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Estudio abierto para determinar la dosis máxima tolerada de DSG3-CAART en pacientes con PV de mucosa dominante (mPV)

28 de mayo de 2026 actualizado por: Cabaletta Bio

Un estudio de fase 1, abierto, de seguridad y dosificación de células T receptoras de autoanticuerpos quiméricos de desmogleína 3 autólogas (DSG3-CAART) en sujetos con pénfigo vulgar activo, anti-DSG3, dominante en la mucosa

El pénfigo vulgar dominante en la mucosa (mPV) es un trastorno autoinmune mediado por células B en el que se forman ampollas dolorosas en la membrana mucosa, que incluye la boca, la nariz, la garganta, los párpados, el ano y los genitales. Este estudio de fase 1 se lleva a cabo para encontrar la dosis máxima tolerada y el programa de infusión fraccionada óptimo de una terapia celular en investigación, DSG3-CAART, que se puede administrar a pacientes con mPV que no reciben tratamiento adecuado con terapias estándar. DSG3-CAART puede conducir potencialmente a una remisión completa y duradera de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El pénfigo vulgar (PV) es un trastorno autoinmune mediado por células B en el que se forman ampollas dolorosas en la piel o la membrana mucosa, incluida la boca, la nariz, la garganta, los párpados, el ano y los genitales. Este estudio de fase 1/2 se está llevando a cabo para encontrar la dosis máxima tolerada y el programa de infusión fraccionada óptimo de una terapia celular en investigación, DSG3-CAART, que se puede administrar a pacientes con PV mucosa que no se tratan adecuadamente con terapias estándar. Se realizará un subestudio para investigar si CABA-201 se puede administrar de forma segura y al mismo tiempo lograr respuestas clínicas sin necesidad de acondicionamiento previo en pacientes con PV. DSG3-CAART o CABA-201 pueden conducir potencialmente a una remisión completa y duradera de la enfermedad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Reclutamiento
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Investigador principal:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Contacto:
          • Kunju Sridhar, PhD
          • Número de teléfono: 650-721-4902
          • Correo electrónico: kunju@stanford.edu
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • Reclutamiento
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigador principal:
          • Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Retirado
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27516
        • Retirado
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • David Porter, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Omar Pacha, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Terminado
        • University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de mPV por biopsia previa o de detección y ELISA de anticuerpos anti-DSG3 positivo previo
  • mPV manejado inadecuadamente por al menos una terapia inmunosupresora estándar
  • mPV activo en la selección
  • Anticuerpo anti-DSG3 ELISA positivo en la selección

Criterio de exclusión:

  • Lesiones cutáneas activas asociadas con PV que indican enfermedad mucocutánea en lugar de mucosa dominante
  • Rituximab en los últimos 12 meses a menos que los síntomas de PV hayan empeorado recientemente o los títulos de anticuerpos anti-DSG3 hayan aumentado recientemente
  • Prednisona > 0,25 mg/kg/día
  • Otro trastorno autoinmune que requiere terapias inmunosupresoras
  • Tratamiento en investigación en los últimos 6 meses
  • Recuento absoluto de linfocitos < 1000/µl en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: DSG3-CAART

Una o múltiples infusiones intravenosas de DSG3-CAART en diferentes niveles de dosis.

Este estudio ya no admite inscripciones.
Biológico: DSG3-CAART
Infusiones intravenosas de DSG3-CAART solo en diferentes dosis y diferentes fraccionamientos, con o sin inmunoglobulina intravenosa, ciclofosfamida y/o fludarabina.
Experimental: CABA-201

Infusión de CABA-201 con o sin acondicionamiento con ciclofosfamida y fludarabina, o con o sin acondicionamiento con ciclofosfamida.

Este subestudio está abierto a inscripción.
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 a dosis crecientes, con o sin acondicionamiento previo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos, incluida la toxicidad límite de dosis
Periodo de tiempo: 3 meses
Incidencia de eventos adversos relacionados con la terapia DSG3-CAART
3 meses
Para el subestudio CABA-201: evaluar los eventos adversos informados por los sujetos
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201
Incidencia y gravedad de los EA
Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de células transducidas por CAAR
Periodo de tiempo: Base
Porcentaje del total de células para infusión que son células transducidas por CAAR mediante citometría de flujo
Base
Total de células positivas para DSG3-CAART
Periodo de tiempo: Base
Total de células positivas para DSG3-CAART para cada procesamiento de fabricación por citometría de flujo
Base
Perfil de cinética celular de DSG3-CAART
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Perfil de cinética celular de DSG3-CAART evaluado por reacción en cadena de polimerasa cuantitativa
Hasta 36 meses
Cambio en el título de autoanticuerpos DSG3
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Cambio en el título de autoanticuerpos DSG3 por ELISA en comparación con la visita previa a la infusión
Hasta 36 meses
Remisión serológica
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Proporción de sujetos que lograron la remisión serológica, determinada por título ELISA DSG3 negativo
Hasta 36 meses
Índice de área de enfermedad de pénfigo (PDAI)
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Cambio en PDAI en comparación con la visita previa a la infusión, puntuado en una escala de 0 a 250, donde un mayor número representa más actividad de la enfermedad
Hasta 36 meses
Remisión clínica: remisión completa sin tratamiento y remisión completa con tratamiento mínimo
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
Proporción de sujetos que logran una remisión completa, determinada por una puntuación de actividad PDAI de 0 durante al menos 2 meses, ya sea sin tratamiento o con tratamiento mínimo
Hasta 36 meses
Tiempo hasta la remisión clínica y tiempo hasta la remisión serológica
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
Tiempo hasta la remisión clínica y tiempo hasta la remisión serológica desde la última infusión
hasta 36 meses
Duración de la remisión clínica y duración de la remisión serológica
Periodo de tiempo: hasta 36 meses
Duración de la remisión clínica y duración de la remisión serológica sostenida después de lograr la remisión inicial
hasta 36 meses
Para el subestudio CABA-201: evaluar los eventos adversos informados por los sujetos
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas después de la infusión de CABA-201
Incidencia y gravedad de los EA
Hasta 156 semanas después de la infusión de CABA-201
Para el subestudio CABA-201: caracterizar la farmacodinamia (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células B en la sangre.
Hasta 156 semanas
Para el subestudio CABA-201: para caracterizar la farmacocinética (PK)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células T positivas para CABA-201 en la sangre
Hasta 156 semanas
Para el subestudio CABA-201: para evaluar biomarcadores relacionados con autoanticuerpos
Periodo de tiempo: Hasta 156 Semanas
Niveles séricos de anticuerpos anti-DSG3 y anti-DSG1
Hasta 156 Semanas
Para el subestudio CABA-201: para evaluar la eficacia.
Periodo de tiempo: Hasta 156 Semanas
Cambio absoluto y porcentual en la actividad de la enfermedad según el índice del área de enfermedad del pénfigo (PDAI)
Hasta 156 Semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Cabaletta Bio

Investigadores

  • Silla de estudio: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

9 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAB-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Pemphigus vulgaris

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