Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ke stanovení maximální tolerované dávky DSG3-CAART u pacientů s PV s dominancí na sliznicích (mPV)

28. května 2026 aktualizováno: Cabaletta Bio

Fáze 1, otevřená studie bezpečnosti a dávkování autologních T-buněk chimérického autoprotilátkového receptoru desmogleinu 3 (DSG3-CAART) u subjektů s aktivním Pemphigus vulgaris s dominancí anti-DSG3

Slizničně dominantní pemphigus vulgaris (mPV) je autoimunitní porucha zprostředkovaná B-buňkami, při které se na slizniční membráně tvoří bolestivé puchýře, včetně úst, nosu, krku, očních víček, konečníku a genitálií. Tato studie fáze 1 se provádí za účelem nalezení maximální tolerované dávky a optimálního schématu frakcionované infuze zkoumané buněčné terapie, DSG3-CAART, kterou lze podat pacientům s mPV, kteří nejsou adekvátně léčeni standardními terapiemi. DSG3-CAART může potenciálně vést k úplné a trvalé remisi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pemphigus vulgaris (PV) je autoimunitní onemocnění zprostředkované B-buňkami, při kterém se na kůži nebo slizniční membráně, včetně úst, nosu, krku, očních víček, konečníku a genitálií, tvoří bolestivé puchýře. Tato studie fáze 1/2 se provádí za účelem nalezení maximální tolerované dávky a optimálního schématu frakcionované infuze zkoumané buněčné terapie, DSG3-CAART, kterou lze podat pacientům s PV na sliznicích, kteří nejsou adekvátně léčeni standardními terapiemi. Bude provedena dílčí studie, aby se zjistilo, zda lze CABA-201 bezpečně podávat při dosažení klinických odpovědí bez nutnosti předkondicionování u pacientů s PV. DSG3-CAART nebo CABA-201 mohou potenciálně vést k úplné a trvalé remisi onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Nábor
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • M. Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • Nábor
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mehrdad Abedi, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Tomayko, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan Zhou, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emma Killoran, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandra Coromilas, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Staženo
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
        • Staženo
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omar Pacha, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Dokončeno
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza mPV předchozí nebo screeningovou biopsií a předchozí pozitivní anti-DSG3 protilátkou ELISA
  • mPV nedostatečně zvládnuta alespoň jednou standardní imunosupresivní terapií
  • Aktivní mPV při screeningu
  • Anti-DSG3 protilátka ELISA pozitivní při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní kožní léze spojené s PV, které svědčí spíše o mukokutánním než slizničním dominantním onemocnění
  • Rituximab za posledních 12 měsíců, pokud se symptomy PV nedávno nezhoršily nebo titry protilátek anti-DSG3 se nedávno nezvýšily
  • Prednison > 0,25 mg/kg/den
  • Jiná autoimunitní porucha vyžadující imunosupresivní léčbu
  • Vyšetřovací léčba v posledních 6 měsících
  • Absolutní počet lymfocytů < 1 000/µl při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DSG3-CAART

Jedna nebo více intravenózních infuzí DSG3-CAART v různých dávkových úrovních.

Tato studie již nepřijímá nové účastníky.
Biologický: DSG3-CAART
Intravenózní infuze DSG3-CAART samotného v různých dávkách a různých frakcionacích, s nebo bez intravenózního imunoglobulinu, cyklofosfamidu a/nebo fludarabinu.
Experimentální: CABA-201

Infúze přípravku CABA-201 s nebo bez předkondicionování cyklofosfamidem a fludarabinem, nebo s nebo bez předkondicionování cyklofosfamidem.

Tato podstudie je otevřena pro zápis.
Biologický: CABA-201
Jednorázová intravenózní infuze přípravku CABA-201 ve stupňujících se dávkách, s předkondicionováním nebo bez něj.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky, včetně toxicity limitní dávky
Časové okno: 3 měsíce
Výskyt nežádoucích účinků, které souvisejí s terapií DSG3-CAART
3 měsíce
Pro podstudii CABA-201: Vyhodnocení nežádoucích příhod hlášených subjekty
Časové okno: Až 28 dní po infuzi CABA-201
Výskyt a závažnost AE
Až 28 dní po infuzi CABA-201

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento buněk transdukovaných CAAR
Časové okno: Základní linie
Procento celkových buněk pro infuzi, které jsou buňkami transdukovanými CAAR pomocí průtokové cytometrie
Základní linie
Celkový počet DSG3-CAART pozitivních buněk
Časové okno: Základní linie
Celkový počet DSG3-CAART pozitivních buněk pro každý výrobní cyklus průtokovou cytometrií
Základní linie
Profil buněčné kinetiky DSG3-CAART
Časové okno: Až 36 měsíců
Profil buněčné kinetiky DSG3-CAART hodnocený kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí
Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek DSG3
Časové okno: Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek DSG3 testem ELISA ve srovnání s návštěvou před infuzí
Až 36 měsíců
Sérologická remise
Časové okno: Až 36 měsíců
Podíl subjektů dosahujících sérologické remise, stanovený negativním titrem DSG3 ELISA
Až 36 měsíců
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Časové okno: Až 36 měsíců
Změna v PDAI ve srovnání s návštěvou před infuzí, hodnocená na stupnici 0-250, kde větší číslo představuje větší aktivitu onemocnění
Až 36 měsíců
Klinická remise: kompletní remise z terapie a kompletní remise při minimální terapii
Časové okno: Až 36 měsíců
Podíl subjektů, které dosáhly kompletní remise, určený skóre aktivity PDAI 0 po dobu alespoň 2 měsíců, buď mimo terapii, nebo na minimální terapii
Až 36 měsíců
Doba do klinické remise a doba do sérologické remise
Časové okno: až 36 měsíců
Doba do klinické remise a doba do sérologické remise od poslední infuze
až 36 měsíců
Trvání klinické remise a trvání sérologické remise
Časové okno: až 36 měsíců
Trvání klinické remise a trvání sérologické remise trvající po dosažení počáteční remise
až 36 měsíců
Pro podstudii CABA-201: Vyhodnocení nežádoucích příhod hlášených subjekty
Časové okno: Až 156 týdnů po infuzi CABA-201
Výskyt a závažnost AE
Až 156 týdnů po infuzi CABA-201
Pro dílčí studii CABA-201: Charakterizovat farmakodynamiku (PD)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny B buněk v krvi
Až 156 týdnů
Pro dílčí studii CABA-201: Charakterizovat farmakokinetiku (PK)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny CABA-201-pozitivních T buněk v krvi
Až 156 týdnů
Pro dílčí studii CABA-201: Vyhodnotit biomarkery související s autoprotilátkami
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny sérových protilátek anti-DSG3 a anti-DSG1
Až 156 týdnů
Pro dílčí studii CABA-201: K vyhodnocení účinnosti
Časové okno: Až 156 týdnů
Absolutní a procentuální změna aktivity onemocnění podle indexu plochy onemocnění pemphigus (PDAI)
Až 156 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAB-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pemphigus vulgaris

Klinické studie na DSG3-CAART

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit