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Estudo de vigilância pós-comercialização (PMS) para Velaglucerase Alfa (VPRIV) na Índia

6 de junho de 2023 atualizado por: Shire

Um estudo de vigilância pós-comercialização (PMS) para VPRIV (Velaglucerase Alfa) na Índia

O principal objetivo deste estudo é medir a segurança e descobrir os efeitos do VPRIV em participantes com doença de Gaucher usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​no cenário pós-comercialização e coletar dados de mutação genética de participantes com doença de Gaucher.

Este estudo é sobre a coleta de dados disponíveis no prontuário do participante, bem como dados do tratamento em andamento de cada participante. Nenhum medicamento do estudo será fornecido aos participantes deste estudo.

Quando os participantes iniciarem o estudo, eles visitarão a clínica do estudo por aproximadamente 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

21

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Índia
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Índia, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes com doença de Gaucher tipo 1 confirmada, independentemente de qualquer idade ou sexo, aos quais foi prescrita terapia VPRIV de acordo com o julgamento do investigador, serão incluídos neste estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes com doença de Gaucher tipo 1 prescritos VPRIV de acordo com o julgamento do investigador e as informações atuais de prescrição indiana (PI) são elegíveis para este estudo.
  • Os participantes ou representantes legalmente autorizados devem fornecer consentimento informado por escrito para participar.

Critério de exclusão:

- Os participantes serão excluídos deste estudo se atenderem a qualquer uma das contraindicações incluídas no PI indiano atual para VPRIV.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
VPRIV: Todos os participantes
Os participantes com doença de Gaucher tipo 1 que, como parte da prática clínica padrão ou de rotina, já receberam VPRIV retrospectivamente e receberão terapia VPRIV de acordo com o julgamento do investigador por aproximadamente 12 meses, serão observados prospectivamente neste estudo de PMS.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável (incluindo um sintoma ou doença ou um achado laboratorial anormal) em um participante ou participantes de investigação clínica administrado um medicamento e que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um evento adverso grave (EAG) é qualquer evento que resulte em: morte; evento com risco de vida; requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento da internação existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito ou em um evento clinicamente importante. Os EAs incluem eventos adversos graves, EAs inesperados, eventos adversos (EAs) não graves serão relatados usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes foram administrados no programa de acesso de caridade (CAP).
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Número de participantes com reações adversas a medicamentos (RAMs)
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
Uma RAM é um EA para o qual existe pelo menos uma suspeita razoável de relação causal entre um EA e um medicamento suspeito. O número de participantes com RAMs será relatado usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na concentração de hemoglobina (Hb) usando dados retrospectivos e prospectivos
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
A concentração de hemoglobina será avaliada em participantes com doença de Gaucher recebendo VPRIV usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Alteração da linha de base na contagem de plaquetas usando dados retrospectivos e prospectivos
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
A contagem de plaquetas será avaliada em participantes com doença de Gaucher recebendo VPRIV usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Mudança da linha de base no tamanho do baço usando dados retrospectivos e prospectivos
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
O tamanho do baço será avaliado por meio de ultrassom ou imagem de ressonância magnética (MRI) em participantes com doença de Gaucher recebendo VPRIV usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Mudança da linha de base no tamanho do fígado usando dados retrospectivos e prospectivos
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
O tamanho do fígado será avaliado por ultrassom ou ressonância magnética em participantes com doença de Gaucher recebendo VPRIV usando dados retrospectivos e prospectivos quando usados ​​como prática clínica padrão. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
História do tratamento com base no tratamento VPRIV anterior
Prazo: Na linha de base
A presença de histórico de tratamento será avaliada usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Na linha de base
Alteração da linha de base na concentração de hemoglobina (Hb) com base no tratamento anterior com VPRIV
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
A concentração de hemoglobina será avaliada usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Mudança da linha de base na contagem de plaquetas com base no tratamento VPRIV anterior
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
Os dados de contagem de plaquetas serão avaliados usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Mudança da linha de base no tamanho do baço com base no tratamento VPRIV anterior
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
A data do tamanho do baço será avaliada usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Mudança da linha de base no tamanho do fígado com base no tratamento VPRIV anterior
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
Os dados do tamanho do fígado serão avaliados usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é a primeira vez que os participantes receberam PAC.
Linha de base até aproximadamente 12 meses
Número de participantes com EAs e SAEs com base no tratamento VPRIV anterior
Prazo: Linha de base até aproximadamente 12 meses
Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável (incluindo um sintoma ou doença ou um achado laboratorial anormal) em um participante ou participantes de investigação clínica administrado um medicamento e que não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Um SAE é qualquer evento que resulta em: morte; evento com risco de vida; requer internação hospitalar ou resulta no prolongamento da internação existente; deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito ou em um evento clinicamente importante. Os EAs incluem eventos adversos graves, EAs inesperados, EAs não graves serão coletados usando dados retrospectivos do tratamento VPRIV anterior. A linha de base é definida como a medição desde a primeira vez que os participantes receberam PAC. Os dados serão avaliados retrospectivamente com base nos registros dos participantes.
Linha de base até aproximadamente 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de julho de 2021

Conclusão Primária (Real)

22 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

22 de abril de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

12 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP669-406

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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