FDY-5301在重症监护室重伤患者中的评价
2023年6月12日 更新者：Faraday Pharmaceuticals, Inc.
一项关于静脉注射 FDY-5301 预防和治疗重大创伤患者 ICU 获得性衰弱的随机、双盲、安慰剂对照研究。
本研究的目的是评估 FDY-5301 与安慰剂相比对重症监护病房获得性虚弱 (ICUAW) 重症创伤患者的疗效、安全性和药代动力学 (PK)
研究概览
详细说明
该试验的目的是评估 FDY-5301 与安慰剂相比对有 ICUAW 风险的创伤 ICU 患者的疗效、安全性和药代动力学。
肌肉萎缩在重大创伤后会迅速发生，并且通常与持续数周到长期残疾的多器官衰竭有关。 据信，FDY-5301 可能有助于预防或治疗重大创伤患者的肌肉无力和器官功能障碍。
大约 252 名受试者将被随机分配 (1:1:1)，接受最多 7 次每日推注 IV 剂量的 FDY-5301，剂量为 1 mg/kg 或 2 mg/kg，或体积匹配的安慰剂。 为确保每组的代表性均等，将根据是否存在任何骨盆或下肢骨折对随机化进行分层。
所有满足资格标准的受试者将被随机分配到三个治疗组之一（FDY-5301 低剂量、FDY-5301 高剂量或安慰剂）。
所有受试者将被跟踪 6 个月。
这项研究将在全球范围内进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Torrance、California、美国、90509
- Harbor-UCLA Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Health Shands Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
- Harborview
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 18-75 岁
重大创伤定义为：
- 胸部和/或腹部和/或骨盆损伤
- 需要进入 ICU 并预计通气至少 24 小时
- 失血性休克定义为收缩压 (SBP) <90 mmHG 需要输血或碱缺乏至少 6mEq/L 入院前或入院后一小时内
- 在第一次医院到达时间后 48 小时内获得 IRB/IEC 批准的同意书（即，在转移的情况下，使用受伤后立即到达第一家医院的时间）
排除标准：
- 可能在筛查后 48 小时内死亡
在入院时被认为对生命构成直接威胁或与良好的功能恢复不相容并且正在考虑早期限制或停止治疗的任何神经系统疾病。 例如：
A。计算机断层扫描成像显示创伤性脑损伤 (TBI) 的证据，结合最有代表性的格拉斯哥昏迷评分 (GCS) 运动评分在受伤后约 24 小时≤4
- 不可逆脊髓损伤的证据
- 双侧股骨骨折
- 怀孕或哺乳的妇女。 具有生育潜力的女性在随机化之前必须进行阴性血清妊娠试验。
- 已知的甲状腺疾病或甲状腺紊乱，包括在随机分组时接受甲状腺激素替代治疗的受试者
- 已知对碘过敏
- 需要透析的慢性肾病
- 体重指数 (BMI) >40 kg/m2 或 <16 kg/m2
- 体重 (BW) >140 公斤（或 >309 磅）
- 随机化时有使人衰弱的神经系统疾病或其他神经肌肉疾病（例如脊柱裂、肌萎缩性侧索硬化、多发性硬化症）的病史或存在
- 当前转移性癌症
- 实体器官移植受者
- 预先存在的肌肉减少症的证据定义为创伤前临床虚弱评分 (CFS) ≥ 5 或基于临床判断（例如 外表虚弱、恶病质等）
- 在随机分组后 6 个月内使用全身性皮质类固醇、免疫调节剂或肿瘤化学疗法（允许吸入和局部使用类固醇）
- 在随机分组后 30 天内使用研究药物或设备
- 在随机化之前发现的任何临床显着异常，根据研究者或申办者的判断，将妨碍安全完成研究，或混淆 FDY-5301 的预期益处
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FDY-5301 低剂量 (1 mg/kg)
FDY-5301 将每天一次静脉内给药，最多 7 天。
剂量将根据体重、根据治疗分配和使用筛选时确定的受试者体重（估计或实际）来确定。
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FDY-5301 是碘化钠，作为静脉注射的等渗溶液，浓度为 7.2 mg/ml。
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实验性的：FDY-5301 高剂量 (2 mg/kg)
FDY-5301 将每天一次静脉内给药，最多 7 天。
剂量将根据体重、根据治疗分配和使用筛选时确定的受试者体重（估计或实际）来确定。
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FDY-5301 是碘化钠，作为静脉注射的等渗溶液，浓度为 7.2 mg/ml。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂将每天一次静脉内给药，最多 7 天。 剂量将根据体重、根据治疗分配和使用筛选时确定的受试者体重（估计或实际）来确定。 其他名称： 盐水 |
安慰剂以单剂量、非保留液体肠胃外给药的形式提供，由与药典盐水相匹配的配方组成。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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切尔西重症监护身体评估工具
大体时间：第 10 天或出院，以先到者为准。
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第 10 天或出院时的切尔西重症监护身体评估工具 (CPAx) 总分，以先到者为准。
Chelsea Critical Care 身体评估工具组件将按 6 分制进行评分，从依赖到独立（0 到 5）。
将整理各个值，给出总分 50 分。
分数越高表示结果越好。
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第 10 天或出院，以先到者为准。
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器官功能障碍总恢复时间
大体时间：第 28 天或出院，以先到者为准。
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第 28 天之前的器官功能障碍总恢复时间 (TTR)
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第 28 天或出院，以先到者为准。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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医学研究委员会总分
大体时间：第 28 天或出院，以先到者为准
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第 28 天或出院时的医学研究委员会总分 (MRC-SS)，以先到者为准。
医学研究委员会总分测量整体周围肌肉力量，范围从 0（完全瘫痪）到 60（正常力量）。
分数越高表示结果越好。
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第 28 天或出院，以先到者为准
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序贯器官衰竭评估评分
大体时间：ICU 住院直到第 28 天或如果更早出 ICU
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序贯器官衰竭评估 (SOFA) 是一种评分系统，可评估体内多个器官系统的性能，并根据每个类别中获得的数据分配分数，这是在 ICU 住院期间进行的评分。
全长序贯器官衰竭评估评分范围为 0 至 24。
较高的分数表示较差的结果。
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ICU 住院直到第 28 天或如果更早出 ICU
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第 28 天的总生存期
大体时间：第28天
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将通过医疗记录或公共健康记录直接与对象交谈来确认生存状态。
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第28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月20日
初级完成 (实际的)
2022年3月4日
研究完成 (实际的)
2022年3月4日
研究注册日期
首次提交
2020年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年6月10日
首次发布 (实际的)
2020年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年6月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月12日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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