Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio in aperto per determinare la dose massima tollerata di DSG3-CAART in pazienti con PV a predominanza mucosa (mPV)

4 maggio 2023 aggiornato da: Cabaletta Bio

Uno studio di fase 1, in aperto, sulla sicurezza e sul dosaggio delle cellule T autologhe del recettore per gli autoanticorpi chimerici della desmogleina 3 (DSG3-CAART) in soggetti con pemfigo volgare attivo, anti-DSG3, a predominanza mucosale

Il pemfigo volgare a predominanza mucosa (mPV) è una malattia autoimmune mediata da cellule B in cui si formano vesciche dolorose sulla membrana mucosa, tra cui bocca, naso, gola, palpebre, ano e genitali. Questo studio di fase 1 è stato condotto per trovare la dose massima tollerata e il programma di infusione frazionata ottimale di una terapia cellulare sperimentale, DSG3-CAART, che può essere somministrata a pazienti con mPV che non sono gestiti in modo adeguato dalle terapie standard. DSG3-CAART può potenzialmente portare a una remissione completa e duratura della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

39

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Reclutamento
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • Reclutamento
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27516
        • Reclutamento
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Contatto:
          • Dermatology Department
        • Investigatore principale:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michi Shinohara, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di mPV mediante biopsia precedente o di screening e precedente ELISA positivo per anticorpi anti-DSG3
  • mPV gestito in modo inadeguato da almeno una terapia immunosoppressiva standard
  • mPV attivo allo screening
  • Anticorpo anti-DSG3 ELISA positivo allo screening

Criteri di esclusione:

  • Lesioni cutanee attive associate a PV che indicano una malattia mucocutanea piuttosto che dominante sulla mucosa
  • Rituximab negli ultimi 12 mesi a meno che i sintomi PV non siano recentemente peggiorati o i titoli anticorpali anti-DSG3 siano recentemente aumentati
  • Prednisone > 0,25 mg/kg/giorno
  • Altre malattie autoimmuni che richiedono terapie immunosoppressive
  • Trattamento sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Conta linfocitaria assoluta < 1.000/µL allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DSG3-CAART

Coorte A: infusioni frazionate di DSG3-CAART a livelli di dose crescenti (6-9 gruppi) somministrate come ciclo singolo.

Coorte B: consolidamento dell'infusione di DSG3-CAART a un numero inferiore di frazionamenti rispetto alla coorte A utilizzando la dose selezionata dalla coorte A (1 gruppo) somministrata come ciclo singolo.

Coorte C: infusione della dose finale selezionata e frazionamento di DSG3-CAART dalle coorti A e B (1 gruppo) somministrate come ciclo singolo
Biologico: DSG3-CAART
Infusioni endovenose di DSG3-CAART da sole a diverse dosi e diversi frazionamenti. I soggetti possono anche ricevere dosi variabili di DSG3-CAART come parte di un sottostudio, che impiegherà il pretrattamento con immunoglobuline per via endovenosa, ciclofosfamide e con o senza fludarabina per aumentare potenzialmente l'espansione, la persistenza e l'attività in vivo di DSG3-CAART .

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi, inclusa la tossicità del limite di dose
Lasso di tempo: 3 mesi
L'endpoint primario dello studio è l'incidenza di eventi avversi correlati alla terapia DSG3-CAART entro 3 mesi dall'infusione di cellule DSG3-CAART.
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di cellule trasdotte da CAAR
Lasso di tempo: Linea di base
Percentuale delle cellule totali per infusione che sono cellule trasdotte da CAAR mediante citometria a flusso
Linea di base
Totale cellule DSG3-CAART positive
Lasso di tempo: Linea di base
Cellule positive DSG3-CAART totali per ogni produzione eseguita mediante citometria a flusso
Linea di base
Profilo di cinetica cellulare di DSG3-CAART
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Profilo di cinetica cellulare di DSG3-CAART valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa
Fino a 36 mesi
Modifica del titolo di autoanticorpi DSG3
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Modifica del titolo di autoanticorpi DSG3 mediante ELISA rispetto alla visita pre-infusione
Fino a 36 mesi
Remissione sierologica
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto la remissione sierologica, determinata dal titolo ELISA DSG3 negativo
Fino a 36 mesi
Indice dell'area della malattia del pemfigo (PDAI)
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Variazione del PDAI rispetto alla visita pre-infusione, valutata su una scala da 0 a 250 dove un numero maggiore rappresenta una maggiore attività della malattia
Fino a 36 mesi
Remissione clinica: remissione completa senza terapia e remissione completa con terapia minima
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Proporzione di soggetti che hanno raggiunto la remissione completa, determinata da un punteggio di attività PDAI pari a 0 per almeno 2 mesi, fuori terapia o in terapia minima
Fino a 36 mesi
Tempo alla remissione clinica e tempo alla remissione sierologica
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Tempo alla remissione clinica e tempo alla remissione sierologica dall'ultima infusione
fino a 36 mesi
Durata della remissione clinica e durata della remissione sierologica
Lasso di tempo: fino a 36 mesi
Durata della remissione clinica e durata della remissione sierologica sostenuta dopo aver raggiunto la remissione iniziale
fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cabaletta Bio

Investigatori

  • Cattedra di studio: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAB-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su DSG3-CAART

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi