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Étude de surveillance post-commercialisation (PMS) pour la vélaglucérase alpha (VPRIV) en Inde

6 juin 2023 mis à jour par: Shire

Une étude de surveillance post-commercialisation (PMS) pour VPRIV (Velaglucerase Alfa) en Inde

L'objectif principal de cette étude est de mesurer l'innocuité et de découvrir les effets de VPRIV chez les participants atteints de la maladie de Gaucher en utilisant des données rétrospectives et prospectives lorsqu'il est utilisé dans le cadre post-commercialisation et de collecter des données sur les mutations génétiques des participants atteints de la maladie de Gaucher.

Cette étude consiste à collecter les données disponibles dans le dossier médical du participant ainsi que les données du traitement en cours de chaque participant. Aucun médicament à l'étude ne sera fourni aux participants à cette étude.

Lorsque les participants commenceront l'étude, ils se rendront à la clinique d'étude pendant environ 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Maladie de Gaucher

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Inde
- - New Delhi, Inde, 110029
    - All India Institute of Medical Sciences
- Kerala
  - Kochi, Kerala, Inde, 682041
    - Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 confirmée, quel que soit leur âge ou leur sexe, à qui un traitement par VPRIV a été prescrit selon le jugement de l'investigateur seront inclus dans cette étude.

La description

Critère d'intégration:

Les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 auxquels VPRIV a été prescrit selon le jugement de l'investigateur et les informations de prescription indiennes (PI) actuelles sont éligibles pour cette étude.
Les participants ou les représentants légalement autorisés doivent fournir un consentement éclairé écrit pour participer.

Critère d'exclusion:

- Les participants seront exclus de cette étude s'ils rencontraient l'une des contre-indications incluses dans l'IP indien actuel pour VPRIV.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Autre

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
VPRIV : tous les participants Les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui, dans le cadre de la pratique clinique standard ou de routine, ont déjà reçu rétrospectivement du VPRIV et recevront ultérieurement un traitement par VPRIV selon le jugement de l'investigateur pendant environ 12 mois seront observés de manière prospective dans cette étude sur le SPM.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (EI) Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	Un EI est défini comme tout événement médical indésirable (y compris un symptôme ou une maladie ou un résultat de laboratoire anormal) chez un participant ou des participants à l'investigation clinique auxquels un médicament a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable grave (EIG) est tout événement entraînant : la mort ; événement menaçant le pronostic vital ; nécessite une hospitalisation ou entraîne la prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale ou un événement médicalement important. Les EI comprennent les événements indésirables graves, les EI inattendus et les événements indésirables (EI) non graves seront signalés à l'aide de données rétrospectives et prospectives lorsqu'ils sont utilisés comme pratique clinique standard. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois que les participants ont reçu une dose sur le programme d'accès caritatif (CAP).	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Nombre de participants présentant des effets indésirables des médicaments (EIM) Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	Un EI est un EI pour lequel il existe au moins une suspicion raisonnable d'un lien de causalité entre un EI et un médicament suspecté. Le nombre de participants ayant des effets indésirables sera signalé à l'aide de données rétrospectives et prospectives lorsqu'elles sont utilisées comme pratique clinique standard. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois où les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration d'hémoglobine (Hb) à l'aide de données rétrospectives et prospectives Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La concentration d'hémoglobine sera évaluée chez les participants atteints de la maladie de Gaucher recevant VPRIV en utilisant à la fois des données rétrospectives et prospectives lorsqu'elles sont utilisées comme pratique clinique standard. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois où les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la numération plaquettaire par rapport à la ligne de base à l'aide de données rétrospectives et prospectives Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La numération plaquettaire sera évaluée chez les participants atteints de la maladie de Gaucher recevant VPRIV en utilisant à la fois des données rétrospectives et prospectives lorsqu'elles sont utilisées comme pratique clinique standard. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois où les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la taille de la rate par rapport à la ligne de base à l'aide de données rétrospectives et prospectives Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La taille de la rate sera évaluée à l'aide d'une échographie ou d'une image par résonance magnétique (IRM) chez les participants atteints de la maladie de Gaucher recevant VPRIV en utilisant à la fois des données rétrospectives et prospectives lorsqu'elles sont utilisées comme pratique clinique standard. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois où les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la taille du foie par rapport à la ligne de base à l'aide de données rétrospectives et prospectives Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La taille du foie sera évaluée par échographie ou IRM chez les participants atteints de la maladie de Gaucher recevant VPRIV en utilisant à la fois des données rétrospectives et prospectives lorsqu'elles sont utilisées comme pratique clinique standard. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Antécédents de traitement basés sur un traitement VPRIV antérieur Délai: À la ligne de base	La présence d'antécédents de traitement sera évaluée à l'aide des données rétrospectives du traitement précédent par VPRIV. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	À la ligne de base
Modification de la concentration d'hémoglobine (Hb) par rapport à la ligne de base en fonction d'un traitement antérieur par VPRIV Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La concentration en hémoglobine sera évaluée à l'aide des données rétrospectives du traitement VPRIV précédent. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la numération plaquettaire par rapport à la ligne de base en fonction du traitement antérieur par VPRIV Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	Les données sur la numération plaquettaire seront évaluées à l'aide des données rétrospectives du traitement VPRIV précédent. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la taille de la rate par rapport à la ligne de base en fonction du traitement précédent par VPRIV Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	La date de la taille de la rate sera évaluée à l'aide des données rétrospectives du traitement VPRIV précédent. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Modification de la taille du foie par rapport à la ligne de base en fonction du traitement précédent par VPRIV Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	Les données sur la taille du foie seront évaluées à l'aide des données rétrospectives du traitement VPRIV précédent. La ligne de base est la première fois que les participants ont reçu une dose de CAP.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois
Nombre de participants présentant des EI et des EIG sur la base d'un traitement VPRIV antérieur Délai: Ligne de base jusqu'à environ 12 mois	Un EI est défini comme tout événement médical indésirable (y compris un symptôme ou une maladie ou un résultat de laboratoire anormal) chez un participant ou des participants à l'investigation clinique auxquels un médicament a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement. Un EIG est tout événement qui entraîne : la mort ; événement menaçant le pronostic vital ; nécessite une hospitalisation ou entraîne la prolongation d'une hospitalisation existante ; invalidité/incapacité persistante ou importante; entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale ou un événement médicalement important. Les EI incluent les événements indésirables graves, les EI inattendus, les EI non graves seront recueillis à l'aide des données rétrospectives du traitement VPRIV précédent. La ligne de base est définie comme la mesure à partir de la première fois où les participants ont reçu une dose de CAP. Les données seront évaluées rétrospectivement en fonction des dossiers des participants.	Ligne de base jusqu'à environ 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Les enquêteurs

Directeur d'études: Study Director, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

To obtain more information on the study, click here/on this link

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

22 avril 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

22 avril 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juin 2020

Première publication (Réel)

12 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

SHP669-406

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

PROTOCOLE D'ÉTUDE
SÈVE
CIF
RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .