Nyílt vizsgálat a DSG3-CAART maximális tolerálható dózisának meghatározására nyálkahártya-domináns PV-betegeknél (mPV)
2026. május 28. frissítette: Cabaletta Bio
Az autológ dezmoglein 3 kiméra autoantitestreceptor T-sejtek (DSG3-CAART) 1. fázisú, nyílt, biztonsági és adagolási vizsgálata aktív, DSG3-ellenes, nyálkahártya-domináns Pemphigus Vulgaris-ban szenvedő alanyokon
A nyálkahártya-domináns pemphigus vulgaris (mPV) egy B-sejtek által közvetített autoimmun betegség, amelyben fájdalmas hólyagok képződnek a nyálkahártyán, beleértve a szájat, az orrot, a torkot, a szemhéjakat, a végbélnyílást és a nemi szerveket.
Ezt az 1. fázisú vizsgálatot azért végzik, hogy megtalálják a vizsgált sejtterápia, a DSG3-CAART maximális tolerálható dózisát és optimális frakcionált infúziós ütemezését, amely olyan mPV-ben szenvedő betegek számára adható, akiket a standard terápiák nem kezelnek megfelelően.
A DSG3-CAART potenciálisan a betegség teljes és tartós remissziójához vezethet.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Pemphigus vulgaris (PV) egy B-sejtek által közvetített autoimmun betegség, amelyben fájdalmas hólyagok képződnek a bőrön vagy a nyálkahártyán, beleértve a szájat, az orrot, a torkot, a szemhéjakat, a végbélnyílást és a nemi szerveket.
Ezt az 1/2 fázisú vizsgálatot azért végzik, hogy megtalálják a vizsgált sejtterápia, a DSG3-CAART maximális tolerálható dózisát és optimális frakcionált infúziós ütemezését, amely adható nyálkahártya PV-ben szenvedő betegeknek, akiket a standard terápiák nem kezelnek megfelelően.
Egy alvizsgálatot fognak végezni annak kiderítésére, hogy a CABA-201 biztonságosan beadható-e, miközben klinikai válaszokat ér el anélkül, hogy PV betegeknél előkondicionálásra lenne szükség.
A DSG3-CAART vagy CABA-201 potenciálisan a betegség teljes és tartós remissziójához vezethet.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
40
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Cabaletta Bio
- Telefonszám: 4444 +1 267 759 3100
- E-mail: clinicaltrials@cabalettabio.com
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Redwood City, California, Egyesült Államok, 94063
- Toborzás
- Stanford University, Dept. of Dermatology
-
Kutatásvezető:
- M. Peter Marinkovich, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Kunju Sridhar, PhD
- Telefonszám: 650-721-4902
- E-mail: kunju@stanford.edu
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95816
- Toborzás
- UC Davis, Dept. of Dermatology
-
Kapcsolatba lépni:
- Lauren Downing
- Telefonszám: 916-551-2635
- E-mail: ladowning@ucdavis.edu
-
Kutatásvezető:
- Mehrdad Abedi, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Toborzás
- Yale University
-
Kutatásvezető:
- Mary Tomayko, MD, PhD
-
Kapcsolatba lépni:
- Andrea DeClement
- Telefonszám: 475-255-8031
- E-mail: andrea.declement@yale.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Northwestern University
-
Kapcsolatba lépni:
- NU Dermatology CTU
- Telefonszám: 312-503-5944
- E-mail: NUderm-research@northwestern.edu
-
Kutatásvezető:
- Alan Zhou, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa
-
Kapcsolatba lépni:
- Amanda Howell
- Telefonszám: 319-384-6843
- E-mail: amanda-steahr@uiowa.edu
-
Kutatásvezető:
- Emma Killoran, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Brigham and Women's Hospital
-
Kutatásvezető:
- Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
-
Kapcsolatba lépni:
- Sydney Chase
- Telefonszám: 617-525-7638
- E-mail: schase@bwh.harvard.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Rebecca Wenzel-Rideout
- E-mail: rwenzel-rideout@bwh.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Toborzás
- Columbia University
-
Kapcsolatba lépni:
- Hei Ton "Jason" Chan
- Telefonszám: 646-317-6360
- E-mail: htc2110@cumc.columbia.edu
-
Kutatásvezető:
- Alexandra Coromilas, MD
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Visszavont
- Mount Sinai - Icahn School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27516
- Visszavont
- University of North Carolina, Department of Dermatology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- University of Pennsylvania
-
Kutatásvezető:
- David Porter, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Marie DeMarco
- Telefonszám: 215-349-5699
- E-mail: marie.demarco@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Toborzás
- UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
-
Kapcsolatba lépni:
- Aleuna Lee
- Telefonszám: 214-645-8968
- E-mail: aleuna.lee@utsouthwestern.edu
-
Kutatásvezető:
- Arturo Dominguez, MD
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- MD Anderson Texas Medical Center
-
Kutatásvezető:
- Omar Pacha, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Alda Ashu
- Telefonszám: 713-792-1280
- E-mail: abmiraso@mdanderson.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- Befejezve
- University of Washington
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az mPV megerősített diagnózisa előzetes vagy szűrési biopsziával és előzetes pozitív anti-DSG3 antitest ELISA-val
- Az mPV nem megfelelően kezelt legalább egy standard immunszuppresszív terápiával
- Aktív mPV a szűréskor
- Anti-DSG3 antitest ELISA pozitív a szűréskor
Kizárási kritériumok:
- A PV-vel kapcsolatos aktív bőrelváltozások, amelyek inkább nyálkahártya- és nem nyálkahártya-domináns betegségre utalnak
- Rituximab az elmúlt 12 hónapban, kivéve, ha a PV tünetei a közelmúltban súlyosbodtak, vagy az anti-DSG3 antitest titerek nemrégiben emelkedtek
- Prednizon > 0,25 mg/ttkg/nap
- Egyéb autoimmun rendellenességek, amelyek immunszuppresszív terápiát igényelnek
- Kivizsgáló kezelés az elmúlt 6 hónapban
- Abszolút limfocitaszám < 1000/µL a szűréskor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DSG3-CAART
Egy vagy több DSG3-CAART intravénás infúziója különböző dózisszinteken. Ez a vizsgálat jelenleg már nem vesz fel új résztvevőket. |
DSG3-CAART intravénás infúziói különböző dózisokban és különböző frakcionálásokban, intravénás immunoglobulinnel, ciklofoszfamiddal és/vagy fludarabinnal vagy anélkül.
|
|
Kísérleti: CABA-201
CABA-201 infúzió ciklofoszfamiddal és fludarabinnel történő előkezeléssel vagy anélkül, vagy ciklofoszfamiddal történő előkezeléssel vagy anélkül. Ez az alvizsgálat nyitva áll a betegfelvételre. |
Egyetlen intravénás infúzió CABA-201-eszközzel fokozott dózisokban, előkezeléssel vagy anélkül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események, beleértve a dózishatár toxicitását
Időkeret: 3 hónap
|
A DSG3-CAART terápiával kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
|
3 hónap
|
|
A CABA-201 alvizsgálat esetében: Az alanyok által jelentett nemkívánatos események értékelése
Időkeret: Legfeljebb 28 nappal a CABA-201 infúzió után
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
|
Legfeljebb 28 nappal a CABA-201 infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CAAR-transzdukált sejtek százaléka
Időkeret: Alapvonal
|
Az összes infúziós sejt százalékos aránya, amelyek CAAR-transzdukált sejtek áramlási citometriával
|
Alapvonal
|
|
Összes DSG3-CAART pozitív sejt
Időkeret: Alapvonal
|
Összes DSG3-CAART pozitív sejt minden egyes gyártási folyamathoz, áramlási citometriával
|
Alapvonal
|
|
A DSG3-CAART sejtkinetikai profilja
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A DSG3-CAART sejtkinetikai profilja kvantitatív polimeráz láncreakcióval értékelve
|
Akár 36 hónapig
|
|
Változás a DSG3 autoantitest titerében
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A DSG3 autoantitest titer változása ELISA-val az infúzió előtti vizittel összehasonlítva
|
Akár 36 hónapig
|
|
Szerológiai remisszió
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A szerológiai remissziót elérő alanyok aránya negatív DSG3 ELISA titer alapján
|
Akár 36 hónapig
|
|
Pemphigus betegség területi indexe (PDAI)
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Változás a PDAI-ban az infúzió előtti vizittel összehasonlítva, egy 0-tól 250-ig terjedő skálán pontozva, ahol a nagyobb szám nagyobb betegségaktivitást jelent
|
Akár 36 hónapig
|
|
Klinikai remisszió: teljes remisszió a kezelés után és teljes remisszió minimális terápia mellett
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A teljes remissziót elérő alanyok aránya, legalább 2 hónapig 0-s PDAI aktivitási pontszám alapján, akár terápián kívül, akár minimális terápiában.
|
Akár 36 hónapig
|
|
A klinikai remisszióig és a szerológiai remisszióig eltelt idő
Időkeret: 36 hónapig
|
A klinikai remisszióig és a szerológiai remisszióig eltelt idő az utolsó infúziótól számítva
|
36 hónapig
|
|
A klinikai remisszió és a szerológiai remisszió időtartama
Időkeret: 36 hónapig
|
A klinikai remisszió időtartama és a kezdeti remisszió elérése után fennmaradt szerológiai remisszió időtartama
|
36 hónapig
|
|
A CABA-201 alvizsgálat esetében: Az alanyok által jelentett nemkívánatos események értékelése
Időkeret: 156 héttel a CABA-201 infúzió után
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
|
156 héttel a CABA-201 infúzió után
|
|
A CABA-201 alvizsgálathoz: A farmakodinámiák (PD) jellemzése
Időkeret: Akár 156 hétig
|
A B-sejtek szintje a vérben
|
Akár 156 hétig
|
|
A CABA-201 alvizsgálathoz: A farmakokinetika (PK) jellemzése
Időkeret: Akár 156 hétig
|
CABA-201-pozitív T-sejtek szintje a vérben
|
Akár 156 hétig
|
|
A CABA-201 részvizsgálathoz: Az autoantitestekkel kapcsolatos biomarkerek értékelése
Időkeret: Akár 156 hétig
|
A szérum anti-DSG3 és anti-DSG1 antitestek szintje
|
Akár 156 hétig
|
|
A CABA-201 alvizsgálathoz: A hatékonyság értékelése
Időkeret: Akár 156 hétig
|
A betegség aktivitásának abszolút és százalékos változása a Pemphigus betegség területi indexe (PDAI) szerint
|
Akár 156 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. szeptember 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. január 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 5.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 28.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CAB-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .