Öppen studie för att bestämma den maximala tolererade dosen av DSG3-CAART hos slemhinnedominanta PV-patienter (mPV)
28 maj 2026 uppdaterad av: Cabaletta Bio
En fas 1, öppen, säkerhets- och doseringsstudie av autologa Desmoglein 3 chimära autoantikroppsreceptor-T-celler (DSG3-CAART) hos försökspersoner med aktiv, anti-DSG3, mukosaldominant Pemphigus Vulgaris
Slemhinnedominant pemphigus vulgaris (mPV) är en B-cellsmedierad autoimmun sjukdom där smärtsamma blåsor bildas på slemhinnan, inklusive mun, näsa, svalg, ögonlock, anus och könsorgan.
Denna fas 1-studie genomförs för att hitta den maximala tolererade dosen och det optimala fraktionerade infusionsschemat för en undersökningscellterapi, DSG3-CAART, som kan ges till patienter med mPV som inte hanteras tillräckligt med standardterapier.
DSG3-CAART kan potentiellt leda till fullständig och varaktig remission av sjukdomen.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Pemphigus vulgaris (PV) är en B-cellsmedierad autoimmun sjukdom där smärtsamma blåsor bildas på huden eller slemhinnan, inklusive mun, näsa, svalg, ögonlock, anus och könsorgan.
Denna fas 1/2-studie genomförs för att hitta den maximala tolererade dosen och det optimala fraktionerade infusionsschemat för en undersökningscellterapi, DSG3-CAART, som kan ges till patienter med slemhinne-PV som inte hanteras tillräckligt med standardterapier.
En delstudie kommer att genomföras för att undersöka om CABA-201 säkert kan administreras samtidigt som man uppnår kliniska svar utan behov av förkonditionering hos PV-patienter.
DSG3-CAART eller CABA-201 kan potentiellt leda till fullständig och varaktig remission av sjukdomen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Cabaletta Bio
- Telefonnummer: 4444 +1 267 759 3100
- E-post: clinicaltrials@cabalettabio.com
Studieorter
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Rekrytering
- Stanford University, Dept. of Dermatology
-
Huvudutredare:
- M. Peter Marinkovich, MD
-
Kontakt:
- Kunju Sridhar, PhD
- Telefonnummer: 650-721-4902
- E-post: kunju@stanford.edu
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95816
- Rekrytering
- UC Davis, Dept. of Dermatology
-
Kontakt:
- Lauren Downing
- Telefonnummer: 916-551-2635
- E-post: ladowning@ucdavis.edu
-
Huvudutredare:
- Mehrdad Abedi, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Rekrytering
- Yale University
-
Huvudutredare:
- Mary Tomayko, MD, PhD
-
Kontakt:
- Andrea DeClement
- Telefonnummer: 475-255-8031
- E-post: andrea.declement@yale.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Northwestern University
-
Kontakt:
- NU Dermatology CTU
- Telefonnummer: 312-503-5944
- E-post: NUderm-research@northwestern.edu
-
Huvudutredare:
- Alan Zhou, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Amanda Howell
- Telefonnummer: 319-384-6843
- E-post: amanda-steahr@uiowa.edu
-
Huvudutredare:
- Emma Killoran, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Brigham and Women's Hospital
-
Huvudutredare:
- Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
-
Kontakt:
- Sydney Chase
- Telefonnummer: 617-525-7638
- E-post: schase@bwh.harvard.edu
-
Kontakt:
- Rebecca Wenzel-Rideout
- E-post: rwenzel-rideout@bwh.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Columbia University
-
Kontakt:
- Hei Ton "Jason" Chan
- Telefonnummer: 646-317-6360
- E-post: htc2110@cumc.columbia.edu
-
Huvudutredare:
- Alexandra Coromilas, MD
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Indragen
- Mount Sinai - Icahn School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27516
- Indragen
- University of North Carolina, Department of Dermatology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- University of Pennsylvania
-
Huvudutredare:
- David Porter, MD
-
Kontakt:
- Marie DeMarco
- Telefonnummer: 215-349-5699
- E-post: marie.demarco@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Rekrytering
- UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
-
Kontakt:
- Aleuna Lee
- Telefonnummer: 214-645-8968
- E-post: aleuna.lee@utsouthwestern.edu
-
Huvudutredare:
- Arturo Dominguez, MD
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- MD Anderson Texas Medical Center
-
Huvudutredare:
- Omar Pacha, MD
-
Kontakt:
- Alda Ashu
- Telefonnummer: 713-792-1280
- E-post: abmiraso@mdanderson.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
- Avslutad
- University of Washington
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av mPV genom tidigare eller screeningbiopsi och tidigare positiv anti-DSG3 antikropp ELISA
- mPV hanteras otillräckligt av minst en standard immunsuppressiv terapi
- Aktiv mPV vid screening
- Anti-DSG3 antikropp ELISA positiv vid screening
Exklusions kriterier:
- Aktiva hudskador associerade med PV som indikerar mukokutan snarare än mukosaldominant sjukdom
- Rituximab under de senaste 12 månaderna om inte PV-symtom nyligen har förvärrats eller anti-DSG3-antikroppstitrar nyligen har ökat
- Prednison > 0,25 mg/kg/dag
- Annan autoimmun sjukdom som kräver immunsuppressiva terapier
- Utredningsbehandling under de senaste 6 månaderna
- Absolut lymfocytantal < 1 000/µL vid screening
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: DSG3-CAART
En eller flera intravenösa infusion(er) av DSG3-CAART i varierande dosnivåer. Denna studie är nu stängd för rekrytering. |
Intravenösa infusioner av DSG3-CAART ensamt i olika doser och olika fraktioneringar, med eller utan intravenöst immunoglobulin, cyklofosfamid och/eller fludarabin.
|
|
Experimentell: CABA-201
Infusion av CABA-201 med eller utan cyklofosfamid och fludarabin förbehandling, eller med eller utan cyklofosfamid förbehandling. Denna delstudie är öppen för rekrytering. |
En enda intravenös infusion av CABA-201 i stigande doser, med eller utan förbehandling.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar, inklusive Dos Limit Toxicitet
Tidsram: 3 månader
|
Incidensen av biverkningar som är relaterade till DSG3-CAART-behandling
|
3 månader
|
|
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera biverkningar som rapporterats av försökspersoner
Tidsram: Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
|
Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent av CAAR-transducerade celler
Tidsram: Baslinje
|
Procent av det totala antalet celler för infusion som är CAAR-transducerade celler genom flödescytometri
|
Baslinje
|
|
Totalt antal DSG3-CAART-positiva celler
Tidsram: Baslinje
|
Totalt antal DSG3-CAART-positiva celler för varje tillverkning som körs med flödescytometri
|
Baslinje
|
|
Cellulär kinetikprofil för DSG3-CAART
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Cellulär kinetikprofil för DSG3-CAART bedömd genom kvantitativ polymeraskedjereaktion
|
Upp till 36 månader
|
|
Förändring i DSG3-autoantikroppstiter
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Förändring i DSG3-autoantikroppstiter genom ELISA jämfört med besök före infusion
|
Upp till 36 månader
|
|
Serologisk remission
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Andel försökspersoner som uppnår serologisk remission, bestämd av negativ DSG3 ELISA-titer
|
Upp till 36 månader
|
|
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Förändring i PDAI jämfört med besök före infusion, poängsatt på en skala 0-250 där ett större antal representerar mer sjukdomsaktivitet
|
Upp till 36 månader
|
|
Klinisk remission: fullständig remission utanför terapi och fullständig remission vid minimal terapi
Tidsram: Upp till 36 månader
|
Andel patienter som uppnår fullständig remission, bestämt av ett PDAI-aktivitetspoäng på 0 under minst 2 månader, antingen utanför terapi eller på minimal terapi
|
Upp till 36 månader
|
|
Tid till klinisk remission och tid till serologisk remission
Tidsram: upp till 36 månader
|
Tid till klinisk remission och tid till serologisk remission från den senaste infusionen
|
upp till 36 månader
|
|
Varaktighet av klinisk remission och varaktighet av serologisk remission
Tidsram: upp till 36 månader
|
Varaktighet av klinisk remission och varaktighet av serologisk remission ihållande efter att ha uppnått den initiala remissionen
|
upp till 36 månader
|
|
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera biverkningar som rapporterats av försökspersoner
Tidsram: Upp till 156 veckor efter CABA-201-infusion
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
|
Upp till 156 veckor efter CABA-201-infusion
|
|
För CABA-201 delstudie: För att karakterisera farmakodynamiken (PD)
Tidsram: Upp till 156 veckor
|
Nivåer av B-celler i blodet
|
Upp till 156 veckor
|
|
För CABA-201-delstudie: För att karakterisera farmakokinetiken (PK)
Tidsram: Upp till 156 veckor
|
Nivåer av CABA-201-positiva T-celler i blodet
|
Upp till 156 veckor
|
|
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera autoantikroppsrelaterade biomarkörer
Tidsram: Upp till 156 veckor
|
Nivåer av serum anti-DSG3 och anti-DSG1 antikroppar
|
Upp till 156 veckor
|
|
För CABA-201-delstudie: För att utvärdera effekt
Tidsram: Upp till 156 veckor
|
Absolut och procentuell förändring i sjukdomsaktivitet enligt Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
|
Upp till 156 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 september 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 juni 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juni 2020
Första postat (Faktisk)
9 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CAB-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .