Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Post Marketing Surveillance (PMS)-onderzoek voor Velaglucerase Alfa (VPRIV) in India

6 juni 2023 bijgewerkt door: Shire

Een Post Marketing Surveillance (PMS)-onderzoek voor VPRIV (Velaglucerase Alfa) in India

Het hoofddoel van deze studie is het meten van de veiligheid en het achterhalen van de effecten van VPRIV bij deelnemers met de ziekte van Gaucher met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens bij gebruik in de postmarketingsetting en het verzamelen van genetische mutatiegegevens van deelnemers met de ziekte van Gaucher.

Deze studie gaat over het verzamelen van gegevens die beschikbaar zijn in het medisch dossier van de deelnemer, evenals gegevens van de lopende behandeling van elke deelnemer. Er zullen geen onderzoeksgeneesmiddelen worden verstrekt aan deelnemers aan deze studie.

Wanneer de deelnemers aan de studie beginnen, bezoeken ze de studiekliniek bijna 12 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

21

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Indië
      • New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indië, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met bevestigde ziekte van Gaucher type 1, ongeacht leeftijd of geslacht, aan wie VPRIV-therapie is voorgeschreven volgens het oordeel van de onderzoeker, zullen in deze studie worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die VPRIV kregen voorgeschreven volgens het oordeel van de onderzoeker en de huidige Indiase voorschrijfinformatie (PI) komen in aanmerking voor deze studie.
  • Deelnemers of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven om deel te nemen.

Uitsluitingscriteria:

- Deelnemers worden uitgesloten van dit onderzoek als de deelnemer voldoet aan een van de contra-indicaties die zijn opgenomen in de huidige Indiase PI voor VPRIV.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Ander

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
VPRIV: Alle deelnemers
Deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die als onderdeel van de standaard of routinematige klinische praktijk al retrospectief VPRIV hebben gekregen en volgens het oordeel van de onderzoeker gedurende ongeveer 12 maanden VPRIV-therapie zullen krijgen, zullen prospectief worden geobserveerd in deze PMS-studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval (inclusief een symptoom of ziekte of een abnormale laboratoriumbevinding) bij een deelnemer of deelnemers aan klinisch onderzoek die een geneesmiddel hebben toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. Een ernstige bijwerking (SAE) is elke gebeurtenis die resulteert in: overlijden; levensbedreigende gebeurtenis; ziekenhuisopname vereist of leidt tot verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. Bijwerkingen omvatten ernstige ongewenste voorvallen, onverwachte bijwerkingen, niet-ernstige ongewenste voorvallen (AE's) zullen worden gerapporteerd met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers werden gedoseerd op een liefdadigheidstoegangsprogramma (CAP).
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Aantal deelnemers met bijwerkingen (ADR's)
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Een bijwerking is een bijwerking waarbij er in ieder geval een redelijk vermoeden bestaat van een oorzakelijk verband tussen een bijwerking en een verdacht geneesmiddel. Het aantal deelnemers met bijwerkingen zal worden gerapporteerd met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens, indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine (Hb)-concentratie met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
De hemoglobineconcentratie zal worden beoordeeld bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die VPRIV krijgen, waarbij gebruik wordt gemaakt van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens, indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die VPRIV krijgen, zal het aantal bloedplaatjes worden beoordeeld met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens, indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering van baseline in miltgrootte met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
De grootte van de milt zal worden beoordeeld met behulp van echografie of Magnetic Resonance Image (MRI) bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die VPRIV krijgen, waarbij gebruik wordt gemaakt van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens, indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering van baseline in levergrootte met behulp van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die VPRIV krijgen, zal de levergrootte worden beoordeeld met behulp van echografie of MRI, waarbij gebruik wordt gemaakt van zowel retrospectieve als prospectieve gegevens, indien gebruikt als standaard klinische praktijk. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Behandelingsgeschiedenis op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Bij basislijn
Aanwezigheid van behandelingsgeschiedenis zal worden beoordeeld met behulp van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Bij basislijn
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobineconcentratie (Hb) op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
De hemoglobineconcentratie zal worden beoordeeld aan de hand van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in aantal bloedplaatjes op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Gegevens over het aantal bloedplaatjes zullen worden beoordeeld met behulp van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering van baseline in miltgrootte op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
De datum van de miltgrootte zal worden beoordeeld aan de hand van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Verandering van baseline in levergrootte op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Gegevens over de leveromvang zullen worden beoordeeld met behulp van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline is de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Aantal deelnemers met AE's en SAE's op basis van eerdere VPRIV-behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot ongeveer 12 maanden
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval (inclusief een symptoom of ziekte of een abnormale laboratoriumbevinding) bij een deelnemer of deelnemers aan klinisch onderzoek die een geneesmiddel hebben toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. Een SAE is elke gebeurtenis die resulteert in: overlijden; levensbedreigende gebeurtenis; ziekenhuisopname vereist of leidt tot verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. Bijwerkingen omvatten ernstige bijwerkingen, onverwachte bijwerkingen, niet-ernstige bijwerkingen zullen worden verzameld met behulp van retrospectieve gegevens van de vorige VPRIV-behandeling. Baseline wordt gedefinieerd als meting vanaf de eerste keer dat deelnemers CAP kregen toegediend. Gegevens worden achteraf beoordeeld aan de hand van deelnemersdossiers.
Basislijn tot ongeveer 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP669-406

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren