Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie mające na celu określenie maksymalnej tolerowanej dawki DSG3-CAART u pacjentów z PV z dominującą błoną śluzową (mPV)

4 maja 2023 zaktualizowane przez: Cabaletta Bio

Otwarte badanie fazy 1, dotyczące bezpieczeństwa i dawkowania autologicznych limfocytów T chimerycznego receptora autoprzeciwciał desmogleiny 3 (DSG3-CAART) u pacjentów z aktywną pęcherzycą pospolitą anty-DSG3 z przewagą błony śluzowej

Pęcherzyca zwykła dominująca w błonie śluzowej (mPV) jest chorobą autoimmunologiczną, w której pośredniczą komórki B, w której na błonie śluzowej, w tym w jamie ustnej, nosie, gardle, powiekach, odbycie i narządach płciowych, tworzą się bolesne pęcherze. To badanie fazy 1 jest prowadzone w celu znalezienia maksymalnej tolerowanej dawki i optymalnego schematu frakcjonowanej infuzji eksperymentalnej terapii komórkowej DSG3-CAART, którą można podać pacjentom z mPV, którzy nie są odpowiednio leczeni standardowymi terapiami. DSG3-CAART może potencjalnie prowadzić do całkowitej i trwałej remisji choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

39

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University OF Iowa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Kontakt:
          • Dermatology Department
        • Główny śledczy:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michi Shinohara, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie mPV na podstawie wcześniejszej lub przesiewowej biopsji i wcześniejszego pozytywnego wyniku testu ELISA na przeciwciała anty-DSG3
  • mPV niewłaściwie leczone co najmniej jedną standardową terapią immunosupresyjną
  • Aktywne mPV podczas badania przesiewowego
  • Przeciwciało anty-DSG3 dodatnie w teście ELISA podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywne zmiany skórne związane z PV, które wskazują na chorobę śluzówkowo-skórną, a nie dominującą w błonie śluzowej
  • Rytuksymab w ciągu ostatnich 12 miesięcy, chyba że objawy PV ostatnio się pogorszyły lub miano przeciwciał anty-DSG3 ostatnio wzrosło
  • Prednizon > 0,25 mg/kg mc./dobę
  • Inne zaburzenie autoimmunologiczne wymagające leczenia immunosupresyjnego
  • Leczenie badawcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Bezwzględna liczba limfocytów < 1000/µl podczas badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DSG3-CAART

Kohorta A: Frakcjonowane infuzje DSG3-CAART przy rosnących poziomach dawek (6-9 grup) podawane jako pojedynczy cykl.

Kohorta B: Konsolidacja infuzji DSG3-CAART do mniejszej liczby frakcji niż w Kohorcie A przy użyciu wybranej dawki z Kohorty A (1 grupa) podawanej jako pojedynczy cykl.

Kohorta C: Wlew ostatecznej wybranej dawki i frakcjonowanie DSG3-CAART z kohort A i B (1 grupa) podawane jako pojedynczy cykl
Biologiczny: DSG3-CAART
Dożylne wlewy samego DSG3-CAART w różnych dawkach i różnych frakcjach. Pacjenci mogą również otrzymywać różne dawki DSG3-CAART w ramach badania częściowego, które obejmie wstępne leczenie dożylną immunoglobuliną, cyklofosfamidem oraz z fludarabiną lub bez fludarabiny, aby potencjalnie zwiększyć ekspansję in vivo, utrzymywanie się i aktywność DSG3-CAART .

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane, w tym toksyczność dawki granicznej
Ramy czasowe: 3 miesiące
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z terapią DSG3-CAART w ciągu 3 miesięcy od infuzji komórek DSG3-CAART.
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent komórek transdukowanych CAAR
Ramy czasowe: Linia bazowa
Procent wszystkich komórek do infuzji, które są komórkami stransdukowanymi CAAR za pomocą cytometrii przepływowej
Linia bazowa
Suma komórek DSG3-CAART dodatnich
Ramy czasowe: Linia bazowa
Suma komórek DSG3-CAART dodatnich dla każdej produkcji prowadzona metodą cytometrii przepływowej
Linia bazowa
Profil kinetyki komórkowej DSG3-CAART
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Profil kinetyki komórkowej DSG3-CAART oceniany za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy
Do 36 miesięcy
Zmiana miana autoprzeciwciał DSG3
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Zmiana miana autoprzeciwciał DSG3 w teście ELISA w porównaniu z wizytą przed infuzją
Do 36 miesięcy
Remisja serologiczna
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Odsetek osobników osiągających remisję serologiczną, określony przez ujemne miano DSG3 ELISA
Do 36 miesięcy
Wskaźnik obszaru choroby pęcherzycy (PDAI)
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Zmiana PDAI w porównaniu z wizytą przed infuzją, oceniana w skali 0-250, gdzie większa liczba oznacza większą aktywność choroby
Do 36 miesięcy
Remisja kliniczna: całkowita remisja po zakończeniu terapii i całkowita remisja po minimalnej terapii
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję, określony na podstawie wyniku aktywności PDAI równego 0 przez co najmniej 2 miesiące, bez terapii lub z minimalną terapią
Do 36 miesięcy
Czas do remisji klinicznej i czas do remisji serologicznej
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
Czas do remisji klinicznej i czas do remisji serologicznej od ostatniego wlewu
do 36 miesięcy
Czas trwania remisji klinicznej i czas trwania remisji serologicznej
Ramy czasowe: do 36 miesięcy
Czas trwania remisji klinicznej i czas trwania remisji serologicznej utrzymującej się po uzyskaniu remisji początkowej
do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cabaletta Bio

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAB-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DSG3-CAART

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj