Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie om de maximaal getolereerde dosis DSG3-CAART te bepalen bij mucosaal-dominante PV-patiënten (mPV)

28 mei 2026 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

Een open-label fase 1-onderzoek naar veiligheid en dosering van autologe desmogleïne 3 chimere auto-antilichaamreceptor-T-cellen (DSG3-CAART) bij proefpersonen met actieve, anti-DSG3, mucosaal-dominante pemphigus vulgaris

Mucosaal-dominante pemphigus vulgaris (mPV) is een B-cel-gemedieerde auto-immuunziekte waarbij pijnlijke blaren worden gevormd op het slijmvlies, waaronder de mond, neus, keel, oogleden, anus en geslachtsorganen. Deze fase 1-studie wordt uitgevoerd om de maximaal getolereerde dosis en het optimale gefractioneerde infusieschema te vinden van een experimentele celtherapie, DSG3-CAART, die kan worden gegeven aan patiënten met mPV die onvoldoende worden behandeld met standaardtherapieën. DSG3-CAART kan mogelijk leiden tot volledige en duurzame remissie van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pemphigus vulgaris (PV) is een door B-cellen gemedieerde auto-immuunziekte waarbij pijnlijke blaren worden gevormd op de huid of het slijmvlies, inclusief de mond, neus, keel, oogleden, anus en geslachtsorganen. Deze fase 1/2-studie wordt uitgevoerd om de maximaal getolereerde dosis en het optimale gefractioneerde infusieschema te vinden van een experimentele celtherapie, DSG3-CAART, die kan worden gegeven aan patiënten met mucosale PV die onvoldoende worden behandeld met standaardtherapieën. Er zal een deelstudie worden uitgevoerd om te onderzoeken of CABA-201 veilig kan worden toegediend en tegelijkertijd klinische reacties kan worden bereikt zonder de noodzaak van preconditionering bij PV-patiënten. DSG3-CAART of CABA-201 kunnen mogelijk leiden tot volledige en duurzame remissie van de ziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Werving
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Hoofdonderzoeker:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • Werving
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Ingetrokken
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
        • Ingetrokken
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Omar Pacha, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Voltooid
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van mPV door eerdere of screeningbiopsie en eerdere positieve anti-DSG3-antilichaam-ELISA
  • mPV onvoldoende beheerd door ten minste één standaard immunosuppressieve therapie
  • Actieve mPV bij screening
  • Anti-DSG3 antilichaam ELISA positief bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve huidlaesies geassocieerd met PV die wijzen op mucocutane in plaats van mucosaal-dominante ziekte
  • Rituximab in de afgelopen 12 maanden, tenzij PV-symptomen recentelijk zijn verergerd of anti-DSG3-antilichaamtiters recentelijk zijn gestegen
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Andere auto-immuunziekte waarvoor immunosuppressieve therapieën nodig zijn
  • Onderzoeksbehandeling in de afgelopen 6 maanden
  • Absoluut aantal lymfocyten < 1.000/µL bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DSG3-CAART

Enkele of meerdere intraveneuze infusie(s) van DSG3-CAART op verschillende doseringsniveaus.

Deze studie is niet meer open voor inschrijving.
Biologisch: DSG3-CAART
Intraveneuze infusies van DSG3-CAART alleen in verschillende doseringen en verschillende fracties, met of zonder intraveneuze immunoglobuline, cyclofosfamide en/of fludarabine.
Experimenteel: CABA-201

Infusie van CABA-201 met of zonder cyclofosfamide en fludarabine preconditionering, of met of zonder cyclofosfamide preconditionering.

Deze substudie staat open voor inschrijving.
Biologisch: CABA-201
Enkele intraveneuze infusie van CABA-201 in oplopende doseringen, met of zonder preconditionering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen, waaronder dosislimiettoxiciteit
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie van bijwerkingen die verband houden met DSG3-CAART-therapie
3 maanden
Voor CABA-201-subonderzoek: Om bijwerkingen te evalueren die door proefpersonen zijn gemeld
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na CABA-201-infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 28 dagen na CABA-201-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage CAAR-getransduceerde cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Percentage van het totale aantal cellen voor infusie dat CAAR-getransduceerde cellen zijn door middel van flowcytometrie
Basislijn
Totaal aantal DSG3-CAART-positieve cellen
Tijdsspanne: Basislijn
Totaal DSG3-CAART-positieve cellen voor elke productie uitgevoerd door flowcytometrie
Basislijn
Cellulair kinetiekprofiel van DSG3-CAART
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Cellulair kinetisch profiel van DSG3-CAART beoordeeld door kwantitatieve polymerasekettingreactie
Tot 36 maanden
Verandering in DSG3 auto-antilichaamtiter
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Verandering in DSG3 auto-antilichaamtiter door ELISA in vergelijking met pre-infusiebezoek
Tot 36 maanden
Serologische remissie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage proefpersonen dat serologische remissie bereikte, bepaald door negatieve DSG3 ELISA-titer
Tot 36 maanden
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Verandering in PDAI in vergelijking met pre-infusiebezoek, gescoord op een schaal van 0-250 waarbij een groter getal staat voor meer ziekteactiviteit
Tot 36 maanden
Klinische remissie: volledige remissie zonder therapie en volledige remissie met minimale therapie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
Percentage proefpersonen dat volledige remissie bereikt, bepaald door een PDAI-activiteitsscore van 0 gedurende ten minste 2 maanden, hetzij zonder therapie of met minimale therapie
Tot 36 maanden
Tijd tot klinische remissie en tijd tot serologische remissie
Tijdsspanne: tot 36 maanden
Tijd tot klinische remissie en tijd tot serologische remissie vanaf de laatste infusie
tot 36 maanden
Duur van klinische remissie en duur van serologische remissie
Tijdsspanne: tot 36 maanden
Duur van klinische remissie en duur van serologische remissie na het bereiken van de initiële remissie
tot 36 maanden
Voor CABA-201-subonderzoek: Om bijwerkingen te evalueren die door proefpersonen zijn gemeld
Tijdsspanne: Tot 156 weken na CABA-201-infusie
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tot 156 weken na CABA-201-infusie
Voor CABA-201 deelonderzoek: karakteriseren van de farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van B-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Voor deelonderzoek CABA-201: Karakteriseren van de farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van CABA-201-positieve T-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Voor CABA-201 deelonderzoek: Evaluatie van auto-antilichaamgerelateerde biomarkers
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van serum-anti-DSG3- en anti-DSG1-antilichamen
Tot 156 weken
Voor CABA-201 deelonderzoek: Om de werkzaamheid te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Absolute en procentuele verandering in ziekteactiviteit volgens Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tot 156 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cabaletta Bio

Onderzoekers

  • Studie stoel: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAB-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pemphigus Vulgaris

Klinische onderzoeken op DSG3-CAART

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren