 确定,无论是停止治疗还是接受最小治疗
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长达 36 个月
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临床缓解时间和血清学缓解时间
大体时间:长达 36 个月
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从最后一次输注到临床缓解的时间和到血清学缓解的时间
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长达 36 个月
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临床缓解持续时间和血清学缓解持续时间
大体时间:长达 36 个月
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达到初始缓解后持续的临床缓解持续时间和血清学缓解持续时间
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长达 36 个月
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对于 CABA-201 子研究:评估受试者报告的不良事件
大体时间:CABA-201 输注后长达 156 周
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AE 的发生率和严重程度
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CABA-201 输注后长达 156 周
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对于 CABA-201 子研究:表征药效学 (PD)
大体时间:长达 156 周
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血液中 B 细胞的水平
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长达 156 周
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对于 CABA-201 子研究:表征药代动力学 (PK)
大体时间:长达 156 周
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血液中 CABA-201 阳性 T 细胞的水平
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长达 156 周
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对于 CABA-201 子研究:评估自身抗体相关生物标志物
大体时间:长达 156 周
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血清抗 DSG3 和抗 DSG1 抗体水平
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长达 156 周
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对于 CABA-201 子研究:评估疗效
大体时间:长达 156 周
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天疱疮疾病面积指数 (PDAI) 疾病活动的绝对变化和百分比变化
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长达 156 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅:Cabaletta Bio、Cabaletta Bio
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月29日
初级完成 (估计的)
2029年1月1日
研究完成 (估计的)
2029年1月1日
研究注册日期
首次提交
2020年6月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月5日
首次发布 (实际的)
2020年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月28日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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