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Estudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) para velaglucerasa alfa (VPRIV) en India

6 de junio de 2023 actualizado por: Shire

Un estudio de vigilancia posterior a la comercialización (PMS) para VPRIV (velaglucerasa alfa) en India

El objetivo principal de este estudio es medir la seguridad y descubrir los efectos de VPRIV en participantes con enfermedad de Gaucher utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se usa en el entorno posterior a la comercialización y recopilar datos de mutaciones genéticas de participantes con enfermedad de Gaucher.

Este estudio consiste en recopilar datos disponibles en el registro médico del participante, así como datos del tratamiento en curso de cada participante. No se proporcionarán medicamentos del estudio a los participantes en este estudio.

Cuando los participantes comiencen el estudio, visitarán la clínica del estudio cerca de aproximadamente 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

21

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, India, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se incluirán en este estudio los participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 confirmada, independientemente de la edad o el sexo, a los que se les haya recetado terapia con VPRIV según el criterio del investigador.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 a los que se les recetó VPRIV de acuerdo con el criterio del investigador y la información de prescripción (IP) india actual son elegibles para este estudio.
  • Los participantes o el representante legalmente autorizado deben proporcionar un consentimiento informado por escrito para participar.

Criterio de exclusión:

- Los participantes serán excluidos de este estudio si el participante cumplió con alguna de las contraindicaciones incluidas en la PI india actual para VPRIV.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Otro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
VPRIV: Todos los participantes
Los participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que, como parte de la práctica clínica estándar o de rutina, ya recibieron VPRIV de forma retrospectiva y seguirán recibiendo tratamiento con VPRIV de acuerdo con el criterio del investigador durante aproximadamente 12 meses, se observarán prospectivamente en este estudio de SPM.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Un EA se define como cualquier acontecimiento médico adverso (incluido un síntoma o una enfermedad o un resultado anormal de laboratorio) en un participante o participantes en una investigación clínica a los que se les administró un medicamento y que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Un evento adverso grave (SAE) es cualquier evento que resulte en: muerte; evento que amenaza la vida; requiere hospitalización como paciente internado o resulta en la prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante. Los EA incluyen eventos adversos graves, EA inesperados, eventos adversos no graves (EA) se informarán utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utilicen como práctica clínica estándar. La línea de base se define como la medición de la primera vez que se dosificó a los participantes en el programa de acceso caritativo (CAP).
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Número de participantes con reacciones adversas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Una RAM es un AA para el que existe al menos una sospecha razonable de una relación causal entre un AA y un medicamento sospechoso. El número de participantes con RAM se informará utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utilicen como práctica clínica estándar. El valor inicial se define como la medición desde la primera vez que se administró CAP a los participantes.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración de hemoglobina (Hb) utilizando datos retrospectivos y prospectivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
La concentración de hemoglobina se evaluará en los participantes con la enfermedad de Gaucher que reciban VPRIV utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utilicen como práctica clínica estándar. El valor inicial se define como la medición desde la primera vez que se administró CAP a los participantes.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas utilizando datos retrospectivos y prospectivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
El recuento de plaquetas se evaluará en los participantes con la enfermedad de Gaucher que reciban VPRIV utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utilicen como práctica clínica estándar. El valor inicial se define como la medición desde la primera vez que se administró CAP a los participantes.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el tamaño del bazo utilizando datos retrospectivos y prospectivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
El tamaño del bazo se evaluará mediante ecografía o imagen por resonancia magnética (IRM) en los participantes con enfermedad de Gaucher que reciben VPRIV utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utiliza como práctica clínica estándar. El valor inicial se define como la medición desde la primera vez que se administró CAP a los participantes.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el tamaño del hígado utilizando datos retrospectivos y prospectivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
El tamaño del hígado se evaluará mediante ecografía o resonancia magnética en los participantes con enfermedad de Gaucher que reciben VPRIV utilizando datos retrospectivos y prospectivos cuando se utiliza como práctica clínica estándar. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Historial de tratamiento basado en tratamientos previos con VPRIV
Periodo de tiempo: En la línea de base
La presencia de antecedentes de tratamiento se evaluará utilizando datos retrospectivos del tratamiento anterior con VPRIV. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
En la línea de base
Cambio desde el inicio en la concentración de hemoglobina (Hb) basado en el tratamiento previo con VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
La concentración de hemoglobina se evaluará utilizando datos retrospectivos del tratamiento VPRIV anterior. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas basado en el tratamiento anterior con VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Los datos del recuento de plaquetas se evaluarán utilizando datos retrospectivos del tratamiento anterior con VPRIV. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el tamaño del bazo basado en el tratamiento previo con VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
La fecha del tamaño del bazo se evaluará utilizando datos retrospectivos del tratamiento VPRIV anterior. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Cambio desde el inicio en el tamaño del hígado basado en el tratamiento previo con VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Los datos del tamaño del hígado se evaluarán utilizando datos retrospectivos del tratamiento VPRIV anterior. La línea de base es la primera vez que los participantes recibieron dosis de CAP.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Número de participantes con EA y SAE según el tratamiento previo con VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 12 meses
Un AA se define como cualquier evento médico adverso (incluido un síntoma o una enfermedad o un resultado de laboratorio anormal) en un participante o participantes en una investigación clínica a los que se les administró un medicamento y que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Un SAE es cualquier evento que resulte en: muerte; evento que amenaza la vida; requiere hospitalización como paciente internado o resulta en la prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante. Los EA incluyen eventos adversos graves, EA inesperados, EA no graves se recopilarán utilizando datos retrospectivos del tratamiento anterior con VPRIV. El valor inicial se define como la medición desde la primera vez que se administró CAP a los participantes. Los datos se evaluarán retrospectivamente en función de los registros de los participantes.
Línea de base hasta aproximadamente 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de julio de 2021

Finalización primaria (Actual)

22 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

22 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

12 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP669-406

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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