印度 Velaglucerase Alfa (VPRIV) 的上市后监测 (PMS) 研究
2023年6月6日 更新者：Shire
印度 VPRIV（Velaglucerase Alfa）的上市后监测 (PMS) 研究
本研究的主要目的是在上市后环境中使用回顾性和前瞻性数据来衡量安全性并找出 VPRIV 对戈谢病参与者的影响，并收集戈谢病参与者的基因突变数据。
这项研究是关于收集参与者病历中的可用数据以及每个参与者正在进行的治疗的数据。 不会向本研究的参与者提供研究药物。
当参与者开始研究时，他们将访问研究诊所接近大约 12 个月。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
21
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New Delhi、印度、110029
- All India Institute of medical Sciences
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Kerala
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Kochi、Kerala、印度、682041
- Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
根据研究者的判断，无论年龄或性别如何，确诊为 1 型戈谢病的参与者都将被纳入本研究。
描述
纳入标准：
- 根据研究者的判断和当前印度处方信息 (PI) 开出 VPRIV 处方的 1 型戈谢病参与者有资格参加本研究。
- 参与者或合法授权代表必须提供书面知情同意书才能参与。
排除标准：
- 如果参与者满足当前 VPRIV 印度 PI 中包含的任何禁忌症，则参与者将被排除在本研究之外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：其他
队列和干预
团体/队列 |
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VPRIV：所有参与者
作为标准或常规临床实践的一部分，已经回顾性接受 VPRIV 并将根据研究者的判断进一步接受 VPRIV 治疗约 12 个月的 1 型戈谢病参与者将在此 PMS 研究中进行前瞻性观察。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线最长约 12 个月
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AE 被定义为参与者或临床调查参与者服用医药产品时发生的任何不良医学事件（包括症状或疾病或异常实验室发现），并且不一定与治疗有因果关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下结果的任何事件： 死亡；危及生命的事件；需要住院治疗或导致现有住院时间延长；持续或严重的残疾/无能力；导致先天性异常/出生缺陷或医学上重要的事件。
AE 包括严重不良事件、意外 AE、非严重不良事件 (AE)，将在用作标准临床实践时使用回顾性和前瞻性数据进行报告。
基线定义为参与者第一次参加慈善访问计划 (CAP) 时的测量值。
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基线最长约 12 个月
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有药物不良反应 (ADR) 的参与者人数
大体时间：基线最长约 12 个月
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ADR 是一种 AE，至少有理由怀疑 AE 与可疑药品之间存在因果关系。
当用作标准临床实践时，将使用回顾性和前瞻性数据报告出现 ADR 的参与者人数。
基线定义为参与者第一次服用 CAP 时的测量值。
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基线最长约 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用回顾性和前瞻性数据改变血红蛋白 (Hb) 浓度的基线
大体时间：基线最长约 12 个月
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当用作标准临床实践时，将使用回顾性和前瞻性数据评估接受 VPRIV 的戈谢病参与者的血红蛋白浓度。
基线定义为参与者第一次服用 CAP 时的测量值。
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基线最长约 12 个月
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使用回顾性和前瞻性数据改变血小板计数的基线
大体时间：基线最长约 12 个月
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当用作标准临床实践时，将使用回顾性和前瞻性数据评估接受 VPRIV 的戈谢病参与者的血小板计数。
基线定义为参与者第一次服用 CAP 时的测量值。
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基线最长约 12 个月
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使用回顾性和前瞻性数据改变脾脏大小的基线
大体时间：基线最长约 12 个月
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当用作标准临床实践时，将使用回顾性和前瞻性数据使用超声或磁共振图像（MRI）评估接受 VPRIV 的戈谢病参与者的脾脏大小。
基线定义为参与者第一次服用 CAP 时的测量值。
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基线最长约 12 个月
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使用回顾性和前瞻性数据改变肝脏大小的基线
大体时间：基线最长约 12 个月
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当用作标准临床实践时，将使用回顾性和前瞻性数据使用超声或 MRI 评估接受 VPRIV 的戈谢病参与者的肝脏大小。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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基线最长约 12 个月
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基于先前 VPRIV 治疗的治疗史
大体时间：在基线
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将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据评估是否存在治疗史。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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在基线
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基于先前 VPRIV 治疗的血红蛋白 (Hb) 浓度相对于基线的变化
大体时间：基线最长约 12 个月
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将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据评估血红蛋白浓度。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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基线最长约 12 个月
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基于先前 VPRIV 治疗的血小板计数相对于基线的变化
大体时间：基线最长约 12 个月
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将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据评估血小板计数数据。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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基线最长约 12 个月
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基于先前 VPRIV 治疗的脾脏大小相对于基线的变化
大体时间：基线最长约 12 个月
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将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据评估脾脏大小日期。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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基线最长约 12 个月
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基于先前 VPRIV 治疗的肝脏大小相对于基线的变化
大体时间：基线最长约 12 个月
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将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据评估肝脏大小数据。
基线是参与者第一次接受 CAP 给药。
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基线最长约 12 个月
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基于之前的 VPRIV 治疗出现 AE 和 SAE 的参与者人数
大体时间：基线最长约 12 个月
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AE 被定义为参与者或临床调查参与者服用医药产品时发生的任何不良医学事件（包括症状或疾病或异常实验室发现），并且不一定与治疗有因果关系。
SAE 是导致以下结果的任何事件： 死亡；危及生命的事件；需要住院治疗或导致现有住院时间延长；持续或严重的残疾/无能力；导致先天性异常/出生缺陷或医学上重要的事件。
AE 包括严重不良事件、意外 AE、非严重 AE 将使用先前 VPRIV 治疗的回顾性数据进行收集。
基线定义为参与者第一次服用 CAP 时的测量值。
数据将根据参与者记录进行回顾性评估。
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基线最长约 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Shire
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月28日
初级完成 (实际的)
2023年4月22日
研究完成 (实际的)
2023年4月22日
研究注册日期
首次提交
2020年6月9日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月10日
首次发布 (实际的)
2020年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月6日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SHP669-406
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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