Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование постмаркетингового надзора (PMS) для велаглюцеразы альфа (VPRIV) в Индии

6 июня 2023 г. обновлено: Shire

Исследование постмаркетингового надзора (PMS) для VPRIV (Velaglucerase Alfa) в Индии

Основная цель этого исследования — измерить безопасность и выяснить эффекты VPRIV у участников с болезнью Гоше с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в постмаркетинговых условиях, а также собрать данные о генетических мутациях у участников с болезнью Гоше.

Это исследование посвящено сбору данных, имеющихся в медицинской карте участника, а также данных о текущем лечении каждого участника. Участникам этого исследования не будут предоставлены исследуемые лекарства.

Когда участники начнут исследование, они посетят исследовательскую клинику примерно через 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Болезнь Гоше

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Индия
- - New Delhi, Индия, 110029
    - All India Institute of Medical Sciences
- Kerala
  - Kochi, Kerala, Индия, 682041
    - Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это исследование будут включены участники с подтвержденной болезнью Гоше 1 типа, независимо от возраста и пола, которым по решению исследователя была назначена терапия VPRIV.

Описание

Критерии включения:

Участники с болезнью Гоше типа 1, которым назначена VPRIV в соответствии с мнением исследователя и текущей информацией о назначении лекарств в Индии (PI), имеют право на участие в этом исследовании.
Участники или законные представители должны предоставить письменное информированное согласие на участие.

Критерий исключения:

- Участники будут исключены из этого исследования, если участник встретил какое-либо из противопоказаний, включенных в текущий индийский PI для VPRIV.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Другой

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
VPRIV: все участники Участники с болезнью Гоше типа 1, которые в рамках стандартной или рутинной клинической практики уже получали VPRIV ретроспективно и будут дополнительно получать VPRIV в соответствии с решением исследователя в течение примерно 12 месяцев, будут проспективно наблюдаться в этом исследовании PMS.

Группа / когорта

VPRIV: все участники

Участники с болезнью Гоше типа 1, которые в рамках стандартной или рутинной клинической практики уже получали VPRIV ретроспективно и будут дополнительно получать VPRIV в соответствии с решением исследователя в течение примерно 12 месяцев, будут проспективно наблюдаться в этом исследовании PMS.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление (включая симптом или заболевание или отклонение от нормы лабораторных показателей) у участника или участников клинического исследования, которым вводили лекарственный препарат, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) является любое событие, которое приводит к: смерти; опасное для жизни событие; требует стационарной госпитализации или приводит к продлению существующей госпитализации; постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или важному с медицинской точки зрения событию. НЯ включают серьезные нежелательные явления, неожиданные НЯ, несерьезные нежелательные явления (НЯ) будут сообщаться с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень определяется как измерение участников, впервые получивших дозу в рамках программы доступа к благотворительным фондам (CAP).	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Количество участников с побочными реакциями на лекарства (НР) Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	НР — НЯ, для которого есть по крайней мере обоснованное подозрение в причинно-следственной связи между НЯ и подозреваемым лекарственным средством. О количестве участников с НЛР будет сообщаться с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень определяется как измерение, полученное от участников, впервые получивших дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина (Hb) с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Концентрация гемоглобина будет оцениваться у участников с болезнью Гоше, получающих VPRIV, с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень определяется как измерение, полученное от участников, впервые получивших дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение числа тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Количество тромбоцитов будет оцениваться у участников с болезнью Гоше, получающих VPRIV, с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень определяется как измерение, полученное от участников, впервые получивших дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение размера селезенки по сравнению с исходным уровнем с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Размер селезенки будет оцениваться с помощью ультразвука или магнитно-резонансной томографии (МРТ) у участников с болезнью Гоше, получающих VPRIV, с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень определяется как измерение, полученное от участников, впервые получивших дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение размера печени по сравнению с исходным уровнем с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Размер печени будет оцениваться с помощью УЗИ или МРТ у участников с болезнью Гоше, получающих VPRIV, с использованием как ретроспективных, так и проспективных данных при использовании в качестве стандартной клинической практики. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
История лечения, основанная на предыдущем лечении VPRIV Временное ограничение: На исходном уровне	Наличие истории лечения будет оцениваться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	На исходном уровне
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина (Hb) на основе предыдущего лечения VPRIV Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Концентрация гемоглобина будет оцениваться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение числа тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем на основе предыдущего лечения VPRIV Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Данные о количестве тромбоцитов будут оцениваться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение размера селезенки по сравнению с исходным уровнем на основе предыдущего лечения VPRIV Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Дата размера селезенки будет оцениваться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Изменение размера печени по сравнению с исходным уровнем на основе предыдущего лечения VPRIV Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	Данные о размере печени будут оцениваться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень - это первый раз, когда участники получали дозу на CAP.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев
Количество участников с НЯ и СНЯ на основе предыдущего лечения VPRIV Временное ограничение: Исходный уровень примерно до 12 месяцев	НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление (включая симптом или заболевание или отклонение от нормы лабораторных показателей) у участника или участников клинического исследования, которым вводили лекарственный препарат, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. СНЯ — это любое событие, которое приводит к: смерти; опасное для жизни событие; требует стационарной госпитализации или приводит к продлению существующей госпитализации; постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или важному с медицинской точки зрения событию. НЯ включают серьезные нежелательные явления, неожиданные НЯ, несерьезные НЯ будут собираться с использованием ретроспективных данных предыдущего лечения VPRIV. Исходный уровень определяется как измерение, полученное от участников, впервые получивших дозу на CAP. Данные будут оцениваться ретроспективно на основе записей участников.	Исходный уровень примерно до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Следователи

Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

To obtain more information on the study, click here/on this link

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

SHP669-406

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

STUDY_PROTOCOL
САП
МКФ
КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .