Post Marketing Surveillance (PMS)-studie for Velaglucerase Alfa (VPRIV) i India
6. juni 2023 oppdatert av: Shire
En Post Marketing Surveillance (PMS)-studie for VPRIV (Velaglucerase Alfa) i India
Hovedmålet med denne studien er å måle sikkerheten og å finne ut effekten av VPRIV hos deltakere med Gauchers sykdom ved å bruke både retrospektive og prospektive data når de brukes i post-markedsføringsmiljøet og å samle genetiske mutasjonsdata fra deltakere med Gauchers sykdom.
Denne studien handler om å samle inn data tilgjengelig i deltakerens journal samt data fra hver enkelt deltagers pågående behandling. Ingen studiemedisiner vil bli gitt til deltakere i denne studien.
Når deltakerne starter studien, vil de besøke studieklinikken nærmere cirka 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
21
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences & Research Centre (AIMS)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere med bekreftet Gauchers sykdom type 1 uavhengig av alder eller kjønn som har blitt foreskrevet VPRIV-behandling i henhold til etterforskerens vurdering, vil bli inkludert i denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med Gauchers sykdom type 1 foreskrevet VPRIV i henhold til etterforskerens vurdering og gjeldende indisk forskrivningsinformasjon (PI) er kvalifisert for denne studien.
- Deltakere eller juridisk autorisert representant må gi skriftlig informert samtykke for å delta.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere vil bli ekskludert fra denne studien hvis deltakeren møtte noen av kontraindikasjonene inkludert i gjeldende indiske PI for VPRIV.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
VPRIV: Alle deltakere
Deltakere med Gauchers sykdom type 1 som som en del av standard eller rutinemessig klinisk praksis, allerede har mottatt VPRIV retrospektivt og videre vil motta VPRIV-behandling i henhold til etterforskerens vurdering i ca. 12 måneder, vil bli observert prospektivt i denne PMS-studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse (inkludert et symptom eller sykdom eller et unormalt laboratoriefunn) i en deltaker eller kliniske undersøkelsesdeltakere som har administrert et legemiddel og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver hendelse som resulterer i: død; livstruende hendelse; krever innleggelse på sykehus eller resulterer i forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse.
Bivirkninger inkluderer alvorlige bivirkninger, uventede bivirkninger, ikke-alvorlige bivirkninger (AE) vil bli rapportert ved bruk av både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på veldedig tilgangsprogram (CAP).
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Antall deltakere med bivirkninger (ADR)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
En bivirkning er en bivirkning der det i det minste er en rimelig mistanke om årsakssammenheng mellom en bivirkning og et mistenkt legemiddel.
Antall deltakere med bivirkninger vil bli rapportert ved bruk av både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i hemoglobin (Hb) konsentrasjon ved bruk av både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Hemoglobinkonsentrasjon vil bli vurdert hos deltakere med Gauchers sykdom som får VPRIV ved å bruke både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i antall blodplater ved bruk av både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Blodplateantall vil bli vurdert hos deltakere med Gauchers sykdom som får VPRIV ved bruk av både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endre fra baseline i miltstørrelse ved å bruke både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Miltstørrelse vil bli vurdert ved hjelp av ultralyd eller magnetisk resonansbilde (MRI) hos deltakere med Gauchers sykdom som mottar VPRIV ved bruk av både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i leverstørrelse ved bruk av både retrospektive og prospektive data
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Leverstørrelsen vil bli vurdert ved hjelp av ultralyd eller MR hos deltakere med Gauchers sykdom som mottar VPRIV ved bruk av både retrospektive og prospektive data når de brukes som standard klinisk praksis.
Baseline er første gang deltakerne ble doseret på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Behandlingshistorie Basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Ved baseline
|
Tilstedeværelse av behandlingshistorie vil bli vurdert ved hjelp av retrospektive data fra forrige VPRIV-behandling.
Baseline er første gang deltakere ble doseret på CAP.
|
Ved baseline
|
|
Endring fra baseline i hemoglobin (Hb) konsentrasjon basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Hemoglobinkonsentrasjonen vil bli vurdert ved å bruke retrospektive data fra forrige VPRIV-behandling.
Baseline er første gang deltakerne ble doseret på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i antall blodplater basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Data om blodplater vil bli vurdert ved å bruke retrospektive data fra forrige VPRIV-behandling.
Baseline er første gang deltakerne ble doseret på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i miltstørrelse basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Dato for miltstørrelse vil bli vurdert ved å bruke retrospektive data fra forrige VPRIV-behandling.
Baseline er første gang deltakerne ble doseret på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i leverstørrelse basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Leverstørrelsesdata vil bli vurdert ved å bruke retrospektive data fra forrige VPRIV-behandling.
Baseline er første gang deltakerne ble doseret på CAP.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
|
Antall deltakere med AE og SAE basert på tidligere VPRIV-behandling
Tidsramme: Baseline opptil ca. 12 måneder
|
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse (inkludert et symptom eller sykdom eller et unormalt laboratoriefunn) i en deltaker eller kliniske undersøkelsesdeltakere som har administrert et legemiddel og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandlingen.
En SAE er enhver hendelse som resulterer i: død; livstruende hendelse; krever innleggelse på sykehus eller resulterer i forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse.
Bivirkninger inkluderer alvorlige bivirkninger, uventede bivirkninger, ikke-alvorlige bivirkninger vil bli samlet inn ved hjelp av retrospektive data fra den tidligere VPRIV-behandlingen.
Baseline er definert som måling fra første gang deltakere ble dosert på CAP.
Data vil bli vurdert retrospektivt basert på deltakerregistreringer.
|
Baseline opptil ca. 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Shire
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
22. april 2023
Studiet fullført (Faktiske)
22. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. juni 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. juni 2020
Først lagt ut (Faktiske)
12. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juni 2023
Sist bekreftet
1. juni 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- SHP669-406
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .