Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus DSG3-CAART:n suurimman siedetyn annoksen määrittämiseksi limakalvon hallitsevilla PV-potilailla (mPV)

torstai 4. toukokuuta 2023 päivittänyt: Cabaletta Bio

Vaihe 1, avoin, turvallisuus- ja annostustutkimus autologisista desmogleiini 3 -kimeerisistä autovasta-ainereseptori-T-soluista (DSG3-CAART) koehenkilöillä, joilla on aktiivinen, anti-DSG3, limakalvodominoiva Pemphigus Vulgaris

Limakalvon hallitseva pemphigus vulgaris (mPV) on B-soluvälitteinen autoimmuunisairaus, jossa limakalvolle muodostuu kivuliaita rakkuloita, mukaan lukien suu, nenä, kurkku, silmäluomet, peräaukko ja sukuelimet. Tämä vaiheen 1 tutkimus tehdään, jotta löydettäisiin suurin siedettävä annos ja optimaalinen fraktioitu infuusioaikataulu tutkittavassa soluterapiassa, DSG3-CAART, joita voidaan antaa potilaille, joilla on mPV ja joita tavanomaiset hoidot eivät hallitse riittävästi. DSG3-CAART voi mahdollisesti johtaa taudin täydelliseen ja kestävään remissioon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

39

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Rekrytointi
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
        • Rekrytointi
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27516
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dermatology Department
        • Päätutkija:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • University of Washington
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michi Shinohara, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu mPV-diagnoosi aiemmalla tai seulontabiopsialla ja aikaisemmalla positiivisella anti-DSG3-vasta-aine ELISA:lla
  • mPV:tä ei hallita riittävästi vähintään yhdellä tavanomaisella immunosuppressiivisella hoidolla
  • Aktiivinen mPV seulonnassa
  • Anti-DSG3-vasta-aine ELISA-positiivinen seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • PV:hen liittyvät aktiiviset ihovauriot, jotka viittaavat ihon limakalvon dominoivaan sairauteen
  • Rituksimabi viimeisen 12 kuukauden aikana, elleivät PV-oireet ole äskettäin pahentuneet tai anti-DSG3-vasta-ainetiitterit ole hiljattain nousseet
  • Prednisoni > 0,25 mg/kg/vrk
  • Muut autoimmuunisairaudet, jotka vaativat immunosuppressiivisia hoitoja
  • Tutkintahoito viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Absoluuttinen lymfosyyttien määrä < 1000/µL seulonnassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DSG3-CAART

Kohortti A: Fraktioidut DSG3-CAART-infuusiot nousevilla annostasoilla (6-9 ryhmää) annettuna yhtenä syklinä.

Kohortti B: DSG3-CAART-infuusion yhdistäminen harvemmille fraktioinneille kuin kohortissa A käyttämällä kohortista A (1 ryhmä) valittua annosta yhtenä syklinä annettuna.

Kohortti C: Lopullisen valitun annoksen infuusio ja DSG3-CAART:n fraktiointi kohorteista A ja B (1 ryhmä) annettuna yhtenä syklinä
Biologinen: DSG3-CAART
Pelkän DSG3-CAART:n laskimonsisäiset infuusiot eri annoksilla ja eri fraktioinneilla. Koehenkilöt voivat myös saada vaihtelevia annoksia DSG3-CAART-valmistetta osana alatutkimusta, jossa käytetään esihoitoa suonensisäisellä immunoglobuliinilla, syklofosfamidilla ja fludarabiinin kanssa tai ilman DSG3-CAART:n in vivo -laajenemisen, pysyvyyden ja aktiivisuuden lisäämiseksi. .

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat, mukaan lukien annosrajan toksisuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on DSG3-CAART-hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus kolmen kuukauden sisällä DSG3-CAART-soluinfuusion jälkeen.
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CAAR-transdusoitujen solujen prosenttiosuus
Aikaikkuna: Perustaso
Prosenttiosuus kaikista infuusiosoluista, jotka ovat CAAR-transdusoituja soluja virtaussytometrialla
Perustaso
DSG3-CAART-positiivisten solujen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso
DSG3-CAART-positiivisten solujen kokonaismäärä kullekin virtaussytometrillä suoritetusta valmistuksesta
Perustaso
DSG3-CAART:n solukinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
DSG3-CAART:n solukinetiikkaprofiili arvioituna kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla
Jopa 36 kuukautta
Muutos DSG3-autovasta-ainetiitterissä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Muutos DSG3-autovasta-ainetiitterissä ELISA:lla verrattuna infuusiokäyntiin
Jopa 36 kuukautta
Serologinen remissio
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Serologisen remission saavuttaneiden potilaiden osuus negatiivisella DSG3 ELISA -tiitterillä määritettynä
Jopa 36 kuukautta
Pemfigus-taudin alueindeksi (PDAI)
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Muutos PDAI:ssa verrattuna infuusiota edeltävään käyntiin, pisteytetty asteikolla 0-250, jossa suurempi luku edustaa enemmän taudin aktiivisuutta
Jopa 36 kuukautta
Kliininen remissio: täydellinen remissio hoidon jälkeen ja täydellinen remissio minimaalisella hoidolla
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Täydellisen remission saavuttaneiden potilaiden osuus määritettynä PDAI-aktiivisuuspisteellä 0 vähintään 2 kuukauden ajan joko hoidon ulkopuolella tai minimaalisella hoidolla
Jopa 36 kuukautta
Aika kliiniseen remissioon ja aika serologiseen remissioon
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
Aika kliiniseen remissioon ja aika serologiseen remissioon viimeisestä infuusiosta
jopa 36 kuukautta
Kliinisen remission kesto ja serologisen remission kesto
Aikaikkuna: jopa 36 kuukautta
Kliinisen remission kesto ja serologisen remission kesto, joka jatkuu alkuperäisen remission saavuttamisen jälkeen
jopa 36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cabaletta Bio

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 5. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAB-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Limakalvot - Hallitseva Pemphigus Vulgaris

Kliiniset tutkimukset DSG3-CAART

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa