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Offene Studie zur Bestimmung der maximal tolerierten Dosis von DSG3-CAART bei Patienten mit mukosaler PV (mPV)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Cabaletta Bio

Eine offene Sicherheits- und Dosierungsstudie der Phase 1 mit autologen chimären Desmoglein-3-Autoantikörperrezeptor-T-Zellen (DSG3-CAART) bei Patienten mit aktivem, Anti-DSG3, Schleimhaut-dominantem Pemphigus Vulgaris

Schleimhaut-dominanter Pemphigus vulgaris (mPV) ist eine B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankung, bei der schmerzhafte Blasen auf der Schleimhaut gebildet werden, einschließlich Mund, Nase, Rachen, Augenlidern, Anus und Genitalien. Diese Phase-1-Studie wird durchgeführt, um die maximal tolerierte Dosis und den optimalen fraktionierten Infusionsplan einer Prüfzelltherapie, DSG3-CAART, zu finden, die Patienten mit mPV verabreicht werden kann, die mit Standardtherapien unzureichend behandelt werden. DSG3-CAART kann möglicherweise zu einer vollständigen und dauerhaften Remission der Krankheit führen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pemphigus vulgaris (PV) ist eine B-Zell-vermittelte Autoimmunerkrankung, bei der sich schmerzhafte Blasen auf der Haut oder Schleimhaut, einschließlich Mund, Nase, Rachen, Augenlidern, Anus und Genitalien, bilden. Diese Phase-1/2-Studie wird durchgeführt, um die maximal verträgliche Dosis und den optimalen fraktionierten Infusionsplan einer Prüfzelltherapie, DSG3-CAART, zu ermitteln, die Patienten mit Schleimhaut-PV verabreicht werden kann, die mit Standardtherapien unzureichend behandelt werden. Es wird eine Teilstudie durchgeführt, um zu untersuchen, ob CABA-201 sicher verabreicht werden kann und gleichzeitig klinische Reaktionen erzielt werden, ohne dass eine Vorkonditionierung bei PV-Patienten erforderlich ist. DSG3-CAART oder CABA-201 können möglicherweise zu einer vollständigen und dauerhaften Remission der Krankheit führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Rekrutierung
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Hauptermittler:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
        • Rekrutierung
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale University
        • Hauptermittler:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Zurückgezogen
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • Zurückgezogen
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Omar Pacha, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Abgeschlossen
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von mPV durch vorherige oder Screening-Biopsie und vorheriger positiver Anti-DSG3-Antikörper-ELISA
  • mPV wird durch mindestens eine immunsuppressive Standardtherapie unzureichend behandelt
  • Aktives mPV beim Screening
  • Anti-DSG3-Antikörper-ELISA beim Screening positiv

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Hautläsionen im Zusammenhang mit PV, die eher auf eine mukokutane als auf eine mukosale Dominanz hinweisen
  • Rituximab in den letzten 12 Monaten, es sei denn, die PV-Symptome haben sich kürzlich verschlechtert oder die Anti-DSG3-Antikörpertiter sind kürzlich gestiegen
  • Prednison > 0,25 mg/kg/Tag
  • Andere Autoimmunerkrankung, die immunsuppressive Therapien erfordert
  • Untersuchungsbehandlung in den letzten 6 Monaten
  • Absolute Lymphozytenzahl < 1.000/µL beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DSG3-CAART

Einzelne oder mehrere intravenöse Infusion(en) von DSG3-CAART in verschiedenen Dosierungsstufen.

Diese Studie ist für die Einschreibung nun geschlossen.
Biologisch: DSG3-CAART
Intravenöse Infusionen von DSG3-CAART allein in verschiedenen Dosierungen und verschiedenen Fraktionierungen, mit oder ohne intravenöse Immunglobuline, Cyclophosphamid und/oder Fludarabin.
Experimental: CABA-201

Infusion von CABA-201 mit oder ohne Cyclophosphamid- und Fludarabin-Vorkonditionierung oder mit oder ohne Cyclophosphamid-Vorkonditionierung.

Diese Substudie ist für die Rekrutierung geöffnet.
Biologisch: CABA-201
Einzelne intravenöse Infusion von CABA-201 in ansteigenden Dosen, mit oder ohne Konditionierung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse, einschließlich Dosisgrenztoxizität
Zeitfenster: 3 Monate
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der DSG3-CAART-Therapie
3 Monate
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Bewertung unerwünschter Ereignisse, die von Probanden gemeldet wurden
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion
Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen
Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent der CAAR-transduzierten Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentsatz der gesamten Zellen zur Infusion, die laut Durchflusszytometrie CAAR-transduzierte Zellen sind
Grundlinie
Gesamtzahl DSG3-CAART-positiver Zellen
Zeitfenster: Grundlinie
Gesamtzahl DSG3-CAART-positiver Zellen für jeden Herstellungslauf durch Durchflusszytometrie
Grundlinie
Zellkinetikprofil von DSG3-CAART
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Zellkinetikprofil von DSG3-CAART, bewertet durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion
Bis zu 36 Monate
Änderung des DSG3-Autoantikörpertiters
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Änderung des DSG3-Autoantikörpertiters durch ELISA im Vergleich zum Besuch vor der Infusion
Bis zu 36 Monate
Serologische Remission
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Anteil der Probanden, die eine serologische Remission erreichten, bestimmt durch einen negativen DSG3-ELISA-Titer
Bis zu 36 Monate
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Veränderung des PDAI im Vergleich zum Besuch vor der Infusion, bewertet auf einer Skala von 0–250, wobei eine größere Zahl für mehr Krankheitsaktivität steht
Bis zu 36 Monate
Klinische Remission: vollständige Remission ohne Therapie und vollständige Remission unter Minimaltherapie
Zeitfenster: Bis zu 36 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission erreichten, bestimmt durch einen PDAI-Aktivitäts-Score von 0 für mindestens 2 Monate, entweder ohne Therapie oder unter Minimaltherapie
Bis zu 36 Monate
Zeit bis zur klinischen Remission und Zeit bis zur serologischen Remission
Zeitfenster: bis 36 Monate
Zeit bis zur klinischen Remission und Zeit bis zur serologischen Remission von der letzten Infusion
bis 36 Monate
Dauer der klinischen Remission und Dauer der serologischen Remission
Zeitfenster: bis 36 Monate
Dauer der klinischen Remission und Dauer der serologischen Remission, die nach Erreichen der anfänglichen Remission anhält
bis 36 Monate
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Bewertung unerwünschter Ereignisse, die von Probanden gemeldet wurden
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen nach der CABA-201-Infusion
Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen
Bis zu 156 Wochen nach der CABA-201-Infusion
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Charakterisierung der Pharmakodynamik (PD)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel der B-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel CABA-201-positiver T-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Bewertung von Autoantikörper-bezogenen Biomarkern
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel der Serum-Anti-DSG3- und Anti-DSG1-Antikörper
Bis zu 156 Wochen
Für CABA-201-Teilstudie: Zur Bewertung der Wirksamkeit
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Absolute und prozentuale Änderung der Krankheitsaktivität nach Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Bis zu 156 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cabaletta Bio

Ermittler

  • Studienstuhl: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAB-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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