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インドにおけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の市販後調査（PMS）試験

2023年6月6日 更新者：Shire

インドにおける VPRIV (Velaglucerase Alfa) の市販後調査 (PMS) 研究

この研究の主な目的は、安全性を測定し、ゴーシェ病の参加者における VPRIV の効果を市販後の設定で使用した場合のレトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して調べ、ゴーシェ病の参加者から遺伝子変異データを収集することです。

この研究は、参加者の医療記録で利用可能なデータと、各参加者の進行中の治療からのデータを収集することに関するものです。 この研究の参加者には、研究薬は提供されません。

参加者が研究を開始すると、約 12 か月近く研究クリニックを訪れます。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

21

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • インド
      • New Delhi、インド、110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi、Kerala、インド、682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究者の判断に従ってVPRIV療法を処方された年齢または性別に関係なく、1型ゴーシェ病が確認された参加者は、この研究に含まれます。

説明

包含基準:

  • 1型ゴーシェ病の参加者は、調査官の判断に従ってVPRIVを処方し、現在のインドの処方情報（PI）は、この研究の対象となります。
  • 参加者または法的に権限を与えられた代理人は、参加するために書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。

除外基準:

-参加者がVPRIVの現在のインドPIに含まれる禁忌のいずれかを満たした場合、参加者はこの研究から除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
VPRIV: 参加者全員
標準的または日常的な臨床診療の一環として、すでに VPRIV を遡及的に受けており、研究者の判断に従って約 12 か月間 VPRIV 療法をさらに受ける予定の 1 型ゴーシェ病の参加者は、この PMS 研究で前向きに観察されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：約 12 か月までのベースライン
AE は、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的発生 (症状または疾患または異常な検査所見を含む) として定義され、必ずしも治療と因果関係があるわけではありません。 重大な有害事象 (SAE) とは、次の結果をもたらすあらゆる事象です。生命を脅かす出来事;入院患者の入院を必要とする、または既存の入院の延長をもたらす;永続的または重大な障害/無能力;先天性異常/先天性欠損症または医学的に重要な事象を引き起こします。 AE には、重篤な有害事象、予期しない AE、重篤でない有害事象 (AE) が含まれます。これらの有害事象 (AE) は、標準的な臨床診療として使用される場合、レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して報告されます。 ベースラインは、最初に参加者が慈善アクセス プログラム (CAP) に投与されたときの測定値として定義されます。
約 12 か月までのベースライン
薬物有害反応（ADR）のある参加者の数
時間枠：約 12 か月までのベースライン
ADR は、AE と疑わしい医薬品との間に因果関係が少なくとも合理的に疑われる AE です。 標準的な臨床診療として使用される場合、遡及的データと前向きデータの両方を使用して、ADRの参加者の数が報告されます。 ベースラインは、参加者が最初にCAPを投与されたときの測定値として定義されます。
約 12 か月までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用したヘモグロビン (Hb) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
ヘモグロビン濃度は、標準的な臨床診療として使用される場合、レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して、VPRIV を受けているゴーシェ病の参加者で評価されます。 ベースラインは、参加者が最初にCAPを投与されたときの測定値として定義されます。
約 12 か月までのベースライン
レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用した血小板数のベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
血小板数は、標準的な臨床診療として使用される場合、レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して、VPRIV を受けているゴーシェ病の参加者で評価されます。 ベースラインは、参加者が最初にCAPを投与されたときの測定値として定義されます。
約 12 か月までのベースライン
レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用した脾臓サイズのベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
脾臓のサイズは、標準的な臨床診療として使用される場合、レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して、VPRIV を受けているゴーシェ病の参加者の超音波または磁気共鳴画像 (MRI) を使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が最初にCAPを投与されたときの測定値として定義されます。
約 12 か月までのベースライン
レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用した肝臓サイズのベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
肝臓のサイズは、標準的な臨床診療として使用される場合、レトロスペクティブ データとプロスペクティブ データの両方を使用して、VPRIV を受けているゴーシェ病の参加者の超音波または MRI を使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
約 12 か月までのベースライン
以前の VPRIV 治療に基づく治療歴
時間枠：ベースラインで
治療歴の有無は、以前の VPRIV 治療のレトロスペクティブ データを使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
ベースラインで
以前の VPRIV 治療に基づくヘモグロビン (Hb) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
ヘモグロビン濃度は、以前の VPRIV 治療のレトロスペクティブ データを使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
約 12 か月までのベースライン
以前の VPRIV 治療に基づく血小板数のベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
血小板数データは、以前の VPRIV 治療のレトロスペクティブ データを使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
約 12 か月までのベースライン
以前の VPRIV 治療に基づく脾臓サイズのベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
脾臓サイズの日付は、以前の VPRIV 治療のレトロスペクティブ データを使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
約 12 か月までのベースライン
以前の VPRIV 治療に基づく肝臓サイズのベースラインからの変化
時間枠：約 12 か月までのベースライン
肝臓サイズのデータ​​は、以前の VPRIV 治療のレトロスペクティブ データを使用して評価されます。 ベースラインは、参加者が初めて CAP を投与されたときです。
約 12 か月までのベースライン
以前の VPRIV 治療に基づく AE および SAE のある参加者の数
時間枠：約 12 か月までのベースライン
AE は、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的発生 (症状または疾患または異常な検査所見を含む) として定義され、必ずしも治療と因果関係があるわけではありません。 SAE とは、次の結果となるすべてのイベントです。生命を脅かす出来事;入院患者の入院を必要とする、または既存の入院の延長をもたらす;永続的または重大な障害/無能力;先天性異常/先天性欠損症または医学的に重要な事象を引き起こします。 AEには重大な有害事象、予期しないAE、重大ではないAEが含まれます。以前のVPRIV治療のレトロスペクティブデータを使用して収集されます。 ベースラインは、参加者が最初にCAPを投与されたときの測定値として定義されます。 データは、参加者の記録に基づいて遡及的に評価されます。
約 12 か月までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年7月28日

一次修了 (実際)

2023年4月22日

研究の完了 (実際)

2023年4月22日

試験登録日

最初に提出

2020年6月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月10日

最初の投稿 (実際)

2020年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月6日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP669-406

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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