Post Marketing Surveillance (PMS)-studie för Velaglucerase Alfa (VPRIV) i Indien

VPRIV: Alla deltagare

Deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som, som en del av standard eller rutinmässig klinisk praxis, redan har fått VPRIV retrospektivt och som vidare kommer att få VPRIV-terapi enligt utredarens bedömning i cirka 12 månader kommer att observeras prospektivt i denna PMS-studie.

Antal deltagare med biverkningar (AE)

En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse (inklusive ett symptom eller sjukdom eller ett onormalt laboratoriefynd) i en deltagare eller kliniska undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En allvarlig biverkning (SAE) är varje händelse som resulterar i: död; livshotande händelse; kräver sjukhusvistelse eller leder till förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse. Biverkningar inkluderar allvarliga biverkningar, oväntade biverkningar, icke-allvarliga biverkningar (AE) kommer att rapporteras med både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på välgörenhetsprogram (CAP).

Antal deltagare med biverkningar (ADR)

En biverkning är en biverkning för vilken det finns åtminstone en rimlig misstanke om ett orsakssamband mellan en biverkning och ett misstänkt läkemedel. Antal deltagare med biverkningar kommer att rapporteras med hjälp av både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på CAP.

Förändring från baslinjen i hemoglobinkoncentration (Hb) med användning av både retrospektiva och prospektiva data

Hemoglobinkoncentrationen kommer att bedömas hos deltagare med Gauchers sjukdom som får VPRIV med hjälp av både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på CAP.

Ändring från baslinje i trombocytantal med användning av både retrospektiva och prospektiva data

Trombocytantal kommer att bedömas hos deltagare med Gauchers sjukdom som får VPRIV med hjälp av både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på CAP.

Ändra från baslinjen i mjältstorlek genom att använda både retrospektiva och prospektiva data

Mjältens storlek kommer att bedömas med hjälp av ultraljud eller magnetisk resonansbild (MRI) hos deltagare med Gauchers sjukdom som får VPRIV med hjälp av både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på CAP.

Ändring från baslinjen i leverstorlek med användning av både retrospektiva och prospektiva data

Leverstorleken kommer att bedömas med hjälp av ultraljud eller MRT hos deltagare med Gauchers sjukdom som får VPRIV med hjälp av både retrospektiva och prospektiva data när de används som standard klinisk praxis. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Behandlingshistorik Baserat på tidigare VPRIV-behandling

Förekomst av behandlingshistoria kommer att bedömas med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Förändring från baslinjen i hemoglobinkoncentration (Hb) baserat på tidigare VPRIV-behandling

Hemoglobinkoncentrationen kommer att bedömas med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Ändring från baslinjen i trombocytantal baserat på tidigare VPRIV-behandling

Data om trombocytantal kommer att bedömas med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Ändra från baslinjen i mjältstorlek baserat på tidigare VPRIV-behandling

Mjältens storleksdatum kommer att bedömas med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Förändring från baslinjen i leverstorlek baserat på tidigare VPRIV-behandling

Leverstorleksdata kommer att bedömas med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinjen är första gången som deltagarna doserades på CAP.

Antal deltagare med AE och SAE baserat på tidigare VPRIV-behandling

En AE definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse (inklusive ett symptom eller sjukdom eller ett onormalt laboratoriefynd) i en deltagare eller kliniska undersökningsdeltagare som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. En SAE är varje händelse som resulterar i: död; livshotande händelse; kräver sjukhusvistelse eller leder till förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse. Biverkningar inkluderar allvarliga biverkningar, oväntade biverkningar, icke allvarliga biverkningar kommer att samlas in med hjälp av retrospektiva data från den tidigare VPRIV-behandlingen. Baslinje definieras som mätning från första gången deltagare doserades på CAP. Data kommer att bedömas i efterhand baserat på deltagarregister.