Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ke stanovení maximální tolerované dávky DSG3-CAART u pacientů s PV s dominancí na sliznicích (mPV)

4. května 2023 aktualizováno: Cabaletta Bio

Fáze 1, otevřená studie bezpečnosti a dávkování autologních T-buněk chimérického autoprotilátkového receptoru desmogleinu 3 (DSG3-CAART) u subjektů s aktivním Pemphigus vulgaris s dominancí anti-DSG3

Slizničně dominantní pemphigus vulgaris (mPV) je autoimunitní porucha zprostředkovaná B-buňkami, při které se na slizniční membráně tvoří bolestivé puchýře, včetně úst, nosu, krku, očních víček, konečníku a genitálií. Tato studie fáze 1 se provádí za účelem nalezení maximální tolerované dávky a optimálního schématu frakcionované infuze zkoumané buněčné terapie, DSG3-CAART, kterou lze podat pacientům s mPV, kteří nejsou adekvátně léčeni standardními terapiemi. DSG3-CAART může potenciálně vést k úplné a trvalé remisi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

39

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Nábor
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • Nábor
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University OF Iowa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
        • Nábor
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Kontakt:
          • Dermatology Department
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Nábor
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michi Shinohara, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza mPV předchozí nebo screeningovou biopsií a předchozí pozitivní anti-DSG3 protilátkou ELISA
  • mPV nedostatečně zvládnuta alespoň jednou standardní imunosupresivní terapií
  • Aktivní mPV při screeningu
  • Anti-DSG3 protilátka ELISA pozitivní při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní kožní léze spojené s PV, které svědčí spíše o mukokutánním než slizničním dominantním onemocnění
  • Rituximab za posledních 12 měsíců, pokud se symptomy PV nedávno nezhoršily nebo titry protilátek anti-DSG3 se nedávno nezvýšily
  • Prednison > 0,25 mg/kg/den
  • Jiná autoimunitní porucha vyžadující imunosupresivní léčbu
  • Vyšetřovací léčba v posledních 6 měsících
  • Absolutní počet lymfocytů < 1 000/µl při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DSG3-CAART

Kohorta A: Frakcionované infuze DSG3-CAART při zvyšujících se úrovních dávek (6-9 skupin) podávané jako jeden cyklus.

Kohorta B: Konsolidace infuze DSG3-CAART na méně frakcionací než v kohortě A s použitím vybrané dávky z kohorty A (1 skupina) podávané jako jeden cyklus.

Kohorta C: Infuze konečné zvolené dávky a frakcionace DSG3-CAART z kohort A a B (1 skupina) podávaná jako jeden cyklus
Biologický: DSG3-CAART
Intravenózní infuze samotného DSG3-CAART v různých dávkách a různých frakcionacích. Subjekty mohou také dostávat různé dávky DSG3-CAART jako součást dílčí studie, která bude využívat předléčení intravenózním imunoglobulinem, cyklofosfamidem a s fludarabinem nebo bez něj, aby se potenciálně zvýšila in vivo expanze, perzistence a aktivita DSG3-CAART .

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky, včetně toxicity limitní dávky
Časové okno: 3 měsíce
Primárním cílovým parametrem studie je výskyt nežádoucích účinků souvisejících s terapií DSG3-CAART během 3 měsíců od infuze buněk DSG3-CAART.
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento buněk transdukovaných CAAR
Časové okno: Základní linie
Procento celkových buněk pro infuzi, které jsou buňkami transdukovanými CAAR pomocí průtokové cytometrie
Základní linie
Celkový počet DSG3-CAART pozitivních buněk
Časové okno: Základní linie
Celkový počet DSG3-CAART pozitivních buněk pro každý výrobní cyklus průtokovou cytometrií
Základní linie
Profil buněčné kinetiky DSG3-CAART
Časové okno: Až 36 měsíců
Profil buněčné kinetiky DSG3-CAART hodnocený kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí
Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek DSG3
Časové okno: Až 36 měsíců
Změna titru autoprotilátek DSG3 testem ELISA ve srovnání s návštěvou před infuzí
Až 36 měsíců
Sérologická remise
Časové okno: Až 36 měsíců
Podíl subjektů dosahujících sérologické remise, stanovený negativním titrem DSG3 ELISA
Až 36 měsíců
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Časové okno: Až 36 měsíců
Změna v PDAI ve srovnání s návštěvou před infuzí, hodnocená na stupnici 0-250, kde větší číslo představuje větší aktivitu onemocnění
Až 36 měsíců
Klinická remise: kompletní remise z terapie a kompletní remise při minimální terapii
Časové okno: Až 36 měsíců
Podíl subjektů, které dosáhly kompletní remise, určený skóre aktivity PDAI 0 po dobu alespoň 2 měsíců, buď mimo terapii, nebo na minimální terapii
Až 36 měsíců
Doba do klinické remise a doba do sérologické remise
Časové okno: až 36 měsíců
Doba do klinické remise a doba do sérologické remise od poslední infuze
až 36 měsíců
Trvání klinické remise a trvání sérologické remise
Časové okno: až 36 měsíců
Trvání klinické remise a trvání sérologické remise trvající po dosažení počáteční remise
až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAB-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DSG3-CAART

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit