Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nadzoru postmarketingowego (PMS) dla Velaglucerase Alfa (VPRIV) w Indiach

6 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Shire

Badanie nadzoru po wprowadzeniu do obrotu (PMS) dla VPRIV (Velaglucerase Alfa) w Indiach

Głównym celem tego badania jest zmierzenie bezpieczeństwa i poznanie skutków VPRIV u uczestników z chorobą Gauchera przy użyciu zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych w warunkach po wprowadzeniu produktu do obrotu oraz zebranie danych dotyczących mutacji genetycznych od uczestników z chorobą Gauchera.

To badanie polega na zebraniu danych dostępnych w dokumentacji medycznej uczestnika, a także danych z trwającego leczenia każdego uczestnika. Uczestnikom tego badania nie zostaną dostarczone żadne badane leki.

Gdy uczestnicy rozpoczną badanie, odwiedzą badaną klinikę za około 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z potwierdzoną chorobą Gauchera typu 1, niezależnie od wieku i płci, którym przepisano terapię VPRIV zgodnie z oceną badacza, zostaną włączeni do tego badania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Do tego badania kwalifikują się uczestnicy z chorobą Gauchera typu 1, której przepisano VPRIV zgodnie z oceną badacza i aktualnymi indyjskimi informacjami dotyczącymi przepisywania (PI).
  • Uczestnicy lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę na udział.

Kryteria wyłączenia:

- Uczestnicy zostaną wykluczeni z tego badania, jeśli spełnią którekolwiek z przeciwwskazań zawartych w aktualnym indyjskim PI dla VPRIV.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
VPRIV: wszyscy uczestnicy
Uczestnicy z chorobą Gauchera typu 1, którzy w ramach standardowej lub rutynowej praktyki klinicznej otrzymywali już VPRIV retrospektywnie i będą dalej otrzymywać leczenie VPRIV zgodnie z oceną badacza przez około 12 miesięcy, będą obserwowani prospektywnie w tym badaniu dotyczącym PMS.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (w tym objaw lub chorobę lub nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych) u uczestnika lub uczestników badania klinicznego, którym podawano produkt leczniczy i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde zdarzenie, którego skutkiem jest: śmierć; zdarzenie zagrażające życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub powoduje przedłużenie dotychczasowej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia. AE obejmują poważne zdarzenia niepożądane, nieoczekiwane zdarzenia niepożądane, zdarzenia niepożądane niebędące poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) będą zgłaszane przy użyciu zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, jeśli są stosowane jako standardowa praktyka kliniczna. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którzy po raz pierwszy otrzymali dawkę w programie charytatywnym (CAP).
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Liczba uczestników z niepożądanymi reakcjami na lek (ADR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
ADR to zdarzenie niepożądane, w przypadku którego istnieje co najmniej uzasadnione podejrzenie związku przyczynowego między zdarzeniem niepożądanym a podejrzanym produktem leczniczym. Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi zostanie zgłoszona przy użyciu zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, jeśli są stosowane jako standardowa praktyka kliniczna. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którym po raz pierwszy podawano CAP.
Linia bazowa do około 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) w stosunku do linii podstawowej przy użyciu danych retrospektywnych i prospektywnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Stężenie hemoglobiny zostanie ocenione u uczestników z chorobą Gauchera otrzymujących szczepionkę VPRIV z wykorzystaniem zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którym po raz pierwszy podawano CAP.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu danych retrospektywnych i prospektywnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Liczba płytek krwi zostanie oceniona u uczestników z chorobą Gauchera otrzymujących szczepionkę VPRIV z wykorzystaniem zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którym po raz pierwszy podawano CAP.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana wielkości śledziony w stosunku do linii podstawowej przy użyciu danych retrospektywnych i prospektywnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Rozmiar śledziony zostanie oceniony za pomocą ultrasonografii lub rezonansu magnetycznego (MRI) u uczestników z chorobą Gauchera otrzymujących szczepionkę VPRIV, z wykorzystaniem zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, stosowanych w ramach standardowej praktyki klinicznej. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którym po raz pierwszy podawano CAP.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana wielkości wątroby w stosunku do linii bazowej przy użyciu zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Wielkość wątroby zostanie oceniona za pomocą ultrasonografii lub rezonansu magnetycznego u uczestników z chorobą Gauchera otrzymujących VPRIV, z wykorzystaniem zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, zgodnie ze standardową praktyką kliniczną. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Historia leczenia na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Na linii bazowej
Obecność historii leczenia zostanie oceniona przy użyciu danych retrospektywnych dotyczących poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Na linii bazowej
Zmiana od wartości początkowej stężenia hemoglobiny (Hb) na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Stężenie hemoglobiny zostanie ocenione na podstawie danych retrospektywnych z poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Dane dotyczące liczby płytek krwi zostaną ocenione z wykorzystaniem danych retrospektywnych dotyczących poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana wielkości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Data wielkości śledziony zostanie oceniona na podstawie danych retrospektywnych z poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zmiana wielkości wątroby w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Dane dotyczące wielkości wątroby zostaną ocenione przy użyciu retrospektywnych danych z poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa to czas, w którym uczestnicy otrzymali CAP po raz pierwszy.
Linia bazowa do około 12 miesięcy
Liczba uczestników z AE i SAE na podstawie wcześniejszego leczenia VPRIV
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 12 miesięcy
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne (w tym objaw lub chorobę lub nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych) u uczestnika lub uczestników badania klinicznego, którym podawano produkt leczniczy i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z leczeniem. SAE to każde zdarzenie, którego skutkiem jest: śmierć; zdarzenie zagrażające życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub powoduje przedłużenie dotychczasowej hospitalizacji; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia. Zdarzenia niepożądane obejmują poważne zdarzenia niepożądane, nieoczekiwane zdarzenia niepożądane, zdarzenia niepożądane inne niż poważne zostaną zebrane z wykorzystaniem danych retrospektywnych dotyczących poprzedniego leczenia VPRIV. Linia bazowa jest zdefiniowana jako pomiar od uczestników, którym po raz pierwszy podawano CAP. Dane będą oceniane retrospektywnie na podstawie zapisów uczestników.
Linia bazowa do około 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP669-406

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj