Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent studie til bestemmelse af den maksimalt tolererede dosis af DSG3-CAART hos slimhindedominante PV-patienter (mPV)

4. maj 2023 opdateret af: Cabaletta Bio

Et fase 1, åbent, sikkerheds- og doseringsstudie af autologe Desmoglein 3 kimære autoantistofreceptor-T-celler (DSG3-CAART) i forsøgspersoner med aktiv, anti-DSG3, slimhindedominant Pemphigus Vulgaris

Slimhindedominant pemphigus vulgaris (mPV) er en B-cellemedieret autoimmun lidelse, hvor der dannes smertefulde blærer på slimhinden, herunder mund, næse, svælg, øjenlåg, anus og kønsorganer. Dette fase 1-studie udføres for at finde den maksimalt tolererede dosis og optimale fraktionerede infusionsskema for en undersøgelsescelleterapi, DSG3-CAART, som kan gives til patienter med mPV, som er utilstrækkeligt styret af standardterapier. DSG3-CAART kan potentielt føre til fuldstændig og varig remission af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • M. Peter Marinkovich, MD
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
        • Rekruttering
        • UC Davis, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Janet Fairley, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai - Icahn School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Keren Osman, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • Rekruttering
        • University of North Carolina, Department of Dermatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Donna A Culton, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Porter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center, Dept. of Dermatology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Arturo Dominguez, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Texas Medical Center
        • Kontakt:
          • Dermatology Department
        • Ledende efterforsker:
          • Omar Pacha, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michi Shinohara, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af mPV ved forudgående eller screening biopsi og tidligere positiv anti-DSG3 antistof ELISA
  • mPV håndteres utilstrækkeligt af mindst én standard immunsuppressiv behandling
  • Aktiv mPV ved screening
  • Anti-DSG3 antistof ELISA positiv ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Aktive kutane læsioner forbundet med PV, der indikerer mukokutan snarere end slimhindedominant sygdom
  • Rituximab inden for de sidste 12 måneder, medmindre PV-symptomer for nylig er blevet forværret, eller anti-DSG3-antistoftitre for nylig er steget
  • Prednison > 0,25 mg/kg/dag
  • Anden autoimmun lidelse, der kræver immunsuppressive terapier
  • Udredningsbehandling i de sidste 6 måneder
  • Absolut lymfocyttal < 1.000/µL ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DSG3-CAART

Kohorte A: Fraktionerede infusioner af DSG3-CAART ved stigende dosisniveauer (6-9 grupper) administreret som en enkelt cyklus.

Kohorte B: Konsolidering af infusion af DSG3-CAART til færre fraktioneringer end i kohorte A ved brug af den valgte dosis fra kohorte A (1 gruppe) administreret som en enkelt cyklus.

Kohorte C: Infusion af endelig udvalgt dosis og fraktionering af DSG3-CAART fra kohorte A og B (1 gruppe) administreret som en enkelt cyklus
Biologisk: DSG3-CAART
Intravenøse infusioner af DSG3-CAART alene i forskellige doser og forskellige fraktioneringer. Forsøgspersoner kan også modtage forskellige doser af DSG3-CAART som en del af et delstudie, som vil anvende forbehandling med intravenøst ​​immunglobulin, cyclophosphamid og med eller uden fludarabin for potentielt at øge in vivo-udvidelsen, persistensen og aktiviteten af ​​DSG3-CAART .

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, herunder dosisgrænse toksicitet
Tidsramme: 3 måneder
Studiets primære endepunkt er forekomsten af ​​bivirkninger, der er relateret til DSG3-CAART-behandling inden for 3 måneder efter DSG3-CAART-celleinfusion.
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent af CAAR-transducerede celler
Tidsramme: Baseline
Procent af det samlede antal celler til infusion, som er CAAR-transducerede celler ved flowcytometri
Baseline
Total DSG3-CAART positive celler
Tidsramme: Baseline
Totalt antal DSG3-CAART positive celler for hver fremstilling drevet ved flowcytometri
Baseline
Cellulær kinetikprofil af DSG3-CAART
Tidsramme: Op til 36 måneder
Cellulær kinetikprofil af DSG3-CAART vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion
Op til 36 måneder
Ændring i DSG3-autoantistoftiter
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i DSG3-autoantistoftiter ved ELISA sammenlignet med besøg før infusion
Op til 36 måneder
Serologisk remission
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår serologisk remission, bestemt ved negativ DSG3 ELISA-titer
Op til 36 måneder
Pemphigus Disease Area Index (PDAI)
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i PDAI sammenlignet med besøg før infusion, scoret på en 0-250 skala, hvor et større antal repræsenterer mere sygdomsaktivitet
Op til 36 måneder
Klinisk remission: fuldstændig remission uden terapi og fuldstændig remission ved minimal terapi
Tidsramme: Op til 36 måneder
Andel af forsøgspersoner, der opnår fuldstændig remission, bestemt af en PDAI-aktivitetsscore på 0 i mindst 2 måneder, enten uden for behandling eller på minimal behandling
Op til 36 måneder
Tid til klinisk remission og tid til serologisk remission
Tidsramme: op til 36 måneder
Tid til klinisk remission og tid til serologisk remission fra sidste infusion
op til 36 måneder
Varighed af klinisk remission og varighed af serologisk remission
Tidsramme: op til 36 måneder
Varighed af klinisk remission og varighed af serologisk remission vedvarende efter opnåelse af den indledende remission
op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cabaletta Bio

Efterforskere

  • Studiestol: Cabaletta Bio, Cabaletta Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAB-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Slimhinde-dominerende Pemphigus Vulgaris

Kliniske forsøg med DSG3-CAART

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner