Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat a DSG3-CAART maximális tolerálható dózisának meghatározására nyálkahártya-domináns PV-betegeknél (mPV)

2023. május 4. frissítette: Cabaletta Bio

Az autológ dezmoglein 3 kiméra autoantitestreceptor T-sejtek (DSG3-CAART) 1. fázisú, nyílt, biztonsági és adagolási vizsgálata aktív, DSG3-ellenes, nyálkahártya-domináns Pemphigus Vulgaris-ban szenvedő alanyokon

A nyálkahártya-domináns pemphigus vulgaris (mPV) egy B-sejtek által közvetített autoimmun betegség, amelyben fájdalmas hólyagok képződnek a nyálkahártyán, beleértve a szájat, az orrot, a torkot, a szemhéjakat, a végbélnyílást és a nemi szerveket. Ezt az 1. fázisú vizsgálatot azért végzik, hogy megtalálják a vizsgált sejtterápia, a DSG3-CAART maximális tolerálható dózisát és optimális frakcionált infúziós ütemezését, amely olyan mPV-ben szenvedő betegek számára adható, akiket a standard terápiák nem kezelnek megfelelően. A DSG3-CAART potenciálisan a betegség teljes és tartós remissziójához vezethet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

39

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
        • Toborzás
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95816
        • Toborzás
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Toborzás
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
        • Toborzás
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • University of Pennsylvania
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Toborzás
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Dermatology Department
        • Kutatásvezető:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Toborzás
        • University of Washington
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michi Shinohara, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az mPV megerősített diagnózisa előzetes vagy szűrési biopsziával és előzetes pozitív anti-DSG3 antitest ELISA-val
  • Az mPV nem megfelelően kezelt legalább egy standard immunszuppresszív terápiával
  • Aktív mPV a szűréskor
  • Anti-DSG3 antitest ELISA pozitív a szűréskor

Kizárási kritériumok:

  • A PV-vel kapcsolatos aktív bőrelváltozások, amelyek inkább nyálkahártya- és nem nyálkahártya-domináns betegségre utalnak
  • Rituximab az elmúlt 12 hónapban, kivéve, ha a PV tünetei a közelmúltban súlyosbodtak, vagy az anti-DSG3 antitest titerek nemrégiben emelkedtek
  • Prednizon > 0,25 mg/ttkg/nap
  • Egyéb autoimmun rendellenességek, amelyek immunszuppresszív terápiát igényelnek
  • Kivizsgáló kezelés az elmúlt 6 hónapban
  • Abszolút limfocitaszám < 1000/µL a szűréskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DSG3-CAART

A kohorsz: Frakcionált DSG3-CAART infúziók növekvő dózisszintekkel (6-9 csoport), egyetlen ciklusban beadva.

B kohorsz: A DSG3-CAART infúziójának konszolidálása kevesebb frakcionálásra, mint az A kohorszban, az A kohorszból (1 csoport) kiválasztott dózis alkalmazásával, egyetlen ciklusban beadva.

C kohorsz: A kiválasztott végső dózis infúziója és az A és B kohorszból (1 csoport) származó DSG3-CAART frakcionálása, egyetlen ciklusban beadva
Biológiai: DSG3-CAART
DSG3-CAART intravénás infúziója önmagában, különböző dózisokban és különböző frakciókban. Az alanyok különböző dózisú DSG3-CAART-ot is kaphatnak egy részvizsgálat részeként, amely előkezelést alkalmaz intravénás immunglobulinnal, ciklofoszfamiddal és fludarabinnal vagy anélkül, hogy potenciálisan növelje a DSG3-CAART in vivo expanzióját, perzisztenciáját és aktivitását. .

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események, beleértve a dózishatár toxicitását
Időkeret: 3 hónap
A vizsgálat elsődleges végpontja a DSG3-CAART terápiával kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása a DSG3-CAART sejtinfúziót követő 3 hónapon belül.
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CAAR-transzdukált sejtek százaléka
Időkeret: Alapvonal
Az összes infúziós sejt százalékos aránya, amelyek CAAR-transzdukált sejtek áramlási citometriával
Alapvonal
Összes DSG3-CAART pozitív sejt
Időkeret: Alapvonal
Összes DSG3-CAART pozitív sejt minden egyes gyártási folyamathoz, áramlási citometriával
Alapvonal
A DSG3-CAART sejtkinetikai profilja
Időkeret: Akár 36 hónapig
A DSG3-CAART sejtkinetikai profilja kvantitatív polimeráz láncreakcióval értékelve
Akár 36 hónapig
Változás a DSG3 autoantitest titerében
Időkeret: Akár 36 hónapig
A DSG3 autoantitest titer változása ELISA-val az infúzió előtti vizittel összehasonlítva
Akár 36 hónapig
Szerológiai remisszió
Időkeret: Akár 36 hónapig
A szerológiai remissziót elérő alanyok aránya negatív DSG3 ELISA titer alapján
Akár 36 hónapig
Pemphigus betegség területi indexe (PDAI)
Időkeret: Akár 36 hónapig
Változás a PDAI-ban az infúzió előtti vizittel összehasonlítva, egy 0-tól 250-ig terjedő skálán pontozva, ahol a nagyobb szám nagyobb betegségaktivitást jelent
Akár 36 hónapig
Klinikai remisszió: teljes remisszió a kezelés után és teljes remisszió minimális terápia mellett
Időkeret: Akár 36 hónapig
A teljes remissziót elérő alanyok aránya, legalább 2 hónapig 0-s PDAI aktivitási pontszám alapján, akár terápián kívül, akár minimális terápiában.
Akár 36 hónapig
A klinikai remisszióig és a szerológiai remisszióig eltelt idő
Időkeret: 36 hónapig
A klinikai remisszióig és a szerológiai remisszióig eltelt idő az utolsó infúziótól számítva
36 hónapig
A klinikai remisszió és a szerológiai remisszió időtartama
Időkeret: 36 hónapig
A klinikai remisszió időtartama és a kezdeti remisszió elérése után fennmaradt szerológiai remisszió időtartama
36 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cabaletta Bio

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 29.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 5.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. május 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAB-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nyálkahártya -Dománs Pemphigus Vulgaris

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel