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- 임상시험 NCT04422912
점막 우성 PV 환자(mPV)에서 DSG3-CAART의 최대 허용 용량을 결정하기 위한 공개 라벨 연구
2026년 5월 28일 업데이트: Cabaletta Bio
활동성, 항-DSG3, 점막 우성 심상성 천포창이 있는 피험자에서 자가 데스모글레인 3 키메릭 자가항체 수용체 T 세포(DSG3-CAART)의 1상, 공개 라벨, 안전성 및 투약 연구
점막 우성 심상성 천포창(mPV)은 입, 코, 인후, 눈꺼풀, 항문 및 생식기를 포함하는 점막에 고통스러운 수포가 형성되는 B 세포 매개 자가면역 질환입니다.
이 1상 연구는 표준 요법으로 부적절하게 관리되는 mPV 환자에게 투여할 수 있는 조사용 세포 치료제인 DSG3-CAART의 최대 허용 용량 및 최적의 분할 주입 일정을 찾기 위해 수행되고 있습니다.
DSG3-CAART는 잠재적으로 완전하고 지속적인 질병 완화로 이어질 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
심상성천포창(PV)은 입, 코, 목, 눈꺼풀, 항문 및 생식기를 포함하여 피부나 점막에 통증성 수포가 형성되는 B세포 매개 자가면역 질환입니다.
이번 1/2상 연구는 표준 치료법으로 부적절하게 관리되는 점막 PV 환자에게 투여할 수 있는 시험용 세포 치료법인 DSG3-CAART의 최대 허용 용량과 최적의 분할 주입 일정을 찾기 위해 수행되고 있습니다.
PV 환자에서 사전 조정 없이 임상 반응을 달성하면서 CABA-201을 안전하게 투여할 수 있는지 조사하기 위해 하위 연구가 수행될 예정이다.
DSG3-CAART 또는 CABA-201은 잠재적으로 질병의 완전하고 지속적인 완화로 이어질 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Cabaletta Bio
- 전화번호: 4444 +1 267 759 3100
- 이메일: clinicaltrials@cabalettabio.com
연구 장소
-
-
California
-
Redwood City, California, 미국, 94063
- 모병
- Stanford University, Dept. of Dermatology
-
수석 연구원:
- M. Peter Marinkovich, MD
-
연락하다:
- Kunju Sridhar, PhD
- 전화번호: 650-721-4902
- 이메일: kunju@stanford.edu
-
Sacramento, California, 미국, 95816
- 모병
- UC Davis, Dept. of Dermatology
-
연락하다:
- Lauren Downing
- 전화번호: 916-551-2635
- 이메일: ladowning@ucdavis.edu
-
수석 연구원:
- Mehrdad Abedi, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- 모병
- Yale University
-
수석 연구원:
- Mary Tomayko, MD, PhD
-
연락하다:
- Andrea DeClement
- 전화번호: 475-255-8031
- 이메일: andrea.declement@yale.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern University
-
연락하다:
- NU Dermatology CTU
- 전화번호: 312-503-5944
- 이메일: NUderm-research@northwestern.edu
-
수석 연구원:
- Alan Zhou, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
연락하다:
- Amanda Howell
- 전화번호: 319-384-6843
- 이메일: amanda-steahr@uiowa.edu
-
수석 연구원:
- Emma Killoran, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
수석 연구원:
- Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
-
연락하다:
- Sydney Chase
- 전화번호: 617-525-7638
- 이메일: schase@bwh.harvard.edu
-
연락하다:
- Rebecca Wenzel-Rideout
- 이메일: rwenzel-rideout@bwh.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University
-
연락하다:
- Hei Ton "Jason" Chan
- 전화번호: 646-317-6360
- 이메일: htc2110@cumc.columbia.edu
-
수석 연구원:
- Alexandra Coromilas, MD
-
New York, New York, 미국, 10029
- 빼는
- Mount Sinai - Icahn School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27516
- 빼는
- University of North Carolina, Department of Dermatology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- University of Pennsylvania
-
수석 연구원:
- David Porter, MD
-
연락하다:
- Marie DeMarco
- 전화번호: 215-349-5699
- 이메일: marie.demarco@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
-
연락하다:
- Aleuna Lee
- 전화번호: 214-645-8968
- 이메일: aleuna.lee@utsouthwestern.edu
-
수석 연구원:
- Arturo Dominguez, MD
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- MD Anderson Texas Medical Center
-
수석 연구원:
- Omar Pacha, MD
-
연락하다:
- Alda Ashu
- 전화번호: 713-792-1280
- 이메일: abmiraso@mdanderson.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98109
- 완전한
- University of Washington
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 또는 스크리닝 생검 및 사전 양성 항-DSG3 항체 ELISA에 의해 mPV의 확인된 진단
- 적어도 하나의 표준 면역억제 요법으로 부적절하게 관리되는 mPV
- 스크리닝 시 활성 mPV
- 스크리닝 시 항-DSG3 항체 ELISA 양성
제외 기준:
- 점막 우성 질환이 아닌 점막 피부를 나타내는 PV와 관련된 활동성 피부 병변
- PV 증상이 최근에 악화되었거나 최근에 항-DSG3 항체 역가가 증가하지 않은 한 지난 12개월 동안의 리툭시맙
- 프레드니손 > 0.25mg/kg/일
- 면역억제 요법이 필요한 기타 자가면역질환
- 지난 6개월간 조사적 치료
- 스크리닝 시 절대 림프구 수 < 1,000/µL
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: DSG3-CAART
다양한 용량 수준에서 DSG3-CAART의 단일 또는 다중 정맥 내 주입. 이 연구는 현재 참가자 모집이 마감되었습니다. |
다양한 용량과 분할 방식으로 DSG3-CAART만 정맥 주입하거나, 정맥 면역글로불린, 사이클로포스파미드, 및/또는 플루다라빈과 함께 투여합니다.
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|
실험적: CABA-201
CABA-201의 주입은 사이클로포스파미드와 플루다라빈 전처치와 함께 또는 없이, 또는 사이클로포스파미드 전처치와 함께 또는 없이 시행됩니다. 이 하위 연구는 참여자 모집 중입니다. |
단일 정맥 내 CABA-201 점진적 용량 투여, 전처치 유무에 따른 투여.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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복용량 제한 독성을 포함한 부작용
기간: 3 개월
|
DSG3-CAART 치료와 관련된 부작용 발생률
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3 개월
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CABA-201 하위 연구의 경우: 피험자가 보고한 부작용을 평가하기 위해
기간: CABA-201 주입 후 최대 28일
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AE의 발생률 및 심각도
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CABA-201 주입 후 최대 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CAAR로 변환된 세포의 백분율
기간: 기준선
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유동 세포측정법에 의해 CAAR-형질도입된 세포인 주입을 위한 총 세포의 백분율
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기준선
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총 DSG3-CAART 양성 세포
기간: 기준선
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유동 세포측정법에 의해 실행되는 각 제조에 대한 총 DSG3-CAART 양성 세포
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기준선
|
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DSG3-CAART의 세포 동역학 프로파일
기간: 최대 36개월
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정량적 폴리머라제 연쇄 반응에 의해 평가된 DSG3-CAART의 세포 동역학 프로파일
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최대 36개월
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DSG3 자가항체 역가의 변화
기간: 최대 36개월
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사전 주입 방문과 비교하여 ELISA에 의한 DSG3 자가항체 역가의 변화
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최대 36개월
|
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혈청학적 완화
기간: 최대 36개월
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음성 DSG3 ELISA 역가에 의해 결정된 혈청학적 관해를 달성한 대상체의 비율
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최대 36개월
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PDAI(천포창병 면적 지수)
기간: 최대 36개월
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사전 주입 방문과 비교한 PDAI의 변화, 0-250 척도로 점수 매기기 더 큰 숫자는 더 많은 질병 활성도를 나타냄
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최대 36개월
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임상적 관해: 치료 중단 시 완전 관해 및 최소 요법으로 완전 관해
기간: 최대 36개월
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최소 2개월 동안 치료를 받지 않거나 최소한의 치료를 받는 PDAI 활동 점수 0으로 결정되는 완전한 관해를 달성한 피험자의 비율
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최대 36개월
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임상적 관해까지의 시간 및 혈청학적 관해까지의 시간
기간: 최대 36개월
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임상적 관해까지의 시간 및 마지막 주입으로부터 혈청학적 관해까지의 시간
|
최대 36개월
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임상적 관해 기간 및 혈청학적 관해 기간
기간: 최대 36개월
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임상적 관해 기간 및 초기 관해 달성 후 지속되는 혈청학적 관해 기간
|
최대 36개월
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CABA-201 하위 연구의 경우: 피험자가 보고한 부작용을 평가하기 위해
기간: CABA-201 주입 후 최대 156주
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AE의 발생률 및 심각도
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CABA-201 주입 후 최대 156주
|
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CABA-201 하위 연구의 경우: 약력학(PD) 특성 분석
기간: 최대 156주
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혈액 내 B 세포 수준
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최대 156주
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CABA-201 하위 연구의 경우: 약동학(PK) 특성 분석
기간: 최대 156주
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혈액 내 CABA-201 양성 T 세포 수준
|
최대 156주
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CABA-201 하위 연구의 경우: 자가항체 관련 바이오마커를 평가하기 위해
기간: 최대 156주
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혈청 항-DSG3 및 항-DSG1 항체 수준
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최대 156주
|
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CABA-201 하위 연구의 경우: 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 156주
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천포창병 지역 지수(PDAI)에 따른 질병 활동의 절대 및 백분율 변화
|
최대 156주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 29일
기본 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 5일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- CAB-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
심상성 천포창에 대한 임상 시험
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