Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingová studie (PMS) pro Velaglucerase Alfa (VPRIV) v Indii

6. června 2023 aktualizováno: Shire

Studie postmarketingového dohledu (PMS) pro VPRIV (velagluceráza Alfa) v Indii

Hlavním cílem této studie je změřit bezpečnost a zjistit účinky VPRIV u účastníků s Gaucherovou chorobou pomocí retrospektivních i prospektivních dat při použití v postmarketingovém prostředí a shromáždit údaje o genetických mutacích od účastníků s Gaucherovou chorobou.

Tato studie je o sběru dat dostupných v pacientově lékařském záznamu a také dat z probíhající léčby každého účastníka. Účastníkům této studie nebudou poskytnuty žádné studijní léky.

Když účastníci zahájí studii, navštíví studijní kliniku přibližně za 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

21

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do této studie budou zahrnuti účastníci s potvrzenou Gaucherovou chorobou typu 1 bez ohledu na věk nebo pohlaví, kterým byla předepsána terapie VPRIV podle úsudku zkoušejícího.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s Gaucherovou chorobou typu 1, kterým byl předepsán VPRIV podle úsudku zkoušejícího a aktuálních informací o předepisování v Indii (PI), jsou způsobilí pro tuto studii.
  • Účastníci nebo zákonně zmocnění zástupci musí poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí.

Kritéria vyloučení:

- Účastníci budou z této studie vyloučeni, pokud účastník splnil některou z kontraindikací obsažených v aktuálním indickém PI pro VPRIV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
VPRIV: Všichni účastníci
V této studii PMS budou prospektivně sledováni účastníci s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří jako součást standardní nebo rutinní klinické praxe již dostali VPRIV retrospektivně a budou dále dostávat léčbu VPRIV podle úsudku zkoušejícího po dobu přibližně 12 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
AE je definován jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost (včetně příznaku nebo onemocnění nebo abnormálního laboratorního nálezu) u účastníka nebo účastníků klinického hodnocení, kterým byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli událost, která má za následek: smrt; život ohrožující událost; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo má za následek prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo lékařsky významnou událost. AE zahrnují závažné nežádoucí příhody, neočekávané AE, nezávažné nežádoucí příhody (AE) budou hlášeny pomocí retrospektivních i prospektivních dat, pokud se použijí jako standardní klinická praxe. Základní linie je definována jako měření od prvních účastníků, kteří byli dávkováni v rámci programu charitativního přístupu (CAP).
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky léků (ADR)
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
ADR je AE, u kterého existuje alespoň důvodné podezření na příčinnou souvislost mezi AE a podezřelým léčivým přípravkem. Počet účastníků s nežádoucími účinky bude hlášen pomocí retrospektivních i prospektivních údajů, pokud se použijí jako standardní klinická praxe. Výchozí stav je definován jako měření od prvního podání dávky účastníkům CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci hemoglobinu (Hb) pomocí retrospektivních i prospektivních dat
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Koncentrace hemoglobinu bude hodnocena u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří dostávají VPRIV, za použití retrospektivních i prospektivních dat, pokud se použijí jako standardní klinická praxe. Výchozí stav je definován jako měření od prvního podání dávky účastníkům CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček pomocí retrospektivních i prospektivních dat
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Počet krevních destiček bude hodnocen u účastníků s Gaucherovou chorobou léčených VPRIV pomocí retrospektivních i prospektivních dat, pokud se používají jako standardní klinická praxe. Výchozí stav je definován jako měření od prvního podání dávky účastníkům CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna velikosti sleziny od výchozí hodnoty pomocí retrospektivních i prospektivních dat
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Velikost sleziny bude hodnocena pomocí ultrazvuku nebo zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří dostávají VPRIV, za použití jak retrospektivních, tak prospektivních dat, pokud se používají jako standardní klinická praxe. Výchozí stav je definován jako měření od prvního podání dávky účastníkům CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna velikosti jater oproti výchozí hodnotě pomocí retrospektivních i prospektivních dat
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Velikost jater bude hodnocena pomocí ultrazvuku nebo MRI u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří dostávají VPRIV, za použití jak retrospektivních, tak prospektivních dat, pokud se používají jako standardní klinická praxe. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Historie léčby Na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Na základní linii
Přítomnost anamnézy léčby bude hodnocena pomocí retrospektivních dat předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Na základní linii
Změna od výchozí hodnoty koncentrace hemoglobinu (Hb) na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Koncentrace hemoglobinu bude hodnocena pomocí retrospektivních údajů z předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Údaje o počtu krevních destiček budou hodnoceny pomocí retrospektivních údajů z předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna velikosti sleziny od výchozí hodnoty na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Datum velikosti sleziny bude hodnoceno pomocí retrospektivních údajů z předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Změna velikosti jater od výchozí hodnoty na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Údaje o velikosti jater budou hodnoceny pomocí retrospektivních údajů z předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je poprvé, kdy byla účastníkům podávána dávka CAP.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců
Počet účastníků s AE a SAE na základě předchozí léčby VPRIV
Časové okno: Základní stav až do přibližně 12 měsíců
NÚ je definován jako jakákoli neobvyklá lékařská událost (včetně příznaku nebo onemocnění nebo abnormálního laboratorního nálezu) u účastníka nebo účastníků klinického hodnocení, kterým byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. SAE je jakákoli událost, která má za následek: smrt; život ohrožující událost; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo má za následek prodloužení stávající hospitalizace; trvalé nebo významné postižení/neschopnost; má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo lékařsky významnou událost. AE zahrnují závažné nežádoucí příhody, neočekávané AE, nezávažné AE budou shromážděny pomocí retrospektivních dat z předchozí léčby VPRIV. Výchozí stav je definován jako měření od prvního podání dávky účastníkům CAP. Údaje budou vyhodnoceny zpětně na základě záznamů účastníků.
Základní stav až do přibližně 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

22. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

22. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP669-406

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit