Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Post Marketing Surveillance (PMS) -tutkimus Velagluseraasi Alfalle (VPRIV) Intiassa

tiistai 6. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Shire

Post Marketing Surveillance (PMS) -tutkimus VPRIV:lle (Velaglucerase Alfa) Intiassa

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on mitata VPRIV:n turvallisuutta ja selvittää Gaucherin tautia sairastavien potilaiden vaikutukset käyttämällä sekä retrospektiivisia että prospektiivisia tietoja, kun sitä käytetään markkinoille tulon jälkeen, sekä kerätä geenimutaatiotietoja Gaucherin tautia sairastavilta osallistujilta.

Tässä tutkimuksessa kerätään tietoja, jotka ovat saatavilla osallistujan sairauskertomuksessa sekä tietoja kunkin osallistujan meneillään olevasta hoidosta. Tähän tutkimukseen osallistuville ei anneta tutkimuslääkkeitä.

Kun osallistujat aloittavat tutkimuksen, he vierailevat tutkimusklinikalla noin 12 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Intia, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on vahvistettu tyypin 1 Gaucher'n tauti iästä tai sukupuolesta riippumatta, joille on määrätty VPRIV-hoitoa tutkijan harkinnan mukaan, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti, määrätty VPRIV:tä tutkijan arvion ja nykyisten Intian lääkemääräystietojen (PI) mukaan, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen.
  • Osallistujien tai laillisesti valtuutetun edustajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus osallistuakseen.

Poissulkemiskriteerit:

- Osallistujat suljetaan pois tästä tutkimuksesta, jos osallistuja täytti jonkin VPRIV:n nykyiseen Intian PI:hen sisältyvistä vasta-aiheista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
VPRIV: Kaikki osallistujat
Tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavia osallistujia, jotka ovat osana tavanomaista tai rutiininomaista kliinistä käytäntöä, ovat jo saaneet VPRIV-hoitoa takautuvasti ja saavat edelleen VPRIV-hoitoa tutkijan arvion mukaan noin 12 kuukauden ajan, seurataan prospektiivisesti tässä PMS-tutkimuksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (mukaan lukien oire tai sairaus tai poikkeava laboratoriolöydös) osallistujassa tai kliiniseen tutkimukseen osallistuneissa, joille on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa tapahtuma, joka johtaa: kuolemaan; hengenvaarallinen tapahtuma; vaatii sairaalahoitoa tai johtaa olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; aiheuttaa synnynnäisen epämuodostuman/sikiövaurion tai lääketieteellisesti tärkeän tapahtuman. AE-tapahtumiin kuuluvat vakavat haittatapahtumat, odottamattomat haittatapahtumat, ei-vakavat haittatapahtumat (AE) raportoidaan käyttäen sekä retrospektiivisia että prospektiivisia tietoja, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujat saivat ensimmäistä kertaa hyväntekeväisyysohjelman (CAP) annoksen.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (ADR)
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
ADR on haittavaikutus, jonka osalta on vähintäänkin perusteltua epäillä syy-yhteyttä haittavaikutusten ja epäillyn lääkkeen välillä. Haittavaikutuksia sairastavien osallistujien lukumäärä raportoidaan käyttämällä sekä retrospektiivisia että prospektiivisia tietoja, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujille annettiin ensimmäistä kertaa CAP-annos.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta hemoglobiinipitoisuudessa (Hb) käyttämällä sekä retrospektiivisia että prospektiivisia tietoja
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Hemoglobiinipitoisuus arvioidaan Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saavat VPRIV-hoitoa sekä retrospektiivisten että prospektiivisten tietojen perusteella, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujille annettiin ensimmäistä kertaa CAP-annos.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta käyttämällä sekä retrospektiivisia että tulevaisuuden tietoja
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Trombosyyttimäärä arvioidaan Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saavat VPRIV-hoitoa sekä retrospektiivisten että prospektiivisten tietojen perusteella, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujille annettiin ensimmäistä kertaa CAP-annos.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Muuta pernan kokoa lähtötasosta käyttämällä sekä retrospektiivisia että tulevaisuuden tietoja
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Pernan koko arvioidaan ultraäänellä tai magneettikuvauksella (MRI) Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saavat VPRIV-hoitoa, käyttäen sekä retrospektiivisia että prospektiivisia tietoja, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujille annettiin ensimmäistä kertaa CAP-annos.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Maksan koon muuttaminen lähtötasosta käyttämällä sekä retrospektiivisia että tulevaisuuden tietoja
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Maksan koko arvioidaan ultraäänellä tai MRI:llä Gaucherin tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saavat VPRIV-hoitoa sekä retrospektiivisten että prospektiivisten tietojen perusteella, kun niitä käytetään tavallisena kliinisenä käytäntönä. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Hoitohistoria perustuu edelliseen VPRIV-hoitoon
Aikaikkuna: Perustasolla
Hoitohistorian olemassaolo arvioidaan käyttämällä aiemman VPRIV-hoidon retrospektiivisiä tietoja. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustasolla
Muutos lähtötasosta hemoglobiinipitoisuudessa (Hb) aiemman VPRIV-hoidon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Hemoglobiinipitoisuus arvioidaan käyttämällä retrospektiivisia tietoja edellisestä VPRIV-hoidosta. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta verihiutalemäärässä aiemman VPRIV-hoidon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Verihiutalemäärätiedot arvioidaan käyttämällä retrospektiivisia tietoja edellisestä VPRIV-hoidosta. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Pernan koon muutos lähtötilanteesta edellisen VPRIV-hoidon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Pernan koon päivämäärä arvioidaan käyttämällä retrospektiivisia tietoja edellisestä VPRIV-hoidosta. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Maksan koon muutos lähtötilanteesta edellisen VPRIV-hoidon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
Maksan kokotiedot arvioidaan käyttämällä retrospektiivisia tietoja edellisestä VPRIV-hoidosta. Lähtötilanne on ensimmäinen kerta, kun osallistujille annettiin CAP-annostusta.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta
AE- ja SAE-potilaiden määrä aiemman VPRIV-hoidon perusteella
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 12 kuukautta
AE määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (mukaan lukien oire tai sairaus tai poikkeava laboratoriolöydös) osallistujassa tai kliiniseen tutkimukseen osallistuneissa, joille on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. SAE on mikä tahansa tapahtuma, joka johtaa: kuolemaan; hengenvaarallinen tapahtuma; vaatii sairaalahoitoa tai johtaa olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; aiheuttaa synnynnäisen epämuodostuman/sikiövaurion tai lääketieteellisesti tärkeän tapahtuman. Haitallisia haittavaikutuksia ovat vakavat haittatapahtumat, odottamattomat haittavaikutukset ja ei-vakavat haittavaikutukset kerätään käyttämällä aiemman VPRIV-hoidon retrospektiivisiä tietoja. Lähtötaso määritellään mittaukseksi siitä, kun osallistujille annettiin ensimmäistä kertaa CAP-annos. Tiedot arvioidaan takautuvasti osallistujien tietueiden perusteella.
Perustaso jopa noin 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 22. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 22. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP669-406

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa