粘膜優位の PV 患者 (mPV) における DSG3-CAART の最大耐用量を決定するための非盲検試験
2023年5月4日 更新者:Cabaletta Bio
活動性、抗DSG3、粘膜優位性尋常性天疱瘡の被験者における自家デスモグレイン3キメラ自己抗体受容体T細胞(DSG3-CAART)の第1相、非盲検、安全性および投薬研究
粘膜優性尋常性天疱瘡 (mPV) は、口、鼻、のど、まぶた、肛門、性器などの粘膜に痛みを伴う水ぶくれが形成される B 細胞性自己免疫疾患です。
この第 1 相試験は、標準的な治療法では不十分に管理されている mPV 患者に投与できる治験細胞療法 DSG3-CAART の最大耐用量と最適な分割注入スケジュールを見つけるために実施されています。
DSG3-CAART は、疾患の完全かつ永続的な寛解につながる可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
39
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Redwood City、California、アメリカ、94063
- 募集
- Stanford University, Dept. of Dermatology
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コンタクト:
- Isin Sinem Bagci, MD
- 電話番号:650-724-8829
- メール:isbagci@stanford.edu
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コンタクト:
- Kunju Sridhar, PhD
- 電話番号:650 721 4902
- メール:kunju@stanford.edu
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主任研究者:
- M. Peter Marinkovich, MD
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Sacramento、California、アメリカ、95816
- 募集
- UC Davis, Dept. of Dermatology
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コンタクト:
- Lauren Downing
- 電話番号:916-551-2635
- メール:ladowning@ucdavis.edu
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
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コンタクト:
- NU Dermatology CTU
- 電話番号:312-503-5944
- メール:NUderm-research@northwestern.edu
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
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コンタクト:
- Amanda Steahr
- 電話番号:319-384-6843
- メール:amanda-steahr@uiowa.edu
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主任研究者:
- Janet Fairley, MD
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Mount Sinai - Icahn School of Medicine
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コンタクト:
- Jonathan Lagdameo
- 電話番号:212-241-8552
- メール:jonathan.lagdameo@mssm.edu
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主任研究者:
- Keren Osman, MD
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
- 募集
- University of North Carolina, Department of Dermatology
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コンタクト:
- Suzy Caballero
- 電話番号:984-974-3682
- メール:nieves_caballero@med.unc.edu
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主任研究者:
- Donna A Culton, MD, PhD
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania
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コンタクト:
- Joshua Bryer, BA, CCRC
- 電話番号:267-251-6819
- メール:jbryer@pennmedicine.upenn.edu
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主任研究者:
- David Porter, MD
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- 募集
- UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
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コンタクト:
- Aleuna Lee
- 電話番号:214-645-8968
- メール:aleuna.lee@utsouthwestern.edu
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主任研究者:
- Arturo Dominguez, MD
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- MD Anderson Texas Medical Center
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コンタクト:
- Dermatology Department
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主任研究者:
- Omar Pacha, MD
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- 募集
- University of Washington
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コンタクト:
- Susan Ra
- 電話番号:206-667-5310
- メール:sra@fredhutch.org
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主任研究者:
- Michi Shinohara, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -事前またはスクリーニング生検および以前の陽性抗DSG3抗体ELISAによるmPVの確定診断
- -少なくとも1つの標準的な免疫抑制療法によるmPVの管理が不十分
- スクリーニング時のアクティブ mPV
- スクリーニング時に抗DSG3抗体ELISA陽性
除外基準:
- 粘膜優性疾患ではなく粘膜皮膚疾患を示すPVに関連する活動性皮膚病変
- PVの症状が最近悪化したか、抗DSG3抗体価が最近上昇していない限り、過去12か月のリツキシマブ
- プレドニゾン > 0.25mg/kg/日
- -免疫抑制療法を必要とするその他の自己免疫疾患
- 過去6か月の研究的治療
- スクリーニング時の絶対リンパ球数 < 1,000/μL
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:DSG3-CAART
コホート A: DSG3-CAART の漸増用量レベルでの分割注入 (6-9 グループ) を 1 サイクルとして投与。 コホートB:単一サイクルとして投与されたコホートA(1群)から選択された用量を使用して、コホートAよりも少ない分割数へのDSG3-CAARTの注入の統合。 コホートC:コホートAおよびB(1群)から選択された最終用量の注入およびDSG3-CAARTの分画を1サイクルとして投与 |
異なる用量および異なる分画でのDSG3-CAART単独の静脈内注入。
サブスタディの一部として、被験者はさまざまな用量の DSG3-CAART を投与されることもあります。サブスタディでは、静脈内免疫グロブリン、シクロホスファミドによる前処理、フルダラビンの有無にかかわらず、DSG3-CAART の in vivo での拡大、持続性、および活性を潜在的に高めることができます。 .
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性を含む有害事象
時間枠:3ヶ月
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この試験の主要評価項目は、DSG3-CAART 細胞注入から 3 か月以内の DSG3-CAART 療法に関連する有害事象の発生率です。
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CAAR形質導入細胞の割合
時間枠:ベースライン
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フローサイトメトリーによる CAAR 形質導入細胞である注入用の総細胞の割合
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ベースライン
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総 DSG3-CAART 陽性細胞
時間枠:ベースライン
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フローサイトメトリーによる各製造工程の合計 DSG3-CAART 陽性細胞
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ベースライン
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DSG3-CAART の細胞動態プロファイル
時間枠:36ヶ月まで
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定量的ポリメラーゼ連鎖反応によって評価された DSG3-CAART の細胞動態プロファイル
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36ヶ月まで
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DSG3自己抗体価の変化
時間枠:36ヶ月まで
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注入前の訪問と比較した ELISA による DSG3 自己抗体力価の変化
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36ヶ月まで
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血清学的寛解
時間枠:36ヶ月まで
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負の DSG3 ELISA 力価によって決定される、血清学的寛解を達成した被験者の割合
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36ヶ月まで
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天疱瘡疾患領域指数 (PDAI)
時間枠:36ヶ月まで
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注入前の訪問と比較した PDAI の変化。数値が大きいほど疾患活動性が高いことを表す 0 ~ 250 のスケールで採点されます
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36ヶ月まで
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臨床的寛解:治療から完全に寛解し、最小限の治療で完全に寛解
時間枠:36ヶ月まで
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完全な寛解を達成した被験者の割合は、PDAI 活動スコアが 0 であることが少なくとも 2 か月間確認され、治療を受けていないか、最小限の治療を受けているかのいずれかです。
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36ヶ月まで
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臨床的寛解までの時間および血清学的寛解までの時間
時間枠:36ヶ月まで
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最後の注入からの臨床的寛解までの時間および血清学的寛解までの時間
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36ヶ月まで
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臨床的寛解期間および血清学的寛解期間
時間枠:36ヶ月まで
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臨床的寛解期間および初期寛解達成後に持続する血清学的寛解期間
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36ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア:Cabaletta Bio、Cabaletta Bio
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月29日
一次修了 (予想される)
2026年9月1日
研究の完了 (予想される)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2020年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月5日
最初の投稿 (実際)
2020年6月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年5月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月4日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。