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Offene Studie zur Bestimmung der maximal tolerierten Dosis von DSG3-CAART bei Patienten mit mukosaler PV (mPV)

4. Mai 2023 aktualisiert von: Cabaletta Bio

Eine offene Sicherheits- und Dosierungsstudie der Phase 1 mit autologen chimären Desmoglein-3-Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (DSG3-CAART) bei Patienten mit aktivem, Anti-DSG3, Schleimhaut-dominantem Pemphigus Vulgaris

Schleimhaut-dominanter Pemphigus vulgaris (mPV) ist eine B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankung, bei der schmerzhafte Blasen auf der Schleimhaut gebildet werden, einschließlich Mund, Nase, Rachen, Augenlidern, Anus und Genitalien. Diese Phase-1-Studie wird durchgeführt, um die maximal tolerierte Dosis und den optimalen fraktionierten Infusionsplan einer Prüfzelltherapie, DSG3-CAART, zu finden, die Patienten mit mPV verabreicht werden kann, die mit Standardtherapien unzureichend behandelt werden. DSG3-CAART kann möglicherweise zu einer vollständigen und dauerhaften Remission der Krankheit führen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

39

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Rekrutierung
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
        • Rekrutierung
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Kontakt:
          • Dermatology Department
        • Hauptermittler:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Rekrutierung
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michi Shinohara, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von mPV durch vorherige oder Screening-Biopsie und vorheriger positiver Anti-DSG3-Antikörper-ELISA
  • mPV wird durch mindestens eine immunsuppressive Standardtherapie unzureichend behandelt
  • Aktives mPV beim Screening
  • Anti-DSG3-Antikörper-ELISA beim Screening positiv

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Hautläsionen im Zusammenhang mit PV, die eher auf eine mukokutane als auf eine mukosale Dominanz hinweisen
  • Rituximab in den letzten 12 Monaten, es sei denn, die PV-Symptome haben sich kürzlich verschlechtert oder die Anti-DSG3-Antikörpertiter sind kürzlich gestiegen
  • Prednison > 0,25 mg/kg/Tag
  • Andere Autoimmunerkrankung, die immunsuppressive Therapien erfordert
  • Untersuchungsbehandlung in den letzten 6 Monaten
  • Absolute Lymphozytenzahl < 1.000/µL beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DSG3-CAART

Kohorte A: Fraktionierte Infusionen von DSG3-CAART mit steigenden Dosisniveaus (6–9 Gruppen), verabreicht als ein einziger Zyklus.

Kohorte B: Konsolidierung der Infusion von DSG3-CAART auf weniger Fraktionen als in Kohorte A unter Verwendung der ausgewählten Dosis aus Kohorte A (1 Gruppe), die als Einzelzyklus verabreicht wird.

Kohorte C: Infusion der endgültig ausgewählten Dosis und Fraktionierung von DSG3-CAART aus den Kohorten A und B (1 Gruppe), verabreicht in einem einzigen Zyklus
Biologisch: DSG3-CAART
Intravenöse Infusionen von DSG3-CAART allein in unterschiedlichen Dosen und unterschiedlichen Fraktionen. Die Probanden können auch unterschiedliche Dosen von DSG3-CAART als Teil einer Unterstudie erhalten, die eine Vorbehandlung mit intravenösem Immunglobulin, Cyclophosphamid und mit oder ohne Fludarabin verwendet, um die In-vivo-Expansion, Persistenz und Aktivität von DSG3-CAART potenziell zu erhöhen .

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse, einschließlich Dosisgrenztoxizität
Zeitfenster: 3 Monate
Der primäre Endpunkt der Studie ist das Auftreten unerwünschter Ereignisse, die mit der DSG3-CAART-Therapie innerhalb von 3 Monaten nach der DSG3-CAART-Zellinfusion zusammenhängen.
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent der CAAR-transduzierten Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der gesamten Zellen zur Infusion, die laut Durchflusszytometrie CAAR-transduzierte Zellen sind
Grundlinie
Gesamtzahl DSG3-CAART-positiver Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Gesamtzahl DSG3-CAART-positiver Zellen für jeden Herstellungslauf durch Durchflusszytometrie
Grundlinie
Zellkinetikprofil von DSG3-CAART
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Zellkinetikprofil von DSG3-CAART, bewertet durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion
Bis zu 36 Monate
Änderung des DSG3-Autoantikörpertiters
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Änderung des DSG3-Autoantikörpertiters durch ELISA im Vergleich zum Besuch vor der Infusion
Bis zu 36 Monate
Serologische Remission
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Anteil der Probanden, die eine serologische Remission erreichten, bestimmt durch einen negativen DSG3-ELISA-Titer
Bis zu 36 Monate
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Veränderung des PDAI im Vergleich zum Besuch vor der Infusion, bewertet auf einer Skala von 0–250, wobei eine größere Zahl für mehr Krankheitsaktivität steht
Bis zu 36 Monate
Klinische Remission: vollständige Remission ohne Therapie und vollständige Remission unter Minimaltherapie
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission erreichten, bestimmt durch einen PDAI-Aktivitäts-Score von 0 für mindestens 2 Monate, entweder ohne Therapie oder unter Minimaltherapie
Bis zu 36 Monate
Zeit bis zur klinischen Remission und Zeit bis zur serologischen Remission
Zeitfenster: bis 36 Monate
Zeit bis zur klinischen Remission und Zeit bis zur serologischen Remission von der letzten Infusion
bis 36 Monate
Dauer der klinischen Remission und Dauer der serologischen Remission
Zeitfenster: bis 36 Monate
Dauer der klinischen Remission und Dauer der serologischen Remission, die nach Erreichen der anfänglichen Remission anhält
bis 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cabaletta Bio

Ermittler

  • Studienstuhl: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. September 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAB-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schleimhautdominanter Pemphigus Vulgaris

Klinische Studien zur DSG3-CAART

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