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Étude ouverte pour déterminer la dose maximale tolérée de DSG3-CAART chez les patients PV à dominante muqueuse (mPV)

4 mai 2023 mis à jour par: Cabaletta Bio

Étude ouverte de phase 1 sur l'innocuité et la posologie des cellules T réceptrices d'auto-anticorps chimériques de la desmogléine 3 autologues (DSG3-CAART) chez des sujets atteints de pemphigus vulgaire actif, anti-DSG3, à dominante muqueuse

Le pemphigus vulgaris à dominante muqueuse (mPV) est une maladie auto-immune médiée par les lymphocytes B dans laquelle des cloques douloureuses se forment sur la membrane muqueuse, y compris la bouche, le nez, la gorge, les paupières, l'anus et les organes génitaux. Cette étude de phase 1 est menée pour trouver la dose maximale tolérée et le calendrier de perfusion fractionnée optimal d'une thérapie cellulaire expérimentale, DSG3-CAART, qui peut être administrée aux patients atteints de mPV qui ne sont pas correctement gérés par les thérapies standard. DSG3-CAART peut potentiellement conduire à une rémission complète et durable de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

39

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Recrutement
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, États-Unis, 95816
        • Recrutement
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Recrutement
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • Recrutement
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Contact:
          • Dermatology Department
        • Chercheur principal:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Recrutement
        • University of Washington
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michi Shinohara, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de mPV par biopsie antérieure ou de dépistage et ELISA positif antérieur anti-DSG3
  • mPV insuffisamment géré par au moins un traitement immunosuppresseur standard
  • mPV actif au dépistage
  • Anticorps anti-DSG3 ELISA positif au dépistage

Critère d'exclusion:

  • Lésions cutanées actives associées à la PV qui indiquent une maladie cutanéo-muqueuse plutôt qu'une maladie à dominante muqueuse
  • Rituximab au cours des 12 derniers mois, sauf si les symptômes de la PV se sont récemment aggravés ou si les titres d'anticorps anti-DSG3 ont récemment augmenté
  • Prednisone > 0,25mg/kg/jour
  • Autre maladie auto-immune nécessitant des traitements immunosuppresseurs
  • Traitement expérimental au cours des 6 derniers mois
  • Nombre absolu de lymphocytes < 1 000/µL au moment du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DSG3-CAART

Cohorte A : Perfusions fractionnées de DSG3-CAART à des doses croissantes (6-9 groupes) administrées en un seul cycle.

Cohorte B : Consolidation de la perfusion de DSG3-CAART à moins de fractionnements que dans la Cohorte A en utilisant la dose sélectionnée de la Cohorte A (1 groupe) administrée en un seul cycle.

Cohorte C : Perfusion de la dose finale sélectionnée et fractionnement du DSG3-CAART des cohortes A et B (1 groupe) administré en un seul cycle
Biologique: DSG3-CAART
Perfusions intraveineuses de DSG3-CAART seul à différentes doses et différents fractionnements. Les sujets peuvent également recevoir des doses variables de DSG3-CAART dans le cadre d'une sous-étude, qui utilisera un prétraitement avec de l'immunoglobuline intraveineuse, du cyclophosphamide et avec ou sans fludarabine pour augmenter potentiellement l'expansion, la persistance et l'activité in vivo du DSG3-CAART .

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables, y compris toxicité limite de dose
Délai: 3 mois
Le critère d'évaluation principal de l'étude est l'incidence des événements indésirables liés au traitement par DSG3-CAART dans les 3 mois suivant la perfusion de cellules DSG3-CAART.
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de cellules transduites par CAAR
Délai: Ligne de base
Pourcentage du nombre total de cellules pour perfusion qui sont des cellules transduites par CAAR par cytométrie en flux
Ligne de base
Nombre total de cellules positives DSG3-CAART
Délai: Ligne de base
Nombre total de cellules positives au DSG3-CAART pour chaque cycle de fabrication par cytométrie en flux
Ligne de base
Profil de cinétique cellulaire du DSG3-CAART
Délai: Jusqu'à 36 mois
Profil de cinétique cellulaire de DSG3-CAART évalué par réaction en chaîne par polymérase quantitative
Jusqu'à 36 mois
Modification du titre d'auto-anticorps DSG3
Délai: Jusqu'à 36 mois
Changement du titre d'auto-anticorps DSG3 par ELISA par rapport à la visite de pré-perfusion
Jusqu'à 36 mois
Rémission sérologique
Délai: Jusqu'à 36 mois
Proportion de sujets obtenant une rémission sérologique, déterminée par un titre ELISA DSG3 négatif
Jusqu'à 36 mois
Indice de la région de la maladie du pemphigus (PDAI)
Délai: Jusqu'à 36 mois
Changement du PDAI par rapport à la visite de pré-perfusion, noté sur une échelle de 0 à 250 où un plus grand nombre représente plus d'activité de la maladie
Jusqu'à 36 mois
Rémission clinique : rémission complète hors traitement et rémission complète sous traitement minimal
Délai: Jusqu'à 36 mois
Proportion de sujets obtenant une rémission complète, déterminée par un score d'activité PDAI de 0 pendant au moins 2 mois, soit sans traitement, soit sous traitement minimal
Jusqu'à 36 mois
Délai de rémission clinique et délai de rémission sérologique
Délai: jusqu'à 36 mois
Délai de rémission clinique et délai de rémission sérologique depuis la dernière perfusion
jusqu'à 36 mois
Durée de la rémission clinique et durée de la rémission sérologique
Délai: jusqu'à 36 mois
Durée de la rémission clinique et durée de la rémission sérologique maintenue après l'obtention de la rémission initiale
jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cabaletta Bio

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 septembre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2020

Première publication (Réel)

9 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

5 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAB-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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