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Post Marketing Surveillance (PMS)-Studie für Velaglucerase Alfa (VPRIV) in Indien

6. Juni 2023 aktualisiert von: Shire

Eine PMS-Studie (Post Marketing Surveillance) für VPRIV (Velaglucerase Alfa) in Indien

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Sicherheit zu messen und die Auswirkungen von VPRIV bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit herauszufinden, wobei sowohl retrospektive als auch prospektive Daten verwendet werden, wenn es nach der Markteinführung verwendet wird, und um genetische Mutationsdaten von Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit zu sammeln.

In dieser Studie geht es um das Sammeln von Daten, die in der Krankenakte des Teilnehmers verfügbar sind, sowie Daten aus der laufenden Behandlung jedes Teilnehmers. Den Teilnehmern dieser Studie werden keine Studienmedikamente zur Verfügung gestellt.

Wenn die Teilnehmer mit der Studie beginnen, werden sie die Studienklinik nach ungefähr 12 Monaten besuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit bestätigter Typ-1-Gaucher-Krankheit, unabhängig von Alter oder Geschlecht, denen eine VPRIV-Therapie nach Einschätzung des Prüfarztes verschrieben wurde, werden in diese Studie aufgenommen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, denen VPRIV gemäß dem Urteil des Prüfarztes und den aktuellen indischen Verschreibungsinformationen (PI) verschrieben wurde, sind für diese Studie geeignet.
  • Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter müssen eine schriftliche Einwilligung zur Teilnahme erteilen.

Ausschlusskriterien:

- Teilnehmer werden von dieser Studie ausgeschlossen, wenn der Teilnehmer eine der Kontraindikationen erfüllt, die im aktuellen indischen PI für VPRIV enthalten sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
VPRIV: Alle Teilnehmer
Teilnehmer mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die im Rahmen der standardmäßigen oder routinemäßigen klinischen Praxis bereits retrospektiv VPRIV erhalten haben und nach Einschätzung des Prüfarztes eine weitere VPRIV-Therapie für etwa 12 Monate erhalten werden, werden prospektiv in dieser PMS-Studie beobachtet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Ein UE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis (einschließlich eines Symptoms oder einer Krankheit oder eines anormalen Laborbefunds) bei einem Teilnehmer oder Teilnehmern einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes Ereignis, das Folgendes zur Folge hat: Tod; lebensbedrohliches Ereignis; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führt zu einer Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis zur Folge hat. UEs umfassen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, unerwartete UEs, nicht schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (AEs) werden unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten gemeldet, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist definiert als Messung ab dem ersten Mal, dass Teilnehmer im Rahmen des Charitable Access Program (CAP) dosiert wurden.
Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAWs)
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Eine UAW ist ein UE, bei dem zumindest der begründete Verdacht auf einen kausalen Zusammenhang zwischen einem UE und einem verdächtigen Arzneimittel besteht. Die Anzahl der Teilnehmer mit UAWs wird unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten gemeldet, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist definiert als Messung ab dem Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer erstmals CAP erhielten.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Hämoglobin (Hb)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Die Hämoglobinkonzentration wird bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, die VPRIV erhalten, anhand von retrospektiven und prospektiven Daten bewertet, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist definiert als Messung ab dem Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer erstmals CAP erhielten.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Die Thrombozytenzahl wird bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, die VPRIV erhalten, unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten bewertet, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist definiert als Messung ab dem Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer erstmals CAP erhielten.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Änderung der Milzgröße gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten
Zeitfenster: Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Die Milzgröße wird bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, die VPRIV erhalten, mittels Ultraschall oder Magnetresonanzbild (MRT) beurteilt, wobei sowohl retrospektive als auch prospektive Daten verwendet werden, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist definiert als Messung ab dem Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer erstmals CAP erhielten.
Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Änderung der Lebergröße gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung sowohl retrospektiver als auch prospektiver Daten
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Die Lebergröße wird bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, die VPRIV erhalten, mittels Ultraschall oder MRT beurteilt, wobei sowohl retrospektive als auch prospektive Daten verwendet werden, wenn sie als klinische Standardpraxis verwendet werden. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Behandlungshistorie basierend auf einer früheren VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: An der Grundlinie
Das Vorliegen einer Behandlungsanamnese wird anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung beurteilt. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
An der Grundlinie
Änderung der Hämoglobin (Hb)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert basierend auf einer vorherigen VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Die Hämoglobinkonzentration wird anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung beurteilt. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert basierend auf einer vorherigen VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Die Thrombozytenzahldaten werden anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung bewertet. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
Baseline bis zu ungefähr 12 Monaten
Veränderung der Milzgröße gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der vorherigen VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Das Datum der Milzgröße wird anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung beurteilt. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Veränderung der Lebergröße gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der vorherigen VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Lebergrößendaten werden anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung bewertet. Baseline ist das erste Mal, dass den Teilnehmern CAP verabreicht wurde.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit UE und SUE basierend auf einer früheren VPRIV-Behandlung
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 12 Monaten
Ein UE ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis (einschließlich eines Symptoms oder einer Krankheit oder eines anormalen Laborbefunds) bei einem Teilnehmer oder Teilnehmern einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung steht. Ein SAE ist jedes Ereignis, das Folgendes zur Folge hat: Tod; lebensbedrohliches Ereignis; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führt zu einer Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ein medizinisch wichtiges Ereignis zur Folge hat. UE umfassen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, unerwartete UE, nicht schwerwiegende UE werden anhand retrospektiver Daten der vorherigen VPRIV-Behandlung erfasst. Baseline ist definiert als Messung ab dem Zeitpunkt, an dem die Teilnehmer erstmals CAP erhielten. Die Daten werden anhand der Teilnehmerdaten rückwirkend ausgewertet.
Baseline bis zu etwa 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP669-406

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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