Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование для определения максимально переносимой дозы DSG3-CAART у пациентов с преобладанием слизистых оболочек ИП (мПВ)

28 мая 2026 г. обновлено: Cabaletta Bio

Фаза 1, открытое исследование безопасности и дозирования аутологичных Т-клеток химерного рецептора аутоантител к десмоглеину 3 (DSG3-CAART) у субъектов с активной, анти-DSG3, слизистой доминантной обыкновенной пузырчаткой

Вульгарная пузырчатка с преобладанием слизистых оболочек (ВПВ) представляет собой аутоиммунное заболевание, опосредованное В-клетками, при котором болезненные волдыри образуются на слизистой оболочке, включая рот, нос, горло, веки, задний проход и гениталии. Это исследование фазы 1 проводится для определения максимально переносимой дозы и оптимального графика фракционированной инфузии исследуемой клеточной терапии DSG3-CAART, которую можно назначать пациентам с мПВ, которым неадекватно помогают стандартные методы лечения. DSG3-CAART потенциально может привести к полной и стойкой ремиссии заболевания.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Обыкновенная пузырчатка (PV) — это аутоиммунное заболевание, опосредованное B-клетками, при котором на коже или слизистых оболочках образуются болезненные волдыри, включая рот, нос, горло, веки, анус и половые органы. Это исследование фазы 1/2 проводится с целью определения максимально переносимой дозы и оптимального графика фракционированной инфузии исследуемой клеточной терапии DSG3-CAART, которую можно назначать пациентам с ПВ слизистых оболочек, которым стандартные методы лечения неэффективны. Будет проведено дополнительное исследование с целью выяснить, можно ли безопасно вводить CABA-201 при достижении клинического ответа без необходимости предварительного кондиционирования у пациентов с ИП. DSG3-CAART или CABA-201 потенциально могут привести к полной и стойкой ремиссии заболевания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Рекрутинг
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Главный следователь:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Контакт:
          • Kunju Sridhar, PhD
          • Номер телефона: 650-721-4902
          • Электронная почта: kunju@stanford.edu
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95816
        • Рекрутинг
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Контакт:
          • Lauren Downing
          • Номер телефона: 916-551-2635
          • Электронная почта: ladowning@ucdavis.edu
        • Главный следователь:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Рекрутинг
        • Yale University
        • Главный следователь:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Контакт:
          • Amanda Howell
          • Номер телефона: 319-384-6843
          • Электронная почта: amanda-steahr@uiowa.edu
        • Главный следователь:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
        • Главный следователь:
          • Arash Mostaghimi, MD, MPH, FAAD
        • Контакт:
          • Sydney Chase
          • Номер телефона: 617-525-7638
          • Электронная почта: schase@bwh.harvard.edu
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University
        • Контакт:
          • Hei Ton "Jason" Chan
          • Номер телефона: 646-317-6360
          • Электронная почта: htc2110@cumc.columbia.edu
        • Главный следователь:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Отозван
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27516
        • Отозван
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
        • Главный следователь:
          • David Porter, MD
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Главный следователь:
          • Omar Pacha, MD
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Завершенный
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз мПВ с помощью предшествующей или скрининговой биопсии и предшествующего положительного результата ИФА на антитела к DSG3.
  • MPV неадекватно лечится по крайней мере одной стандартной иммуносупрессивной терапией
  • Активный mPV при скрининге
  • Положительный результат ELISA на антитела к DSG3 при скрининге

Критерий исключения:

  • Активные кожные поражения, связанные с PV, которые указывают на кожно-слизистое, а не на слизисто-доминантное заболевание
  • Ритуксимаб в течение последних 12 месяцев, за исключением случаев, когда симптомы ИП недавно ухудшились или титры антител к DSG3 недавно увеличились.
  • Преднизолон > 0,25 мг/кг/день
  • Другое аутоиммунное заболевание, требующее иммуносупрессивной терапии.
  • Исследуемое лечение за последние 6 месяцев
  • Абсолютное количество лимфоцитов < 1000/мкл при скрининге

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: DSG3-CAART

Однократная или многократная внутривенная инфузия DSG3-CAART в различных уровнях дозирования.

Набор участников в данное исследование завершён.
Биологический: DSG3-CAART
Внутривенные инфузии только DSG3-CAART в различных дозах и с различной фракционировкой, с внутривенным иммуноглобулином, циклофосфамидом и/или флударабином или без них.
Экспериментальный: CABA-201

Введение CABA-201 с предварительной подготовкой циклофосфамидом и флударабином или без них, либо с предварительной подготовкой циклофосфамидом или без неё.

Это подисследование открыто для набора участников.
Биологический: CABA-201
Однократная внутривенная инфузия CABA-201 в возрастающих дозах, с предварительной подготовкой или без нее.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Побочные эффекты, включая токсичность предельной дозы
Временное ограничение: 3 месяца
Частота нежелательных явлений, связанных с терапией DSG3-CAART
3 месяца
Для подисследования CABA-201: оценить нежелательные явления, о которых сообщили субъекты.
Временное ограничение: До 28 дней после инфузии CABA-201
Частота и тяжесть НЯ
До 28 дней после инфузии CABA-201

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент клеток, трансдуцированных CAAR
Временное ограничение: Базовый уровень
Процент от общего количества клеток для инфузии, которые являются клетками, трансдуцированными CAAR, по данным проточной цитометрии
Базовый уровень
Всего DSG3-CAART-положительных клеток
Временное ограничение: Базовый уровень
Общее количество DSG3-CAART-положительных клеток для каждого производственного цикла с помощью проточной цитометрии
Базовый уровень
Профиль клеточной кинетики DSG3-CAART
Временное ограничение: До 36 месяцев
Профиль клеточной кинетики DSG3-CAART, оцененный с помощью количественной полимеразной цепной реакции
До 36 месяцев
Изменение титра аутоантител к DSG3
Временное ограничение: До 36 месяцев
Изменение титра аутоантител к DSG3 по данным ИФА по сравнению с визитом до инфузии
До 36 месяцев
Серологическая ремиссия
Временное ограничение: До 36 месяцев
Доля субъектов, достигших серологической ремиссии, определяемой по отрицательному титру DSG3 ELISA
До 36 месяцев
Индекс площади заболевания пузырчаткой (PDAI)
Временное ограничение: До 36 месяцев
Изменение PDAI по сравнению с посещением перед инфузией, оцененное по шкале от 0 до 250, где большее число представляет большую активность заболевания.
До 36 месяцев
Клиническая ремиссия: полная ремиссия после терапии и полная ремиссия при минимальной терапии.
Временное ограничение: До 36 месяцев
Доля субъектов, достигших полной ремиссии, определяемой по показателю активности PDAI, равному 0, в течение не менее 2 месяцев либо при отсутствии терапии, либо при минимальной терапии.
До 36 месяцев
Время до клинической ремиссии и время до серологической ремиссии
Временное ограничение: до 36 месяцев
Время до клинической ремиссии и время до серологической ремиссии после последней инфузии
до 36 месяцев
Продолжительность клинической ремиссии и продолжительность серологической ремиссии
Временное ограничение: до 36 месяцев
Продолжительность клинической ремиссии и продолжительность серологической ремиссии, сохраняющейся после достижения начальной ремиссии
до 36 месяцев
Для подисследования CABA-201: оценить нежелательные явления, о которых сообщили субъекты.
Временное ограничение: До 156 недель после инфузии CABA-201
Частота и тяжесть НЯ
До 156 недель после инфузии CABA-201
Для подисследования CABA-201: Охарактеризовать фармакодинамику (ФД)
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни B-клеток в крови
До 156 недель
Для подисследования CABA-201: Охарактеризовать фармакокинетику (ФК).
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни CABA-201-положительных Т-клеток в крови
До 156 недель
Для подисследования CABA-201: оценка биомаркеров, связанных с аутоантителами.
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни сывороточных антител анти-DSG3 и анти-DSG1
До 156 недель
Для дополнительного исследования CABA-201: оценить эффективность.
Временное ограничение: До 156 недель
Абсолютное и процентное изменение активности заболевания по индексу площади заболевания пузырчаткой (PDAI)
До 156 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cabaletta Bio

Следователи

  • Учебный стул: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAB-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Вульгарная пузырчатка

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться