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Studio di sorveglianza post-marketing (PMS) per Velaglucerase Alfa (VPRIV) in India

6 giugno 2023 aggiornato da: Shire

Uno studio di sorveglianza post marketing (PMS) per VPRIV (Velaglucerase Alfa) in India

Lo scopo principale di questo studio è misurare la sicurezza e scoprire gli effetti di VPRIV nei partecipanti con malattia di Gaucher utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati nel contesto post-marketing e raccogliere dati sulle mutazioni genetiche dai partecipanti con malattia di Gaucher.

Questo studio riguarda la raccolta dei dati disponibili nella cartella clinica del partecipante, nonché i dati del trattamento in corso di ciascun partecipante. Nessun medicinale dello studio verrà fornito ai partecipanti a questo studio.

Quando i partecipanti inizieranno lo studio, visiteranno la clinica dello studio per circa 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

21

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno inclusi in questo studio i partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 confermata, indipendentemente dall'età o dal sesso, a cui è stata prescritta la terapia con VPRIV secondo il giudizio dello sperimentatore.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 a cui è stato prescritto VPRIV secondo il giudizio dello sperimentatore e le attuali informazioni sulla prescrizione indiana (PI) sono idonei per questo studio.
  • I partecipanti o un rappresentante legalmente autorizzato devono fornire il consenso informato scritto per partecipare.

Criteri di esclusione:

- I partecipanti saranno esclusi da questo studio se il partecipante ha incontrato una qualsiasi delle controindicazioni incluse nell'attuale PI indiano per VPRIV.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
VPRIV: tutti i partecipanti
I partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che, come parte della pratica clinica standard o di routine, hanno già ricevuto VPRIV in modo retrospettivo e riceveranno ulteriormente la terapia con VPRIV secondo il giudizio dello sperimentatore per circa 12 mesi saranno osservati in modo prospettico in questo studio PMS.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole (incluso un sintomo o una malattia o un risultato di laboratorio anomalo) in un partecipante o in partecipanti a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento che provochi: la morte; evento pericoloso per la vita; richiede il ricovero ospedaliero o comporta il prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita o in un evento importante dal punto di vista medico. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi, eventi avversi inattesi, eventi avversi non gravi (AE) saranno riportati utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata una dose sul programma di accesso di beneficenza (CAP).
Basale fino a circa 12 mesi
Numero di partecipanti con reazioni avverse ai farmaci (ADR)
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
Una ADR è un evento avverso per il quale esiste almeno un ragionevole sospetto di una relazione causale tra un evento avverso e un medicinale sospetto. Il numero di partecipanti con ADR verrà riportato utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina (Hb) utilizzando dati retrospettivi e prospettici
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La concentrazione di emoglobina sarà valutata nei partecipanti con malattia di Gaucher che ricevono VPRIV utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica utilizzando sia dati retrospettivi che prospettici
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La conta piastrinica sarà valutata nei partecipanti con malattia di Gaucher che ricevono VPRIV utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Modifica rispetto al basale delle dimensioni della milza utilizzando sia dati retrospettivi che prospettici
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La dimensione della milza sarà valutata utilizzando l'ecografia o la risonanza magnetica (MRI) nei partecipanti con malattia di Gaucher che ricevono VPRIV utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale delle dimensioni del fegato utilizzando sia dati retrospettivi che prospettici
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La dimensione del fegato sarà valutata mediante ecografia o risonanza magnetica nei partecipanti con malattia di Gaucher che ricevono VPRIV utilizzando dati sia retrospettivi che prospettici quando utilizzati come pratica clinica standard. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Anamnesi del trattamento basata sul precedente trattamento con VPRIV
Lasso di tempo: Alla base
La presenza della storia del trattamento sarà valutata utilizzando i dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Alla base
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina (Hb) in base al precedente trattamento con VPRIV
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La concentrazione di emoglobina sarà valutata utilizzando i dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica in base al precedente trattamento con VPRIV
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
I dati sulla conta piastrinica saranno valutati utilizzando i dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale delle dimensioni della milza in base al precedente trattamento con VPRIV
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
La data delle dimensioni della milza sarà valutata utilizzando i dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Variazione rispetto al basale delle dimensioni del fegato in base al precedente trattamento con VPRIV
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
I dati sulle dimensioni del fegato saranno valutati utilizzando i dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è la prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP.
Basale fino a circa 12 mesi
Numero di partecipanti con AE e SAE in base al precedente trattamento VPRIV
Lasso di tempo: Basale fino a circa 12 mesi
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole (incluso un sintomo o una malattia o un risultato di laboratorio anomalo) in un partecipante o in partecipanti a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Un SAE è qualsiasi evento che si traduce in: morte; evento pericoloso per la vita; richiede il ricovero ospedaliero o comporta il prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; risulta in un'anomalia congenita/difetto alla nascita o in un evento importante dal punto di vista medico. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi, eventi avversi inattesi e eventi avversi non gravi saranno raccolti utilizzando dati retrospettivi del precedente trattamento con VPRIV. La linea di base è definita come la misurazione dalla prima volta che ai partecipanti è stata somministrata la CAP. I dati saranno valutati retrospettivamente sulla base dei record dei partecipanti.
Basale fino a circa 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

22 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

22 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP669-406

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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