Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van FDY-5301 bij ernstige traumapatiënten op de ICU

12 juni 2023 bijgewerkt door: Faraday Pharmaceuticals, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie van intraveneuze FDY-5301 voor de preventie en behandeling van op de IC verworven zwakte bij ernstige traumapatiënten.

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van FDY-5301 te evalueren in vergelijking met placebo bij IC-patiënten met een ernstig trauma die het risico lopen op op de intensive care verworven zwakte (ICUAW).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van de studie is om de werkzaamheid, veiligheid en PK van FDY-5301 te evalueren in vergelijking met placebo bij trauma-IC-patiënten die risico lopen op ICUAW.

Spierafbraak treedt snel op na een groot trauma en wordt vaak geassocieerd met multi-orgaanfalen dat kan variëren van enkele weken tot langdurige invaliditeit. Aangenomen wordt dat FDY-5301 spierzwakte en orgaandisfunctie bij ernstige traumapatiënten kan helpen voorkomen of behandelen.

Ongeveer 252 proefpersonen zullen worden gerandomiseerd (1:1:1) om tot 7 dagelijkse bolus IV-doses van FDY-5301 van 1 mg/kg of 2 mg/kg, of qua volume overeenkomende placebo, te ontvangen. Om een ​​gelijke vertegenwoordiging in elke groep te garanderen, wordt de randomisatie gestratificeerd op basis van de aan- of afwezigheid van breuken in het bekken of de onderste ledematen.

Alle proefpersonen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, worden willekeurig toegewezen aan een van de drie behandelingsgroepen (FDY-5301 lage dosis, FDY-5301 hoge dosis of placebo).

Alle onderwerpen worden gedurende 6 maanden gevolgd.

Dit onderzoek zal wereldwijd worden uitgevoerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Harborview

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 18-75 jaar

  2. Groot trauma gedefinieerd als:

    1. thoracaal en/of abdominaal en/of bekkenletsel
    2. waarvoor opname op de IC noodzakelijk is met beademing gedurende ten minste 24 uur
    3. hemorragische shock gedefinieerd als systolische bloeddruk (SBP) <90 mmHG waarvoor bloedtransfusie of een basedeficiëntie van ten minste 6 mEq/L nodig is vóór aankomst in het ziekenhuis of binnen een uur na aankomst in het ziekenhuis
  3. IRB/IEC-goedgekeurde toestemming verkregen binnen 48 uur na aankomst in het eerste ziekenhuis (d.w.z. in het geval van transfers, gebruik de tijd van aankomst in het eerste ziekenhuis onmiddellijk na het letsel)

Uitsluitingscriteria:

  1. Zal waarschijnlijk binnen 48 uur na screening overlijden

  2. Elke neurologische aandoening die op het moment van ziekenhuisopname wordt gezien als een onmiddellijke bedreiging voor het leven of die onverenigbaar is met goed functioneel herstel en waarbij vroegtijdige beperking of stopzetting van de therapie wordt overwogen. Bijvoorbeeld:

    A. Computertomografie-beeldvorming die bewijs toont van traumatisch hersenletsel (TBI), gecombineerd met de beste representatieve Glasgow Coma Score (GCS) Motor Score van ≤4 ongeveer 24 uur na het letsel

  3. Bewijs van onomkeerbare dwarslaesie
  4. Bilaterale femurfracturen
  5. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven. Vruchtbare vrouwen moeten vóór randomisatie een negatieve serumzwangerschapstest hebben.
  6. Bekende schildklierziekte of schildklieraandoening, inclusief proefpersonen die schildklierhormoonvervangingstherapie kregen op het moment van randomisatie
  7. Bekende allergie voor jodium
  8. Chronische nierziekte die dialyse vereist
  9. Body mass index (BMI) >40 kg/m2 of <16 kg/m2
  10. Lichaamsgewicht (BW) >140 kg (of >309 lb)
  11. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van slopende neurologische of andere neuromusculaire aandoeningen (bijv. spina bifida, amyotrofische laterale sclerose, multiple sclerose) op het moment van randomisatie
  12. Huidige uitgezaaide kanker
  13. Ontvanger van een solide orgaantransplantatie
  14. Bewijs van reeds bestaande sarcopenie gedefinieerd als het hebben van een pre-trauma Clinical Frailty Score (CFS) van ≥5 of gebaseerd op klinisch oordeel (bijv. zwak van uiterlijk, cachexie, etc.)
  15. Gebruik van systemische corticosteroïden, immunomodulatoren of oncologische chemotherapie binnen 6 maanden na randomisatie (inhalatie- en topische steroïden zijn toegestaan)
  16. Gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen of -apparaten binnen 30 dagen na randomisatie
  17. Elke klinisch significante afwijking die voorafgaand aan de randomisatie werd geïdentificeerd en die naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor een veilige voltooiing van het onderzoek in de weg zou staan, of het verwachte voordeel van FDY-5301 in de weg zou staan

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FDY-5301 lage dosis (1 mg/kg)
FDY-5301 zal gedurende maximaal 7 dagen eenmaal daags intraveneus worden toegediend. Dosering zal worden bepaald op basis van lichaamsgewicht, in overeenstemming met de behandelingsopdracht en gebruikmakend van het lichaamsgewicht van de proefpersoon (geschat of feitelijk) bepaald bij screening.
Geneesmiddel: FDY-5301
FDY-5301 is natriumjodide toegediend als een isotone oplossing voor intraveneuze injectie met een concentratie van 7,2 mg/ml.
Experimenteel: FDY-5301 Hoge dosis (2 mg/kg)
FDY-5301 zal gedurende maximaal 7 dagen eenmaal daags intraveneus worden toegediend. Dosering zal worden bepaald op basis van lichaamsgewicht, in overeenstemming met de behandelingsopdracht en gebruikmakend van het lichaamsgewicht van de proefpersoon (geschat of feitelijk) bepaald bij screening.
Geneesmiddel: FDY-5301
FDY-5301 is natriumjodide toegediend als een isotone oplossing voor intraveneuze injectie met een concentratie van 7,2 mg/ml.
Placebo-vergelijker: Placebo

Placebo zal gedurende maximaal 7 dagen eenmaal daags intraveneus worden toegediend. Dosering zal worden bepaald op basis van lichaamsgewicht, in overeenstemming met de behandelingsopdracht en gebruikmakend van het lichaamsgewicht van de proefpersoon (geschat of feitelijk) bepaald bij screening.

Andere namen:

Zoutoplossing
Ander: Placebo
Placebo wordt toegediend als een enkele dosis, niet-gereserveerde parenterale vloeistof, bestaande uit een compendiale zoutoplossing die overeenkomt met de formulering.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Chelsea Critical Care Fysieke beoordelingstool
Tijdsspanne: Dag 10 of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet.
Chelsea Critical Care Physical Assessment Tool (CPAx) totaalscore op dag 10, of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De onderdelen van de Chelsea Critical Care Physical Assessment Tool worden beoordeeld op een 6-puntsschaal van afhankelijk tot onafhankelijk (0 tot 5). De individuele waarden worden verzameld en geven een totaalscore van 50. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Dag 10 of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet.
Orgaandisfunctie Totale tijd tot herstel
Tijdsspanne: Dag 28 of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet.
Orgaandisfunctie totale tijd tot herstel (TTR) tot dag 28
Dag 28 of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Somscore van de Medical Research Council
Tijdsspanne: Dag 28, of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet
Medical Research Council Sum Score (MRC-SS) op dag 28, of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. De Sum Score van de Medical Research Council meet de globale perifere spierkracht die varieert van 0 (volledige verlamming) tot 60 (normale kracht). Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Dag 28, of ontslag uit het ziekenhuis, wat zich het eerst voordoet
Sequentiële beoordelingsscore voor orgaanfalen
Tijdsspanne: IC-ziekenhuisverblijf tot dag 28 of IC-ontslag indien eerder
De Sequential Organ Failure Assessment (SOFA) is een scoresysteem dat de prestaties van verschillende orgaansystemen in het lichaam beoordeelt en een score toekent op basis van de verkregen gegevens in elke categorie, deze wordt gescoord tijdens het verblijf op de IC. De volledige Sequential Organ Failure Assessment-score varieert van 0 tot 24. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
IC-ziekenhuisverblijf tot dag 28 of IC-ontslag indien eerder
Algehele overleving op dag 28
Tijdsspanne: Dag 28
Bevestiging van de overlevingsstatus zal worden verkregen door rechtstreeks met de proefpersoon te spreken, via medische dossiers of openbare gezondheidsdossiers.
Dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Faraday Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FDY-5301-203

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ICU verworven zwakte

Klinische onderzoeken op FDY-5301

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Senegal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren