Post Marketing Surveillance (PMS) tanulmány a Velaglucerase Alfáról (VPRIV) Indiában
2023. június 6. frissítette: Shire
A VPRIV (Velaglucerase Alfa) marketing utáni felügyeleti (PMS) vizsgálata Indiában
Ennek a tanulmánynak a fő célja a VPRIV biztonságosságának mérése és hatásainak feltárása Gaucher-kórban szenvedő betegeknél retrospektív és prospektív adatok felhasználásával a forgalomba hozatalt követően, valamint genetikai mutációs adatok gyűjtése Gaucher-kórban szenvedő résztvevőktől.
Ez a tanulmány a résztvevő orvosi nyilvántartásában elérhető adatok, valamint az egyes résztvevők folyamatban lévő kezelésével kapcsolatos adatok gyűjtéséről szól. A vizsgálatban részt vevők nem kapnak vizsgálati gyógyszereket.
Amikor a résztvevők megkezdik a vizsgálatot, körülbelül 12 hónapig meglátogatják a vizsgálati klinikát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
21
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Az igazolt 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevők, életkortól és nemtől függetlenül, akiknek a vizsgáló megítélése szerint VPRIV-terápiát írtak fel, bekerülnek ebbe a vizsgálatba.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevők a vizsgáló megítélése és az aktuális indiai gyógyszerfelírási információk (PI) alapján VPRIV-re írták fel a vizsgálatot.
- A résztvevőknek vagy törvényesen meghatalmazott képviselőknek írásos beleegyezését kell adniuk a részvételhez.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevők kizárásra kerülnek ebből a vizsgálatból, ha a résztvevő megfelel a VPRIV jelenlegi indiai PI-jában szereplő bármely ellenjavallatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Egyéb
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
VPRIV: Minden résztvevő
Azokat az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőket, akik a szokásos vagy rutin klinikai gyakorlat részeként retrospektíven már kaptak VPRIV-t, és a vizsgáló megítélése szerint körülbelül 12 hónapig további VPRIV-kezelést kapnak, prospektíven fogják megfigyelni ebben a PMS-vizsgálatban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A nemkívánatos esemény minden olyan nemkívánatos orvosi esemény (beleértve a tünetet vagy betegséget vagy a kóros laboratóriumi leletet) a résztvevőknél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőknél, akik gyógyszert adtak be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan esemény, amely: halált okoz; életveszélyes esemény; fekvőbeteg kórházi kezelést igényel, vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodását eredményezi; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet vagy egészségügyi szempontból fontos eseményt eredményez.
A nemkívánatos események közé tartoznak a súlyos nemkívánatos események, a váratlan nemkívánatos események, a nem súlyos nemkívánatos események (AE) mind retrospektív, mind prospektív adatok felhasználásával jelenteni kell, ha standard klinikai gyakorlatként használják őket.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak jótékonysági hozzáférési programot (CAP).
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
A nemkívánatos gyógyszerreakciókban (ADR-ek) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A gyógyszermellékhatás olyan mellékhatás, amelynél legalább alapos a gyanú, hogy okozati összefüggés van a mellékhatás és a feltételezett gyógyszer között.
A mellékhatásokkal küzdő résztvevők számát retrospektív és prospektív adatok felhasználásával jelentik, ha standard klinikai gyakorlatként használják.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hemoglobin (Hb) koncentrációjának változása az alapvonalhoz képest retrospektív és prospektív adatok felhasználásával
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A hemoglobinkoncentrációt a VPRIV-kezelésben részesülő Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél retrospektív és prospektív adatok felhasználásával, standard klinikai gyakorlatként használják.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban retrospektív és prospektív adatok felhasználásával
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A VPRIV-t kapó Gaucher-kórban szenvedő résztvevők vérlemezkeszámát retrospektív és prospektív adatok felhasználásával értékelik, ha standard klinikai gyakorlatként használják.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Változás az alapvonalról a lép méretében retrospektív és jövőbeli adatok használatával
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A lép méretét ultrahanggal vagy mágneses rezonancia képpel (MRI) határozzák meg a VPRIV-kezelésben részesülő Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél retrospektív és prospektív adatok felhasználásával, ha standard klinikai gyakorlatként használják.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Változás az alapértékhez képest a májméretben retrospektív és jövőbeli adatok használatával
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A VPRIV-t kapó Gaucher-kórban szenvedő betegek májméretét ultrahanggal vagy MRI-vel határozzák meg retrospektív és prospektív adatok felhasználásával, ha standard klinikai gyakorlatként használják.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Kezelési előzmények Korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Az alaphelyzetben
|
A kezelési előzmények meglétét az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatai alapján értékelik.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Az alaphelyzetben
|
|
A hemoglobin (Hb) koncentráció változása a kiindulási értékhez képest a korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A hemoglobin-koncentrációt az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatai alapján értékelik.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban a korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A vérlemezkeszám adatait az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatai alapján értékelik.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
A lép méretének változása az alapvonalhoz képest a korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A lép méretének dátumát az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatai alapján határozzák meg.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a májméretben a korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A májméretre vonatkozó adatokat az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatai alapján értékeljük.
Az alaphelyzet az az első alkalom, amikor a résztvevők kaptak CAP-t.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
|
A nemkívánatos és súlyos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma a korábbi VPRIV-kezelés alapján
Időkeret: Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
A nemkívánatos esemény minden olyan nemkívánatos orvosi esemény (beleértve a tünetet vagy betegséget vagy a kóros laboratóriumi leletet) a résztvevőknél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőknél, akik gyógyszert adtak be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a kezeléssel.
A SAE minden olyan esemény, amely a következőket eredményezi: halál; életveszélyes esemény; fekvőbeteg kórházi kezelést igényel, vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbodását eredményezi; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet vagy egészségügyi szempontból fontos eseményt eredményez.
A nemkívánatos események közé tartoznak a súlyos nemkívánatos események, a váratlan nemkívánatos események, a nem súlyos nemkívánatos események az előző VPRIV-kezelés retrospektív adatainak felhasználásával.
A kiindulási érték az a mérés, amikor a résztvevők először kaptak CAP-t.
Az adatokat visszamenőlegesen értékeljük a résztvevők nyilvántartása alapján.
|
Kiindulási állapot körülbelül 12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. július 28.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. április 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. április 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. június 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 10.
Első közzététel (Tényleges)
2020. június 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. június 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 6.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SHP669-406
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .